环球医讯创新药物

Iovance Biotherapeutics任命前美国食品药品监督管理局(FDA)资深官员Marc R. Theoret博士为监管战略高级副总裁，Theoret博士拥有超过15年的FDA监管经验，曾在肿瘤卓越中心担任副主任，将专注于公司肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法管线的临床监管战略，向首席监管官Raj K. Puri博士汇报工作。

通过结合AI驱动的药物发现和创新疾病建模，研究人员在雷特综合征治疗研究中取得了重大突破，确定伏立诺他为一种有前景的新疗法，展示出跨越神经元和非神经元组织的疾病修饰效果，并超越了目前唯一获批的疗法曲芬奈德。

在靶向治疗时代，如何制定慢性淋巴细胞白血病的长期治疗策略成为热议话题。澳大利亚与德国的两位血液学专家围绕间歇性BCL2抑制剂治疗和持续性BTK抑制剂治疗展开激烈辩论，探讨其疗效、安全性及患者偏好，为临床决策提供重要参考。

研究发现RLIP蛋白是卵巢癌治疗的关键靶点，通过抑制或减少该蛋白可有效诱导癌细胞凋亡，并增强卡铂化疗效果。在体外和体内模型中，RLIP靶向治疗显著抑制肿瘤生长，且对正常细胞无明显毒性。研究揭示RLIP通过调节谷胱甘肽结合物转运和凋亡通路促进肿瘤发生，其联合疗法可能为复发性卵巢癌提供突破性解决方案。

使用人体细胞制造的微流体系统在药物测试中提供精准且符合伦理的动物模型替代方案，器官芯片技术正逐步展现潜力并有望在未来取代传统动物实验，从而显著改善临床试验的成功率并减少道德争议。

美国生物技术公司Upstream Bio宣布其针对慢性阻塞性肺疾病（COPD）的二期临床试验VENTURE正式启动，首例患者已完成给药，推动了其治疗药物Verekitug的全球开发计划进入第三个适应症领域，进一步拓展至重度呼吸系统疾病的治疗。

英国F2G公司研发的新型抗真菌药物Olorofim在IIb期临床试验中显示出突破性疗效，对侵袭性曲霉菌病患者的总体应答率达78%，且对现有药物耐受的患者群体仍保持58%的有效性，为难治性真菌感染提供了全新解决方案。

全球进行性肺纤维化（PPF）治疗市场预计在2025年达到40.446亿美元，到2035年将增至81.824亿美元，期间年复合增长率为7.3％。这一增长主要由间质性肺病（ILDs）患病率的增加推动，同时也探讨了市场趋势、驱动因素、挑战和区域分析等内容。

据DelveInsight报告显示，阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）治疗市场因疾病认知提升、患病率上升及突破性疗法推动正在快速扩张。再生元、罗氏、阿斯利康等公司研发的C5抑制剂、补体蛋白C3靶向疗法及新型在研管线药物将显著提升治疗效果，美国占据全球85%市场份额，预计到2034年市场规模将持续增长。

Celltrion美国分公司宣布其地诺单抗生物类似药STOBOCLO®和OSENVELT®正式进入美国市场，分别用于治疗骨质疏松症及预防癌症相关骨骼并发症等，为患者提供经济高效的新选择，同时扩展了公司在生物类似药领域的布局。