环球医讯创新药物

一项新研究发现，常用的降压药氨氯地平可能被重新用于治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD），提供比现有药物更安全、更易获得的替代方案。研究通过动物实验和人类基因数据分析，发现该药物不仅能减少多动和冲动行为，还能穿过血脑屏障直接影响大脑功能，且已在临床中广泛应用，副作用较少。

研究人员开发出一种微型植入物，可在肿瘤部位直接产生天然细胞因子，显著改善癌症治疗效果。该技术通过局部递送细胞因子，克服了传统细胞因子治疗的局限性，为卵巢癌、结肠直肠癌和间皮瘤等多种癌症提供了潜在的高效治疗方案，并计划开展临床试验。

国会预算办公室的一份分析警告称，美国国立卫生研究院（NIH）和食品药品监督管理局（FDA）的资金削减可能导致新药审批数量显著减少。文章指出，NIH的10%资金削减将导致每年减少约2种新药获批，而FDA审批时间延长9个月则会导致每年新药审批数量减少2%。此外，NIH已取消超过32亿美元的研究资金，终止了2548项资助。分析还指出，更大规模的预算削减（35%-38%）可能带来的影响尚无法准确预测。

武田制药宣布其HyHub和HyHub Duo设备获得美国食品药品监督管理局（FDA）的510(k)认证，旨在简化HYQVIA®的给药过程。该设备专为17岁及以上的患者设计，可将HYQVIA®从药瓶中转移而无需使用针头，适用于家庭或临床环境。这一创新设备反映了武田制药致力于提供以患者为中心的支持生态系统。HyHub和HyHub Duo预计将于2025财年下半年在美国上市，同时已向欧盟提交CE标志申请，并计划在未来拓展至其他市场。

一项由Mass General Brigham的研究人员进行的研究表明，将duvelisib与romidepsin联合使用对于复发或难治性外周和皮肤T细胞淋巴瘤患者来说是一种有效、耐受性良好且安全的治疗策略，这一发现为患者接受干细胞移植提供了新的可能。

本文讨论了AbbVie公司新获批的抗体药物偶联物(ADC) Emrelis在非小细胞肺癌治疗领域中的独特定位，包括其针对的生物标志物、作用机制以及对精准肿瘤学发展的影响。此外，还探讨了FDA对该药物加速批准的意义、对投资者兴趣的潜在影响，以及III期试验成功可能对AbbVie长期增长带来的战略转变。

尽管美国食品药品监督管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics下架其基因疗法Elevidys，该公司仍拒绝执行，并表示将继续向可行走患者群体提供该疗法。此外，由于一名患者死于急性肝衰竭，FDA还暂停了Sarepta的另一种针对肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因疗法SRP-9004的临床试验。

本文探讨了美国食品药品监督管理局（FDA）减少强制性动物实验要求对药物研发的影响，强调了新型方法（如类器官和人工智能）在毒理学和临床前研究中的应用潜力，同时分析了传统动物模型在疗效研究中的持续重要性，以及合同研究组织（CROs）在这一转变中的适应策略。

非天然产品公司（UNP）与免疫学公司Argenx宣布了一项多靶点合作，专注于发现和开发针对“难以成药”疾病靶点的合成口服环肽药物。UNP利用其结合了AI引导化合物设计、大规模平行合成和直接生物学筛选能力的平台技术，进行研究和开发，直到IND（新药临床研究）启动研究。Argenx将拥有独家选择权，在多个适应症中开发和商业化这些靶点的产品。

Sobi公司的Gamifant（emapalumab）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗与斯蒂尔病（Still’s disease）相关的血细胞吞噬综合征（HLH/MAS），包括对类固醇反应不足或不耐受的患者以及复发性MAS病例。此次批准基于两项关键临床试验的汇总数据，显示出良好的疗效和安全性。