美国食品药品监督管理局（FDA）已要求Sarepta Therapeutics下架其基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec），但该公司拒绝执行。
7月18日，FDA下令下架Elevidys后不久，Sarepta表示将继续向可行走患者群体提供Elevidys，因为研究表明该疗法没有出现新的或变化的安全信号。该公司补充称，当天早些时候通过媒体报道首次得知这一潜在要求。
该公司的一份声明中写道：“在Sarepta，患者的安全和福祉始终是我们最优先考虑的事项。我们致力于为所有疗法维持最高的安全标准。这一点指导着我们做出的每一个决定，例如我们曾保守地决定暂停向非可行走患者提供Elevidys，同时我们正与FDA合作更新标签并评估使用增强免疫抑制方案以减轻急性肝衰竭（ALF）风险。”
LGMD疗法试验也被暂停
FDA还暂停了Sarepta针对肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因疗法SRP-9004的临床试验，此前一名患者在早期研究中死于急性肝衰竭。
关于SRP-9004一期试验中患者的死亡，该公司在声明中补充道：“我们认识到任何患者的死亡都是令人心碎的，包括最近一位51岁的非可行走LGMD患者。我们也想澄清，这起悲剧发生于一项名为SRP-9004的在研基因疗法的一期临床试验中。SRP-9004是一种处于临床阶段的疗法，旨在治疗另一种疾病，使用不同的剂量给药，并采用不同的生产工艺。去世的LGMD研究参与者并未接受Elevidys治疗，且SRP-9004试验的给药在他去世时已经结束。”
这名患者的死亡事件已于7月3日报告给FDA，这是第三个影响Sarepta基因疗法项目的死亡案例，此前今年早些时候两名接受Elevidys治疗的患者也因ALF死亡。Elevidys和SRP-9004均为使用AAVrh74血清型的腺相关病毒（AAV）基因疗法。
美国食品药品监督管理局生物制品评估与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad博士表示：“保护患者安全是我们的最高优先事项，FDA不会允许任何危害大于益处的产品。如果临床试验参与者面临不合理且重大的疾病或伤害风险，FDA将终止该研究性产品的任何临床试验。”
就在几天前，Sarepta表示已同意修改Elevidys标签上的黑框警告，以包括急性肝衰竭（ALF）和急性肝损伤（ALI）的警示。在同一份公告中，Sarepta表示将裁员500人，作为公司重组的一部分。
在第三例患者死亡消息公布后，GlobalData医疗保健分析师Momna Ali表示，Sarepta最近的挫折将细胞和基因疗法（CGT）行业置于“十字路口”。
Ali表示：“在Sarepta宣布第三例患者死亡、Elevidys的新标签、裁员500人（占其员工总数的36%）、搁置部分研发管线以节省4.2亿美元，并将重点从基因疗法转向siRNA项目之后，这将使CGT行业处于一个关键的十字路口。尽管CGT疗法的科学潜力依然巨大，但这一刻提醒我们其复杂性、成本和责任。‘超越药丸’的疗法正引发广泛讨论；然而，若要保持过去三到五年间的发展速度，必须实现更大的透明度、患者安全和可持续创新，否则将遭遇更多挫折。”
有关LGMD患者死亡的消息于7月17日通过媒体报道曝光。在该消息传出后，Sarepta的股价下跌了43.21%，从7月17日开盘时的22.54美元跌至7月21日开盘时的12.80美元。
FDA还表示，已撤销Sarepta AAVrh74平台技术的平台技术认定。
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