FDA于上周五批准了维利格鲁单抗（Lumvoa，商品名）用于治疗甲状腺眼病（TED），不论疾病活动性或病程长短，Viridian Therapeutics公司宣布。该药物是首个在标签中同时注明适用于活动期和慢性期甲状腺眼病的疗法，试验结果显示其对复视缓解和完全消除均有统计学显著影响。维利格鲁单抗是一种全拮抗剂人源化单克隆抗体，靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R），作用机制与替妥木单抗（Tepezza）相同——后者此前是市场上唯一获批用于甲状腺眼病的非手术治疗药物。维利格鲁单抗的获批基于两项达到主要终点和所有次要终点的III期试验。在THRIVE试验中，第15周时，活动期患者使用维利格鲁单抗后平均突眼减少（采用Hertel眼球突出计测量）为2.89毫米，而安慰剂组为0.48毫米；在THRIVE-2试验的慢性期患者中，突眼减少分别为2.34毫米和0.46毫米。维利格鲁单抗治疗组中复视完全消失的比例显著高于安慰剂组，活动期患者为54%对12%，慢性期患者为32%对14%。复视缓解（定义为Gorman主观复视量表评分至少降低1分）同样更常见于维利格鲁单抗组（活动期63%对20%；慢性期56%对25%）。THRIVE试验研究者、休斯顿贝勒医学院的Michael Yen博士在声明中表示：“看到一种针对疾病全谱的新疗法，其数据表明不仅能快速减少突眼，还能改善复视，这令人鼓舞。对于医生来说，这是一个令人振奋的新选择，可以提供给甲状腺眼病患者。”维利格鲁单抗没有禁忌症，但标签中列出了关于输液反应、炎症性肠病、高血糖和听力损伤的警告。最常见的不良事件（发生率5%或以上）包括肌肉痉挛、头痛、听力损伤、高血糖、疲劳、腹泻、耳部不适、输液相关反应、恶心、鼻咽炎、血肌酸磷酸激酶升高、皮肤干燥和高血压。维利格鲁单抗通过每3周一次静脉输注给药，共5次，疗程12周。Viridian计划立即上市该药物，并已创建全面的患者支持项目，以协助处理保险和自付费用。Viridian公司还有另一款IGF-1R单克隆抗体——皮下注射剂型elegrobart（研究性药物），目前正在甲状腺眼病患者中进行III期研究。
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