环球医讯创新药物

欧洲CDMO企业Ofichem宣布收购瑞典乌普萨拉市原Meribel制药解决方案公司工厂，该交易显著提升其在小分子及新型药物模式（包括抗体药物偶联物、寡核苷酸和PROTAC靶向降解技术）的早期开发能力。收购后工厂将与荷兰特尔阿佩尔GMP生产基地形成完整研发-生产链条，并新增40家生物制药客户。交易金额虽未披露，但被描述为战略性补充，将助力Ofichem拓展北欧市场及早期原料药开发网络。

本期《SLAS Discovery》聚焦癌症纤维化治疗工具与药物研发突破，涵盖新型FAK-paxillin蛋白相互作用抑制剂筛选、蛇毒毒素高通量筛选平台开发、基于机器学习的化合物溶解度预测三大核心成果，为癌症、纤维化及血管疾病提供创新解决方案，并建立药物溶解度预测基准模型，推动生命科学领域的技术进步。

Dispatch Bio是一家致力于开发针对实体瘤的通用治疗方案的生物技术公司，它推出了其首个创新平台Flare，该平台基于来自多位知名科学家的突破性技术，旨在克服实体瘤免疫治疗中的主要挑战。公司自2022年成立以来已筹集2.16亿美元资金，并计划在2026年启动首次人体临床试验。

Capricor Therapeutics宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病治疗药物Deramiocel的生物制剂许可申请（BLA）收到了美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回应函（CRL），计划在2025年第三季度提交正在进行的III期HOPE-3试验数据以继续推进审批进程。

美国对南非的援助削减导致艾滋病病毒防治项目受阻，患者获取药物治疗变得困难，专家担忧可能引发新一轮感染高峰。文章通过个人故事和专家分析，揭示了援助削减对公共卫生体系和科研项目的深远影响。

Solid Biosciences公司宣布，其用于治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的基因疗法SGT-501已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准和加拿大卫生部的临床试验申请（CTA）批准。CPVT是一种罕见且危及生命的遗传性心律失常疾病，目前尚无获批疗法。SGT-501是一种基于AAV的基因疗法，旨在向心肌细胞递送功能性的CASQ2基因，以稳定RYR2受体并减少钙泄漏，从而改善心律失常症状。Solid计划于2025年第四季度启动SGT-501的1b期临床试验，这是该公司首次将临床管线扩展至心脏疾病领域，致力于满足这一未被满足的医疗需求。此外，SGT-501已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，具有成为首类治疗CPVT的潜力。

Delveinsight发布的《2025年胃肠道间质瘤研发管线洞察》报告显示，目前有25家以上的公司正在开发28种以上的治疗药物，涵盖多种临床阶段产品和新兴疗法，为胃肠道间质瘤的治疗带来希望。

本文总结了2025年ASCO年会的亮点，展示了多个肿瘤类型中的实践改变数据，包括肺癌、胃肠道癌症、泌尿生殖系统癌症和血液肿瘤学中的新治疗方法和临床试验结果，强调了联合疗法、新型治疗模式和生物标志物在改善患者预后方面的进展。

本报告预测2024-2034年全球肿瘤药物研发市场将实现显著增长，主要驱动因素包括精准医学进展、人工智能药物开发应用及靶向治疗管线增长。北美市场2024年占比最高，亚太地区将成最快增长区域，靶向疗法和免疫疗法将成为核心治疗领域，细胞与基因疗法将以最高年复合增长率扩张。全球伴随诊断市场预计从2024年52.4亿美元增长至2034年120.7亿美元。

美国FDA已批准MIRA制药公司Ketamir-2的临床试验申请，该新型口服NMDA受体拮抗剂在临床前研究中显示出比加巴喷丁和普瑞巴林更强的疗效，并且无神经毒性。正在进行的1期试验已完成单剂量递增研究，计划开展针对糖尿病周围神经病变和化疗所致神经病变的2a期试验，其非阿片类、非管制药物属性使其成为神经病理性疼痛治疗的重要候选药物。