环球医讯创新药物

马特·威尔西(Matt Wilsey)为拯救患有致命性超罕见疾病NGLY1缺乏症的女儿格蕾丝(Grace)，耗时十年投入7000万美元创建生物技术公司Grace Science。他组建了包括诺贝尔奖得主在内的专家团队，已对包括格蕾丝在内的10名患者进行基因治疗临床试验，但公司现已资金耗尽且未满足FDA审批要求。这位父亲仍在坚持推进审批进程，他的案例不仅关乎女儿的生命，更成为整个制药行业关注的焦点，为全球罕见病治疗领域提供了重要参考，承载着无数罕见病家庭的希望。

"篮子"临床试验作为一种创新方法学，通过评估同一种治疗方案对具有不同罕见病但共享相同生物学机制的患者的效果，有望加速罕见病治疗药物的开发。尽管面临患者数量少、疾病异质性强、缺乏共享生物标志物和协调一致的疗效评估标准等挑战，且目前主要应用于肿瘤学领域，但该方法在罕见病研究中展现出巨大潜力，需要监管机构、研究人员和患者代表共同努力，充分利用贝叶斯统计和人工智能等创新方法，以克服现有障碍，推动更多针对罕见病的有效治疗方案问世。

美国食品药品监督管理局(FDA)授予锐思生物(Rznomics)的RZ-001再生医学先进疗法(RMAT)认定，这是一种用于治疗肝细胞癌(HCC)的新型RNA疗法。该认定基于1b/2a期临床研究中显示的良好安全性和初步疗效数据，RZ-001利用反式剪接核酶技术平台，通过替换癌细胞特异性RNA来实现肿瘤选择性治疗。此前RZ-001已获得孤儿药和快速通道认定，此次RMAT认定将加速其在美国的开发进程，为肝细胞癌这一存在巨大未满足医疗需求的领域提供新的治疗选择，有望显著改善患者预后和生活质量。

15岁的拉琳·戴维斯参加了俄亥俄州立大学药学院主办的"药丸、药剂与毒物"暑期日营项目，通过为期三天的实践实验、实验室活动和实地考察，她深入了解了药学科学的多个领域，坚定了成为药剂师的职业目标。该项目让她认识到药学是一个多样化的专业，包括医院药房、研究药房等多种职业路径，并体会到STEM各领域如何协同工作改善医疗保健，特别是人工智能在药物研发、药物相互作用识别和临床决策中的重要作用，为她未来在医药领域的职业发展提供了宝贵经验。

内华达州综合癌症中心成为全美仅有的五家参与革命医药公司关键性临床试验的机构之一，该试验针对携带KRAS突变的转移性胰腺癌患者。试验药物达拉克索那西布作为口服药物，初步数据显示它几乎使患者总生存期从6.7个月延长至13.2个月，显著优于标准静脉化疗方案。这一突破性进展为胰腺癌治疗带来了新的希望，已有来自全球多个国家的患者咨询参与该试验，包括加拿大、以色列、英国、葡萄牙、比利时、土耳其、南非和巴西等国患者。

南卡罗来纳医科大学研究人员发现，常用哮喘药物福莫特罗可能有助于逆转MASH（代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎），这是一种严重的脂肪肝疾病。研究显示该药物能改善细胞能量产生，减少肝脏脂肪堆积，且由于已是获批药物，重新利用它可能比开发新药更快捷经济，为全球数百万脂肪肝患者带来新的治疗希望，但目前研究仍处于早期阶段，需更多临床试验验证其在人体中的实际效果和安全性，这一发现对解决日益普遍的代谢性肝病具有重要意义。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准比赞格瑞（泽诺库单抗-zbco）用于治疗携带NRG1基因融合的晚期胆管癌患者，这是该罕见侵袭性癌症的首个靶向疗法。基于2期eNRGy试验数据，19名可评估患者中客观缓解率达36.8%，缓解持续时间2.8至12.9个月，显著优于传统二线化疗方案（客观缓解率仅5%）。该疗法通过阻断HER2/HER3二聚化抑制肿瘤信号传导，为既往治疗失败患者提供关键治疗选择，同时获得FDA国家优先审评资格认定，凸显该疾病领域的重大未满足临床需求。

一项发表在《自然医学》期刊的最新研究表明，名为阿匹特格单抗(apitegromab)的新药在帮助使用GLP-1类减肥注射剂患者预防肌肉流失方面显示出显著效果。临床试验显示，在GLP-1治疗基础上补充使用该药物可将瘦肌肉质量流失减少约55%，六个月后试验组平均仅流失3.5磅肌肉，而安慰剂组流失7.7磅。尽管部分研究表明GLP-1使用者减重中有30%来自肌肉流失，但专家强调恢复肌肉比恢复脂肪更为困难，建议使用者遵循高蛋白饮食并结合力量训练，而新药未来有望以自注射笔形式提供更便捷的解决方案。

最新研究表明，一种名为阿匹特罗单抗(apitegromab)的新药可能有效防止使用GLP-1类减肥药物导致的肌肉流失问题。在《自然医学》期刊发表的研究显示，在GLP-1治疗基础上补充使用阿匹特罗单抗的人，六个月后平均仅流失3.5磅瘦肌肉，而服用安慰剂的对照组则流失了7.7磅。专家解释"司美格鲁肽臀部"是指减肥注射使用者在快速减重且缺乏力量训练的情况下导致的肌肉流失现象，表现为臀部变平和皮肤松弛等副作用。尽管一些早期研究显示GLP-1使用者减重中有高达30%是瘦肌肉，但更新的研究表明随着时间推移，减重的主要部分仍是脂肪。医生强调恢复肌肉比恢复脂肪更为困难，建议服用GLP-1药物者应采取高蛋白饮食和规律力量训练来预防肌肉流失。

《自然医学》期刊发表的一项新研究揭示了阿培格罗玛布(apitegromab)药物可能有效解决GLP-1类减肥注射剂导致的肌肉流失问题，即"Ozempic臀部问题"。该药物通过选择性抑制肌生成抑制蛋白来保护肌肉，临床试验显示使用该药物的患者六个月内平均仅流失3.5磅瘦肌肉量，远低于安慰剂组的7.7磅。尽管最新研究表明GLP-1使用者减掉的体重中大部分为脂肪，但专家强调肌肉流失仍需重视，因为肌肉比脂肪更难恢复，建议配合高蛋白饮食和力量训练以预防肌肉流失。