在遏制SARS-CoV-2病毒传播的竞赛中，FDA与疫苗制造商之间的合作速度和性质达到了新高度。"很明显，FDA的部门主管、学术界、其他全球卫生监管机构和制药研发都在同一战线上；共同对抗如野火般蔓延的疫情，"赛诺菲全球监管事务负责人兼首席监管官佩吉·利普指出。面对巨大压力，监管机构、科学家、生物技术和制药公司通力合作，实现了疫苗的快速开发和审批。全球民众关注着这场竞赛，加速监管路径也因此广为人知。
多年之后，我们仍在探讨如何平衡更快的患者获取与全面的安全性和有效性数据生成及审查。
"当存在迫切需求且无已批准治疗方法的疾病时，我们主张加速的机会。"
——佩吉·利普
赛诺菲全球监管事务负责人兼首席监管官
新的声音正加入这些努力。对我们行业而言，患者社区不仅是在倡导加速FDA审批途径——他们现在正积极推动变革，影响监管决策，并动员起来要求及时获取救命疗法。他们的努力已成为一股强大力量，塑造政策并迫使行业对迫切医疗需求做出回应。"虽然无法达到疫情级别的速度，但许多从COVID-19中汲取的监管经验正在今天得到应用，"利普表示。
颠覆现状：FDA加速审批项目成为患者的新生命线
经过多年药物开发过程和临床试验后，新治疗方法拥有大量数据集，公司将其提交给监管机构进行审查。大多数新疗法遵循标准审查和审批流程，该流程依赖于对安全性、有效性和制造质量的全面评估，通常需要10-12个月。该流程汇集了来自不同科学背景的专家，评估治疗的不同方面，审查临床数据，检查生产场地，并进行彻底的数据分析以得出结论。FDA已设立新的加速审批途径，将审查时间缩短至六个月，甚至更少，这意味着获批疗法可以更快地送达患者手中。2024年，50项FDA药物评价和研究中心(CDER)的新药批准中，有33项(66%)使用了一种或多种这些加速审批途径；2025年，46项CDER新药批准中也有相同数量(33项，72%)利用了这些加速项目。
[加速获取关键药物通过加速审批途径需要协调努力以加快时间表]
这不仅仅是传染病的紧迫威胁才需要加速审查。癌症（无或有限有效疗法）、罕见病（少有或无已批准治疗选择）、神经系统疾病（治疗选择有限），甚至提供比现有疗法更好改善的药物，都可能需要加速途径。
为冲刺做准备：加速监管审查之路
获得加速审查需要精心准备。
"我们从紧密合作开始，做出大胆承诺，让整个团队全力以赴应对这些特殊审查。"
——佩吉·利普
赛诺菲全球监管事务负责人兼首席监管官
要获得这些加速途径，申办方必须提供大量数据并证明为何该疗法应被视为优先事项。FDA也可以识别他们认为应优先考虑的新疗法。
然后，该机构审查申请，确定该疗法及相关适应症是否符合加速途径的资格。利普解释说，由于这种方法带来的巨大工作量，只有有限数量的治疗被选中。申办方"必须证明FDA投入的努力能为患者带来真正的优势。"如果FDA同意申办方的理由和数据，则授予加速途径，实现更快的审查流程，最终使患者比原本可能的时间更早获得药物。
全员参与：加速监管审查的高强度严格审查
一旦授予加速途径，治疗方案文件——提交给FDA的详尽文件集，通常范围在5,000-15,000页——将接受严格审查。与标准审查一样，该机构的专家评估治疗研发过程中的数据，但速度更快。从研究药物不同剂量在体内处理方式的药效学研究，到细胞系的临床前数据，再到制造质量和控制，以及临床试验结果，大量信息被并行评估，引发需要快速回答的问题。
"在审查期间，我们通常会收到至少200个问题，"利普表示，指出这一数字很容易膨胀到1,000个查询，跨职能团队承诺迅速回答。"例如，在局长国家优先凭证(CNPV)项目中，我们向FDA承诺团队将24小时不间断工作。"在该项目中，确实有一次冲刺："我们在周六晚上11点收到问题，周日中午前必须提交答案。"
尽管评估速度更快，FDA仍应用相同严格的药物安全性、质量和有效性标准。审查流程仍汇集来自不同科学背景的专家，评估治疗的不同方面，审查临床数据，检查生产场地，并进行彻底分析以得出结论。
然而，加速审批并非安全性和有效性研究的终点——我们需要继续监测药物使用情况，以证明药物的长期临床效益，从而维持其批准状态。
连锁反应：吸取经验教训并关注效率
加速审批的挑战促使利普和她的团队重新构想我们的标准实践。在高强度、快速审查中，简化数据并仔细考虑真正重要的内容至关重要。需要更多患者参与和资源的大型试验，可能不仅不利于患者，还会拖慢审查过程。这些考虑也有助于为不使用加速途径的疗法聚焦临床试验设计。
"我们不想不必要地增加患者负担或过度生成数据。我们必须尽一切努力缩小研究规模，减少将新疗法提交审查所需的时间。"
——佩吉·利普
赛诺菲全球监管事务负责人兼首席监管官
未来，利普希望赛诺菲继续使用基于AI的建模和模拟，利用数字孪生和真实世界证据来优化我们的临床试验和监管提交。
除单个试验或项目设计外，赛诺菲正采取组合层面的方法来加速药物审批。加速途径和特殊监管认定——如孤儿药认定或再生医学先进疗法认定——并非机会主义地追求，而是有目的地基于它们能真正加速患者获取的地方。在美国已批准的90多项加速途径及正在准备的额外请求中，这种思维现已融入开发全过程，确保速度、科学和监管严谨性被共同考虑——早期且经常。
监管者作为合作伙伴
拥有近三十年赛诺菲监管经验的利普强调拥有敏捷、敬业团队的重要性。
"没有两个监管场景是相同的。我们需要准备好快速学习、思考和适应，确定策略并将相关专家带到讨论中。 stakes很高——患者在等待。"
——佩吉·利普
赛诺菲全球监管事务负责人兼首席监管官
利普还发现，监管机构是这些加速努力的热切合作伙伴。"FDA同样希望更快地将创新疗法带给患者，并准备合作以取得成果。"利普描述道，选择加速途径是有意识的战略决策。"这对我们的团队来说是一项紧张、全神贯注的努力。但对于患者每天都在计数的疾病，额外的工作正是我们存在的原因。这是一种关键工具，当情况合适时，我们有义务使用它，以便更快地为患者带来新希望。"
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