真实世界数据为疾病自然史研究带来新见解
本文探讨了真实世界数据(RWD)如何赋能疾病自然史研究。自然史研究通过观察疾病在人群中的发展过程,为临床试验设计、终点选择和外对照提供关键信息。RWD涵盖电子健康记录、索赔数据、可穿戴设备等,能大规模、纵向捕获症状、检测、影像和生活质量等信息。人工智能和自然语言处理技术的进步使非结构化临床笔记的解析成为可能,降低了人工数据提取的障碍。RWD队列的广泛性和异质性增强了研究的外部效度,能更好反映常规临床实践。在罕见病领域,RWD可用于识别生物标志物、定义患者群体和建立外对照臂。然而,数据的来源、整理严谨性和临床专家的监督仍是确保推断可靠性的决定性因素。当前,经过恰当处理的RWD在药物开发全过程,从自然史研究到试验设计、上市后监测和商业化,都展现出不可替代的价值。

