罕见遗传病基因疗法研究降低昂贵的常规治疗成本
加拿大研究人员发现，针对法布里病的实验性基因疗法显著降低了患者的治疗成本，同时改善了他们的生活质量。通过骨髓干细胞传递修复基因的方式，患者无需再接受昂贵且频繁的酶替代疗法，这一突破为罕见遗传病的治疗提供了新的希望。
环球医讯
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