多囊肾病结局联盟
多囊肾病结局联盟(PKDOC)成立于2010年,是一个由关键路径研究所、PKD基金会、学术医疗中心、制药公司、患者组织和国际监管机构(包括FDA、EMA和加拿大卫生部)组成的合作联盟。该联盟致力于开发多囊肾病(ADPKD)的药物开发工具,包括生物标志物、临床试验模拟器和患者报告结局工具。PKDOC已成功使总肾体积(TKV)作为预后生物标志物获得FDA和EMA的资格认定,可用于临床试验中筛选患者。该联盟还建立了PKDOC数据库,包含来自患者登记和临床试验的标准化数据,以加速药物开发。

