爱尔兰卫生服务执行局药物小组推迟弗里德赖希共济失调治疗药物决策以进行进一步研究HSE Drugs Group defers decision on drug to treat Friedrich’s ataxia to allow for further research

环球医讯 / 创新药物来源:www.irishexaminer.com爱尔兰 - 英语2026-08-23 16:31:17 - 阅读时长2分钟 - 738字
爱尔兰卫生服务执行局(HSE)药物小组决定将Skyclarys药物用于治疗罕见遗传病弗里德赖希共济失调的报销审批决策推迟三至四周,以便进行更深入的专家评估;该病会导致神经系统进行性损伤及心脏并发症,16岁患者帕迪的父亲克雷格·科迪曾向爱尔兰总理马丁陈情,其13岁儿子罗里已于2025年9月因此病去世;科克北中选区议员帕德雷格·奥沙利文表示推迟决定令人失望但不等于拒绝,呼吁加快审查进程,而新芬党领袖玛丽·卢·麦克唐纳敦促总理在夏季休会前做出积极决定,总理强调审批将以科学为依据而非政治因素主导。
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爱尔兰卫生服务执行局药物小组推迟弗里德赖希共济失调治疗药物决策以进行进一步研究

爱尔兰卫生服务执行局(HSE)药物小组已决定推迟关于改变生命的Skyclarys药物治疗弗里德赖希共济失调的决策,以便进行进一步研究。该小组于周二召开会议讨论该药物,并决定将是否批准该药物纳入报销范围的审议推迟三至四周。

弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性疾病,会导致神经系统进行性损伤并可能引发心脏并发症。正如《爱尔兰考察家报》上月报道,爱尔兰总理米哈尔·马丁曾与科克父亲克雷格·科迪会面,讨论在爱尔兰提供Skyclarys药物事宜。

科迪16岁的儿子帕迪患有弗里德赖希共济失调,该病还导致其13岁儿子罗里于2025年9月去世。《爱尔兰考察家报》获悉,HSE药物小组周二召开会议,讨论Skyclarys是否能获得报销批准。该决策被推迟,等待进一步审查并征求专家意见。

科克北中选区统一党议员帕德雷格·奥沙利文表示,尽管推迟决定令人失望,但这并不意味着Skyclarys已被拒绝。"毫无疑问,这令人失望,"奥沙利文先生说,"但这不是拒绝,也不是驳回。他们表示审查可能需要三到四周时间。我将要求审查尽快完成,当审查结束后,HSE高级管理团队应在同日或次日立即召开会议做出决定。"

周二在爱尔兰众议院,新芬党领袖玛丽·卢·麦克唐纳呼吁总理确保在周四夏季休会前对该药物做出"积极决定"。马丁总理回应道:"我认为我们都见过患有弗里德赖希共济失调的患者家庭和年轻人,他们正热切等待药物审批结果,确实存在相关流程。这主要是以科学为依据的,而非政治主导。我们都希望当前审议能产生积极结果,但我们需要谨记必须允许会议召开、人们做出决策,然后交由HSE高级临床团队处理。我们期望获得正确的结果。"

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