Ionis Pharmaceuticals于2025年9月8日参加H.C. Wainwright年度全球投资会议，披露了其在遗传性血管性水肿（HAE）和严重高甘油三酯血症（SHTG）领域的重大突破。CEO布雷特·莫尼亚（Brett Monia）在会议中详细阐述了以下核心进展：
关键进展
- Donidalorsen上市：作为首个RNA靶向预防性治疗HAE的药物，已在美国获批上市。该药每四周或八周通过自动注射器给药，上市三周内即实现患者自主用药。
- Olazarcin III期数据：针对SHTG的III期试验显示，药物在标准治疗基础上实现平均72%的甘油三酯水平下降，85%的急性胰腺炎风险降低。该数据将作为与支付方谈判的关键依据。
- 管线推进：未来12-18个月将有6项III期试验结果公布，涵盖Alexander病、Lp(a)驱动的心血管疾病及TTR心肌病等适应症。
商业策略
- 定价调整：Olazarcin目前以孤儿药定价（1-2万美元/年），但针对SHTG这一大众适应症的定价将显著下调。临床数据显示该药可将50%患者甘油三酯降至正常水平。
- 市场分层：优先推广高危人群——既往急性胰腺炎史患者（美国超300万人）及甘油三酯>880 mg/dL者（约60万人），未来扩展至糖尿病/心血管共病人群。
- 国际布局：欧洲FCS适应症审批已进入最后阶段，预计2026年实现欧洲市场收入。SHTG适应症全球上市时间表将紧随美国。
临床证据
- 急性胰腺炎预防：该数据被认定为支付方谈判的核心证据，可显著降低住院率与死亡风险。在伴有糖尿病或肥胖的SHTG患者中，与GLP-1受体激动剂呈现互补性。
- 真实世界验证：HAE治疗的前瞻性换药试验显示，80%患者更倾向Donidalorsen，且攻击发作率进一步降低60%。
研发管线里程碑
- 2025年底：Alexander病III期数据读出
- 2026年上半年：TTR心肌病III期数据
- 2026年中：启动Lp(a)心血管疾病的结局试验
问答环节要点：
- 定价策略：急性胰腺炎数据将支持美国市场优化定价，欧洲更看重结局数据。
- 竞争定位：Olazarcin与GLP-1药物互补而非替代，其72%的甘油三酯降幅显著优于GLP-1的轻度效果。
- 市场教育：医疗界对RNA靶向药物接受度积极，现有7款FDA获批药物验证安全性。
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