美国食品药品监督管理局(FDA)计划取消要求新药审批必须提供两项严格研究结果的长期标准，这是特朗普政府官员承诺加速特定医疗产品上市的最新举措。
FDA专员马蒂·马卡里博士(Dr. Marty Makary)和高级副手维奈·普拉萨德博士(Dr. Vinay Prasad)在周三发表于《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)的文章中指出，今后FDA的"默认立场"将是对新药和其他新型健康产品要求一项研究。
这一公告是马卡里及其团队改变FDA长期标准和程序的最新例证，其明确目标是削减官僚主义并加速新药上市。
自去年四月上任以来，马卡里已发布了一系列指令，声称将缩短FDA审查时间，包括强制工作人员使用人工智能，以及为服务"国家利益"的新药提供一个月的评估。
这与FDA对其他产品（包括疫苗）更为严格的审批方式形成对比。
马卡里和普拉萨德在周三发表的文章中指出，取消双试验要求反映了现代进步使药物研究变得"日益精确和科学"。
他们写道："在这种情况下，过度依赖两项试验已不再合理。到2026年，有更强大的替代方法可以确信我们的产品能帮助人们延长寿命或提高生活质量，而不是要求制造商再次进行测试。"
FDA官员预测，这一转变将导致"药物研发的激增"。
FDA前药物中心主任珍妮特·伍德科克博士(Dr. Janet Woodcock)表示，这一变化合乎逻辑，反映了FDA数十年来对包括癌症在内的各种危及生命疾病的审批已转向依靠一项试验并结合支持性证据的做法。
在2024年退休前领导FDA药物中心约20年的伍德科克表示："随着我们对生物学和疾病的理解日益深入，不需要总是进行两项试验，这一科学观点很有道理。"
药物的双研究标准可追溯到20世纪60年代初，当时国会通过了一项法律，要求FDA在批准新药前审查来自"充分且控制良好的研究"的数据。几十年来，该机构将这一要求解读为至少需要两项研究，最好有大量患者和显著的随访时间。
要求第二项研究的原因是为了确认第一项试验的结果并非偶然且可重复。
但从20世纪90年代开始，FDA越来越多地接受针对罕见或致命疾病的单研究批准，因为企业通常难以在大量患者中进行测试。
在过去五年中，每年获批的首创药物约有60%是基于单项研究获得批准的。这一转变反映了国会通过的法律，要求监管机构在审查严重或难治疾病的药物时更加灵活。
伍德科克表示，周三宣布的新政策将主要影响此前不符合降低测试标准条件的常见疾病药物。
"受此影响的不是癌症和罕见疾病，"她指出，"该机构早已基于单项试验批准这些药物。"
FDA领导层的最新做法与该机构近期在疫苗、基因疗法和其他治疗方面的行动形成对比。
上周，由普拉萨德领导的FDA疫苗部门拒绝接受莫德纳公司(Moderna)新型mRNA流感疫苗的申请，称其临床试验不充分。随后在周三，该机构改变立场，表示在莫德纳同意对老年人进行额外研究后将审查该疫苗。
此外，普拉萨德以需要额外研究或更明确证据为由，拒绝了一系列实验性基因疗法和生物技术药物。这一趋势已影响了许多生物技术公司的股价，并与马卡里公开宣传的FDA审查速度和灵活性相冲突。
伍德科克表示，制药行业将拭目以待FDA对有前景的实验性疗法的处理方式是否会发生变化。
"实施细节至关重要，"她说，"由于该机构的做法不明确，且行业已经感到困惑，我认为这并没有提供任何清晰的指引。"
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