西昂·津·泰因博士正在进行一场艰难的对话。他的患者——一位70多岁的男性——在对抗胰腺癌的过程中已接近无计可施。
作为内华达州综合癌症中心的医学肿瘤学家,专长于癌症治疗和临床研究的泰因博士向这位患者介绍了一项可能延长他生命的临床试验。但条件是:患者需要定期前往波士顿接受治疗。
"当时,初步数据显示(延长生命)效果非常好,"泰因说,"我告诉他,'如果他是我的家人,我一定会让他去接受治疗。'但唯一的问题是,他必须每周或每两周去波士顿一次。这项治疗只能在那家中心提供。"
这位患者拒绝了。"我住在这里,我的家人都在这里。我将在这里离世,"泰因记得他这样说。
他后来去世了。但现在,像他这样的患者有了更近的治疗选择。
内华达州综合癌症中心是全美仅有的五家参与这一潜在突破性临床试验的机构之一,该试验针对携带KRAS突变的转移性胰腺癌患者——这是一种数十年来治疗进展甚微的疾病。其他参与机构包括哈佛大学、约翰霍普金斯大学、华盛顿大学的癌症中心以及辛辛那提的一家诊所,使内华达州综合癌症中心跻身于罕见的精英机构之列。
初步结果令人瞩目。
泰因表示,一种名为达拉克索那西布的口服药物在试验初期版本中几乎使总生存期翻倍——从6.7个月延长至13.2个月。
正在开发该药物的晚期临床肿瘤学公司革命医药公司在新闻稿中表示,与标准静脉化疗相比,该试验在无进展生存期和总生存期方面均显示出统计学上显著的改善。
该药物公司表示,胰腺癌是所有主要癌症中最依赖RAS蛋白的,超过90%的患者肿瘤由RAS蛋白突变驱动。达拉克索那西布是一种多选择性RAS(ON)蛋白抑制剂,是首个设计用于解决广泛致癌RAS驱动因素的新型RAS抑制剂类别中的研究药物。
哈佛医学院医学教授、担任该试验主要研究者的布莱恩·沃尔平表示:"对于转移性胰腺癌患者,迫切需要新的治疗方案来延长生存时间和提高生活质量。"他称这一结果是该领域非常重要的进展,预计将改变医生的临床实践。
"我真的想让我的患者无需长途跋涉就能获得这种治疗,"泰因说,他在该研究中担任内华达州综合癌症中心的主要研究者。
该药物目前仍处于试验阶段,尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)的商业批准,但该公司表示已获得快速审批通道。
FDA授权了一项扩大准入方案,允许革命医药公司免费向临床试验之外符合条件的患者提供该药物。早期使用请求必须由持证治疗医师直接向公司提出,而非由患者提出。
内华达州综合癌症研究中心运营总监安·洛夫莱斯表示:"当我们看到这如此有希望时,我们说我们想参与即将进行的试验。"
该试验对患者免费,但参与者及其护理人员必须在治疗期间留在拉斯维加斯。目前内华达州综合癌症中心站点已有六名患者入组:四名来自拉斯维加斯地区,一名来自美国其他地区,一名来自国外。
反响非常显著。内华达州综合癌症中心已收到来自加拿大、以色列、英国、葡萄牙、比利时、土耳其、南非、巴西等国患者的咨询。
该试验评估了口服靶向治疗单独使用、与化疗联合使用或与标准化疗对比的效果。该药物总体耐受性良好,常见副作用包括皮疹、腹泻、恶心和指甲周围轻微炎症,这些副作用可通过剂量调整和支持性护理得到管理。
革命医药公司计划将这些数据提交给全球监管机构,包括作为未来新药申请的一部分提交给FDA。
当该结果于6月初在美国临床肿瘤学会年会上公布时,与会者起立鼓掌。泰因当时也在场。
他毕生的工作是将医疗服务带到拉斯维加斯——这座他选择的家乡城市。他强调,这是一项重大突破。
"这是癌症——我们共同战斗,"他说,"这是一场马拉松,我们将在这段旅程中一起找到答案。"
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