环球医讯

Ionis Pharmaceuticals在H.C. Wainwright年度会议上披露了多款药物研发进展，重点包括遗传性血管性水肿治疗药Donidalorsen成功上市及严重高甘油三酯血症药物Olazarcin的III期临床数据。公司计划调整定价策略以适应更广泛适应症，预计未来12-18个月将有6项III期试验结果发布。欧洲市场方面，Olazarcin预计将于今年底获批用于家族性乳糜微粒血症综合征，与合作伙伴Sobi共同推进商业化。

美国研究团队开发出三种新型非鸦片类止痛药研发路径：通过靶向PLA2酶开发小分子抑制剂；针对DOR-KOR异源二聚体的特异性激活化合物；以及可阻断PKCε酶的CP612化合物。这些方案不仅能有效缓解化疗引发的神经痛和戒断反应，还克服了传统阿片类药物的成瘾性缺陷，同时为医学生提供创新药物研发实践机会。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月10日批准了Inlexzo（吉西他滨膀胱内给药系统）用于治疗卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。该疗法基于吉西他滨开发，采用独特的椒盐卷饼形状设计，能够在膀胱内持续释放药物。关键性单臂研究SunRISe-1的第二队列数据显示，83名患者中82%达到完全缓解，51%维持缓解至少12个月。该疗法通过每3周一次的膀胱内给药，持续6个月共8次，随后每12周一次共6次。常见不良反应包括尿频、尿路感染、排尿困难等。强生公司指出这是首个且唯一能持续局部给药的膀胱内药物系统，南加州大学凯克医学院的Sia Daneshmand医生认为该疗法为BCG失败后的患者提供了无需膀胱切除的新选择。

Curis公司首席执行官Jim Dentzer在投资峰会上披露其核心药物emavusertib的临床进展，该药物作为首个IRAK4抑制剂在PCNSL和AML临床试验中展现显著疗效，数据显示对中枢神经系统淋巴瘤和急性髓系白血病的治疗效果优于现有标准疗法。拥有Dicerna、Biogen等顶尖药企背景的20年+经验管理团队，正在推动该药物向CLL等更多癌症适应症拓展。

全球制药巨头默克（MSD）宣布取消在英国投资10亿英镑的生命科学扩张计划，转而将研发中心迁往美国。该决定归咎于英国政府长期缺乏对创新药物研发的投资支持，引发行业对英国制药业竞争力的担忧。此举将导致伦敦国王十字区项目终止及125个岗位流失，同时折射出全球药企在美国贸易政策压力下向本土回流的趋势。

美国AI药物研发公司Lunai Bioworks宣布推出基于Transformer的神经毒性智能平台，该技术通过整合生物风险数据到大语言模型管道中，既能加速安全治疗药物的发现，又能防范生成式AI被滥用制造生化威胁。该平台利用斑马鱼实验积累的神经毒性数据库，为药物研发和生物防御提供双重价值，获得资本市场和监管机构高度关注。

美国联合健康集团旗下药品福利管理公司Optum Rx发布报告指出，三种创新专科用药（Brinsupri、tolebrutinib及皮下注射型Leqembi）将显著影响保险支付方，分别针对非囊性纤维化支气管扩张症、多发性硬化症和阿尔茨海默病。报告强调专科药物占年度创新药70%-75%，预计新药将带来50万患者的治疗费用上涨压力，且皮下制剂可能提升用药可及性但需持续观察疗效与安全性。

美国制药巨头默克宣布取消对英国10亿英镑的扩张计划，将生命科学研究转移至美国并裁员，引发英国政府投资不足、创新药品价值被低估的争议。此举可能引发其他药企撤资潮，凸显英国在药品支出和政策竞争力上的结构性问题，尽管生物技术专家认为英国学术环境仍具吸引力，但美国市场的政策压力迫使药企重新布局。

尼日利亚国家生物技术研究与发展局（NBRDA）与上海海琪工业有限公司签署谅解备忘录，将在阿布贾建立西非首个可持续胰岛素生产设施。该项目预计每年节省高达10亿美元进口费用，通过技术转移提升本土制药产业，确保2000万糖尿病患者获得平价优质胰岛素，并助力尼日利亚成为非洲生物技术创新中心。

德克萨斯大学休斯顿健康科学中心成立急性脑损伤新疗法研究所，旨在通过多学科团队整合研究、临床护理和社区服务，开发新型治疗方案并推动神经重症监护领域的革新。该研究所将聚焦脑损伤患者个性化治疗，计划在智能健康监测、AI康复项目、药物研发等领域取得突破，并与纪念赫尔曼医疗系统合作推进临床转化。