实验性治疗首次减缓亨廷顿病进展
本文报道了亨廷顿病治疗领域的重大突破,首次证实实验性基因疗法能显著延缓疾病进展。在小型临床试验中,研究人员通过向大脑注射编码微小RNA的病毒载体,成功将患者认知和运动症状的恶化速度减缓高达75%,部分患者甚至重返工作岗位。该疗法由伦敦大学学院团队与荷兰uniQure公司合作开发,通过靶向降解亨廷顿蛋白前体RNA来抑制有毒蛋白形成,虽未完全治愈但有望延长患者寿命。研究显示神经丝轻链指标持续改善,但疗法仍需更大规模多中心试验验证,且面临脑部手术复杂性和高昂成本等挑战。此项成果不仅为亨廷顿病患者带来希望,也为帕金森病等神经退行性疾病治疗开辟了新途径,彰显了基因疗法在罕见病领域的巨大潜力。

