特化RNA分子可能对抗ALS神经退行性病变
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院研究人员发现,特定短RNA分子(如Clip34和Malat1_start)能与肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆症(FTD)中的关键致病蛋白TDP-43结合,通过稳定其RNA识别区域、破坏致病性聚集区域,逆转TDP-43异常聚集并恢复其正常功能;在患者衍生神经元和ALS小鼠模型中,这些RNA分子显著减少了TDP-43聚集和运动神经元损失,为开发针对神经退行性疾病的RNA疗法提供了新方向,该方法有望从源头上解决蛋白质错误折叠这一神经退行性疾病的上游病因,且该技术原理可能扩展应用于阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病。

