环球医讯创新药物

DelveInsight发布的《2026年重症肌无力管线洞察》报告显示，全球有25余家企业正在开发30余种重症肌无力在研药物，包括免疫万特/罗万特科学、笛卡尔治疗、诺华等知名药企，涵盖免疫球蛋白G降解剂、补体因子B抑制剂等多种创新机制，其中5余种药物已进入后期研发阶段，有望重塑重症肌无力治疗格局，该报告全面分析了临床试验趋势、新兴疗法和竞争格局，为行业决策提供关键参考，对改善这一自身免疫性神经肌肉疾病的治疗效果具有重要意义。

研究团队成功开发全新策略，通过对雷帕霉素和他克莫司这两种已知免疫抑制剂药物的重新编程，保留其与FKBP12蛋白结合部分并改变分子另一半，从而靶向mTOR和钙调磷酸酶以外的全新疾病相关蛋白。他们创建了包含45,000种独特"rapafucins"的化合物库，筛选出名为"rapadocin"的新型杂交分子，该分子能有效抑制细胞核苷摄取且无毒性作用，为肾脏缺血再灌注损伤等疾病治疗提供新方向，使科学家能够发现针对传统小分子难以靶向蛋白质的全新抑制剂。

本文深入探讨RNA治疗领域中寡核苷酸骨架工程的关键意义。作者指出，尽管反义寡核苷酸和小干扰RNA等技术已从学术概念发展为临床验证的治疗平台，但作为连接一切的核心结构——寡核苷酸骨架本身仍未获得足够重视。带负电荷的磷酸骨架导致细胞摄取有限、膜通透性差、快速清除等系统性挑战。文章分析了选择性电荷中和、骨架功能化等创新策略，认为这些方法能提供更精确的分子控制维度，有望在保持核酸基本生物学功能的同时，解决RNA治疗中的递送、特异性和毒性问题，从而开辟新一代核酸药物的开发空间，为攻克更复杂的疾病领域提供可能。

非洲医疗系统面临传染病与慢性病双重负担，摩洛哥正通过发展本地研究基础设施、利用基因组学与生物技术平台，推动以本地数据驱动的早期药物发现，从而改变长期以来由外部主导的研发格局，提升区域科研自主性和创新影响力。

伦敦玛丽女王大学与DEBRA Research合作开展的TREAT-EB项目取得突破性进展，通过建立针对大疱性表皮松解症(EB)的临床前疾病模型服务，成功发现使用小分子抑制剂RepSox靶向TGFβ信号可以显著改善小鼠的皮肤健康和再生能力，为这种被称为"蝴蝶皮肤"的罕见遗传性皮肤病的治疗带来新希望。该研究证明了"临床前罕见病模型作为服务"这一商业模式的潜力，有望加速EB及其他罕见疾病的药物研发进程，尽管目前研究仅在动物模型中进行，距离临床应用仍有距离，但为全球约50万EB患者(主要是儿童)提供了重要希望。

一项最新研究警告称，英国国民健康服务体系（NHS）用于治疗偏头痛的创新“神奇药物”可能导致流产。这类药物名为降钙素基因相关肽（CGRP）单克隆抗体，是一种注射剂，已被证明能使50%的患者预防偏头痛发作。然而，在美国头痛学会年会上发布的最新研究发现，在早孕期使用该药物会使流产风险增加45%。研究分析了7119名15-45岁女性在孕前确诊偏头痛的7579次怀孕数据，对比了使用CGRP单克隆抗体、β受体阻滞剂普萘洛尔以及未用药物的三组人群。结果显示，使用CGRP单克隆抗体的女性流产率（5%）高于仅使用普萘洛尔的女性（2%）。目前NHS指南已建议怀孕或备孕女性不要使用该药物。专家指出，注射型CGRP药物在体内可存留5个月，意外怀孕或不知情继续用药的患者面临风险。研究还强调了未来对孕期及子代远期安全性研究的必要性。

一项重大临床试验发现，Ozempic（司美格鲁肽）能有效减少酒精使用障碍患者的重度饮酒天数和酒精摄入量，研究显示服用该药物的患者重度饮酒天数减少41%，而安慰剂组仅减少26%，平均每月酒精消耗量减少1,550克，比安慰剂组多减524克，每日平均饮酒量下降3.5个单位，专家解释其作用机制可能是通过影响大脑多巴胺系统和减缓胃排空来降低饮酒欲望，这一发现为治疗酒精成瘾提供了全新途径，被专家称为"里程碑"和"游戏规则改变者"，有望成为解决酒精使用障碍的新型治疗方法，下一步将寻求美国食品药品监督管理局批准。

苹果创始人史蒂夫·乔布斯之子里德·乔布斯因父亲罹患胰腺癌而投身癌症治疗投资领域。他于2023年创立了风险投资公司优胜美地（Yosemite），专注于早期癌症研究和治疗初创企业，目前正为其第二期基金筹集3.5亿美元，已获安进、纪念斯隆凯特琳癌症中心、麻省理工学院等机构投资。里德认为癌症将从绝症转变为慢性病，并看好基因疗法、AI药物研发及癌症疫苗的前景。他的公司管理着超过10亿美元的资产，并采用独特的资助与投资相结合的模式，以填补科研与商业化之间的“死亡之谷”。

根据发表在《酒精：临床与实验研究》杂志上的荟萃分析，评估新药对酒精使用障碍患者疗效时，短于12周的随机对照试验与长期试验效果相当；而在药物显示显著效果的试验中，12周或更短的试验结果甚至更为可靠。目前美国食品药品监督管理局(FDA)建议相关临床试验至少持续六个月，但研究显示较短时间的试验可减轻参与者负担与风险，降低研究成本，同时提供与长期试验相当的有效性数据，该研究综合分析了1985至2023年间139项针对19种不同酒精使用障碍药物疗法的随机对照试验结果，发现对于戒酒和减少饮酒的结果，短于12周的试验与长期试验效果一致，且在统计显著的情况下，短期试验效果量更大，可能因为长期试验更容易受到参与者退出或服药不规律等因素影响。

邓迪大学靶向蛋白降解中心与奥地利科学院分子医学研究中心及AITHYRA研究所联合取得重大突破，发现一类新型小分子化合物可同时劫持两种不同的E3泛素连接酶，高效降解SMARCA2/4等致癌蛋白。该机制通过基因筛查、冷冻电镜和生物物理技术验证，能有效规避单一靶点导致的药物耐药性，为癌症治疗开辟了全新药物设计路径，标志着靶向蛋白降解领域的重要里程碑，将显著提升抗癌药物的持久疗效和临床应用潜力。