环球医讯创新药物

UroGen Pharma近日发布的OPTIMA II试验五年长期扩展研究结果显示，低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者在接受ZUSDURI治疗后，中位缓解持续时间达3.5年，显示出该疗法的长期疗效。该研究纳入17名达到完全缓解的患者，其中大部分为复发患者，ZUSDURI作为非手术治疗方案，为患者提供了更优的选择，且安全性良好。这些数据进一步支持了ZUSDURI在治疗该类疾病中的应用潜力，尤其适用于需反复手术的复发患者群体。

美国制药公司百健因罕见病药物需求强劲抵消多发性硬化症药物销售下滑，二季度利润超预期并上调全年利润指引。其阿尔茨海默病治疗药物乐健美全球销售额同比激增四倍达1.6亿美元，美国市场销售额6300万美元首次突破预期，日本卫材为联合开发方。FDA五月批准首个阿尔茨海默病血液检测技术，助力诊断率提升。公司宣布追加20亿美元北卡工厂投资，且确认特朗普关税政策对其今年利润无重大影响。

开曼群岛医生医院宣布成为加勒比地区首个提供突破性阿尔茨海默病治疗药物Donanemab的医疗机构。该药物通过靶向β-淀粉样蛋白斑块显著延缓疾病进展，标志着地区神经疾病治疗的重大突破。医院已开始为患者提供该疗法，并配套实施血管健康干预等综合治疗方案。

美国INmune Bio公司宣布XPro™治疗早期阿尔茨海默病患者的2期MINDFuL试验取得积极进展，在携带2种以上炎症生物标志物的早期患者（n=100）中，XPro™显示出认知、行为及生物学指标的显著改善，且安全性良好。该药作为可溶性TNF抑制剂，通过靶向神经炎症机制为阿尔茨海默病治疗提供新方向，计划申请突破性疗法认定并启动关键性3期临床试验。

AGC Biologics米兰工厂成功获得欧洲委员会批准其制造的CAR-T疗法慢病毒载体，该疗法用于治疗27个欧盟成员国26岁以上复发/难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者。该工厂凭借30年行业经验和10项重大监管批准，已成为全球细胞与基因治疗领域的领导者。

本文基于FDA专家组对孕期使用选择性血清素再摄取抑制剂（SSRIs）的安全性质疑，系统论证了未经治疗的精神疾病对孕产妇的致命风险远超药物副作用。通过脑科学原理阐释SSRIs促进神经可塑性的治疗机制，并揭示2004年同类警告导致青少年用药减少、疾病恶化的前车之鉴，强调需以科学态度权衡孕期精神疾病治疗的利弊。

百济神州宣布其BTK降解剂BGB-16673针对华氏巨球蛋白血症治疗获得欧洲药品管理局授予的PRIME资格认定，该药物同时获得欧盟孤儿药资格认定积极意见，已在美国获得针对慢性淋巴细胞白血病等适应症的快速通道资格，标志着公司在创新肿瘤治疗领域取得重要突破。

文章揭示了两种戒烟药物伐尼克兰与西托利星的市场困境。2021年因杂质超标导致伐尼克兰退市后，西托利星虽于2024年在英国重新获批，但使用率仍不足0.2%。分析指出药物使用复杂度、公众认知转向电子烟及医疗系统支付责任划分不清是主要原因，呼吁加强公众教育和政策调整以提升药物可及性。文章强调控烟仍是全球首要预防医学议题。

达纳-法伯癌症研究所与布罗德研究所合作研究发现，8.9%的儿童胶质瘤患者存在FGFR家族蛋白变异，该研究首次建立FGFR变异胶质瘤的临床前模型并证实现有FDA批准的FGFR抑制剂对此类肿瘤的有效性。该研究为开发针对儿科低级别胶质瘤(pLGG)的精准治疗方案提供了重要依据，但需进一步优化药物疗效和开展儿科临床试验。研究同时揭示FGFR1变异是儿童FGFR变异胶质瘤中最常见的亚型，且FGFR信号通路在正常脑发育中发挥关键作用，为治疗策略优化提供新思路。

西北大学研究发现，将MYC抑制剂与线粒体复合体I靶向药物（如糖尿病药物二甲双胍）联合使用，通过诱导代谢应激增强癌细胞对治疗的敏感性。研究显示，线粒体复合体I基因的缺失可显著提升MYC抑制剂疗效，并建议将此类基因作为预测治疗反应的生物标志物。该策略为MYC驱动型癌症提供了潜在的临床转化方案。