锐思生物(Rznomics)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其主要研究性RNA基因治疗候选药物RZ-001再生医学先进疗法(RMAT)认定，该药物用于治疗肝细胞癌。此次认定基于有希望的1b/2a期临床数据，包括良好的安全性特征和初步疗效信号，尽管系统治疗近期取得了进展，但肝细胞癌仍存在巨大的未满足医疗需求。
再生医学先进疗法(RMAT)认定旨在加速针对严重或危及生命疾病的再生医学产品（包括基因疗法）的开发和审评。要获得此认定，治疗方法必须显示初步临床证据，表明其具有解决未满足医疗需求的潜力。该认定可为申办者提供与FDA更紧密的互动、临床开发和生产指导，以及优先审评、滚动审评和加速批准途径的潜在资格。
RZ-001基于锐思生物(Rznomics)专有的反式剪接核酶技术平台。该方法旨在用治疗性RNA替换癌症特异性RNA，创造一种肿瘤选择性机制，有助于在靶向恶性细胞的同时限制毒性。锐思生物将该候选药物描述为一种下一代肿瘤疗法，旨在克服肝细胞癌(HCC)中传统治疗策略的一些局限性。
该公司已为RZ-001在此适应症上获得了多项监管认定。该疗法于2024年获得孤儿药认定，2025年获得快速通道认定，用于肝细胞癌的治疗。新的RMAT认定增加了另一种监管机制，可能支持在美国建立更有结构化和加速的开发路径。
锐思生物(Rznomics)首席执行官李成旭(Seong-Wook Lee)表示："RZ-001获得RMAT认定是FDA对我们RNA编辑平台创新性和竞争力的深刻认可。我们将集中资源进行全球开发和商业化，为肝细胞癌(HCC)领域提供突破性治疗选择，该领域未满足的医疗需求仍然异常高。"
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