三岁罕见病男孩成全球首例基因治疗患者 医生惊叹其惊人改善
美国加利福尼亚州一名三岁男孩奥利弗·朱被确诊患有罕见遗传病亨特综合征(Hunter syndrome),这是一种由粘多糖贮积症II型(MPS II)引发的严重疾病,会导致身体和智力发育障碍,并可能危及生命。在英国曼彻斯特皇家儿童医院接受全球首例干细胞基因治疗后,奥利弗的身体和认知能力显著提升,远超医生预期。其父母表示,治疗为孩子带来了“生命的重启”,他们对医疗团队“永远感激”,并希望该突破性疗法能惠及更多患儿,包括奥利弗的哥哥斯凯勒,从而为罕见遗传病治疗开辟新途径,为全球类似家庭带来希望。

