FDA授予复发/难治性多发性骨髓瘤治疗药物Teclistamab联合达拉妥珠单抗国家优先权凭证
关键要点
- CNPV试点项目将药物审查时间从10-12个月缩短至1-2个月，重点关注国家健康优先事项。
- 在MajesTEC-3试验中，Teclistamab-cqyv联合达拉妥珠单抗显示出显著更长的无进展生存期和更高的应答率。
- FDA的快速行动反映了其致力于现代化监管框架并应对新兴公共卫生需求的承诺。
- Tec-Dara组的严重不良事件略高于其他治疗组，但与不良事件相关的死亡率相似。
美国食品药品监督管理局（FDA）向teclistamab-cqyv（Tecvayli；强生公司）与达拉妥珠单抗（Darzalex；强生公司）联合用药授予国家优先权凭证，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。根据该机构的新闻稿，此举使获得专员国家优先权凭证（CNPV）试点计划奖励的产品总数达到16个。
什么是CNPV试点计划？
根据FDA的说法，CNPV试点项目于2025年6月宣布，为减少药物和生物制品申请或疗效补充（ES）审查时间提供了机会，从10至12个月缩短至仅1至2个月。该计划采用协作式肿瘤委员会风格的审查流程，加速对符合美国关键国家健康优先事项的公司的批准。入选该计划的公司将获得一张凭证，使公司享有包括加强沟通和滚动审查等福利，从而缩短审查时间。
CNPV试点项目反映了FDA更广泛的承诺，即创建更高效的审批流程并现代化监管框架，以提高灵活性以满足新兴公共卫生需求。Teclistamab加入了已被添加到CNPV计划的其他15种疗法。迄今为止获得凭证的其他药物包括：
- 用于HER2肺癌的Zongertinib（Hernexeos；勃林格殷格翰）
- 用于儿童耐药结核病的Bedaquiline（Sirturo；杨森生物技术）
- 用于直肠癌的Dostarlimab（Jemperli；葛兰素史克）
- 用于镰状细胞病的Exagamglogene autotemcel（Casgevy；福泰制药）
- 用于肥胖及相关健康状况的Orforglipron（礼来公司）
- 用于肥胖及相关健康状况的Semaglutide（Wegovy；诺和诺德）
- 用于不孕症的Follitropin alfa/lutropin alfa（Pergoveris；默克）
- 用于1型糖尿病的Teplizumab（Tzield；赛诺菲）
- 用于尼古丁电子烟成瘾的Cytisinicline（Achieve Life Sciences）
- 用于耳聋的DB-OTO（再生元）
- 用于失明的Cenegermin-bkbj（Oxervate；Dompé farmaceutici SpA）
- 用于胰腺癌的Daraxonrasib（RMC-6236；Revolution Medicines）
- 用于卟啉症的Bitopertin（DISC-1459；Disc Medicine）
- 用于全身麻醉关键药物国内生产的氯胺酮；以及
- 用于常见抗生素国内生产的Augmentin XR
哪些数据支持了这一决定？
这一行动基于最近发布的3期MajesTEC-3临床试验（NCT05083169）数据，这是一项随机研究，比较了皮下注射teclistamab联合达拉妥珠单抗（Tec-Dara）与达拉妥珠单抗、泊马度胺（Pomalyst；百时美施贵宝）和地塞米松（DPd）或达拉妥珠单抗、硼替佐米（Velcad；武田肿瘤学）和地塞米松（DVd）的安全性和有效性。共有587名先前接受过1-3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者被随机分配接受Tec-Dara（n=291）或DPd/DVd（两组共n=296）。研究结果在2025年美国血液学会（ASH）年会暨展览会上公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
在中位随访约34.5个月时，Tec-Dara组的无进展生存期（PFS）显著长于DPd或DVd组。接受Tec-Dara治疗的患者36个月PFS估计值约为83.4%，而DPd或DVd组为29.7%（HR，0.17[95% CI，0.12-0.23]；P<.001）。此外，Tec-Dara组比DPd或DVd组有更多患者达到完全缓解或更好（81.8%对32.1%），总体缓解率（89.0%对75.3%）以及微小残留病阴性（10-5；58.4%对17.1%；所有比较P<.001）。严重不良事件（AE）在Tec-Dara组患者中发生率约为70.7%，在DPd或DVd组患者中为62.4%。与不良事件相关的死亡率在两组中分别为7.1%和5.9%。
FDA专员Marty Makary医学博士、公共卫生硕士在报告该公告的新闻稿中表示："我们的使命是为美国人民提供更多的治愈方法和有意义的治疗。这意味着要主动识别潜在的变革性疗法。在美国血液学会会议计划公布试验结果后几小时内，FDA领导层阅读了该研究，咨询了内部专家，并在第二天联系了公司讨论国家优先权凭证。当一种治疗方法显示出卓越的试验结果时，我们有责任迅速行动。"
参考文献
- 美国食品药品监督管理局. 基于强有力的3期研究结果，FDA主动授予国家优先权凭证. 新闻稿. 2025年12月15日. 访问日期：2025年12月16日.
- 美国食品药品监督管理局. 专员国家优先权凭证（CNPV）试点计划. 访问日期：2025年12月16日.
- Teclistamab与皮下注射达拉妥珠单抗（Tec-Dara）对比皮下注射达拉妥珠单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）或皮下注射达拉妥珠单抗、硼替佐米和地塞米松（DVd）在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的研究（MajesTEC-3）. ClinicalTrials.gov编号：NCT05083169. 2025年12月5日更新. 访问日期：2025年12月16日.
- Halpern L. Teclistamab联合达拉妥珠单抗和透明质酸酶改善复发、难治性多发性骨髓瘤患者的生存. 《Pharmacy Times》. 2025年12月9日. 访问日期：2025年12月16日.
- Costa LJ, Bahlis NJ, Perrot A等；MajesTEC-3试验研究者. Teclistamab联合达拉妥珠单抗治疗复发或难治性多发性骨髓瘤. 《新英格兰医学杂志》. 2025年12月9日发表. doi:10.1056/NEJMoa2514663
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