重点摘要
马特·威尔西(Matt Wilsey)花了十年时间和7000万美元，试图为患有致命性超罕见疾病的女儿格蕾丝(Grace)开发一种治疗方法。
他的公司已在临床试验中治疗了包括格蕾丝在内的10名患者，但现已资金耗尽，仍未能满足美国食品药品监督管理局(FDA)批准所需条件。
尽管如此，他仍在向该机构施压，为监管机构和所有致力于治疗致命性罕见疾病患者的开发者设立了一个关键测试案例。
旧金山——马特·威尔西(Matt Wilsey)调整着从他15岁女儿胃部伸出的塑料管，再次努力不去想15分钟之后的事。他的任务是陪在格蕾丝(Grace)身边，让妻子克里斯滕(Kristen)能够休息。他不能思考未来。他不能再次质疑自己是否做出了正确的选择，或者女儿能否存活下去。
三周前，格蕾丝接受了旨在挽救她生命的基因治疗，以避免她受到NGLY1缺乏症(NGLY1 deficiency)的进一步伤害。这是一种超罕见的遗传性疾病，伴随着一系列严重的发育障碍，使她无法自如地说话或行走。
威尔西亲自打造了这种疗法。
他没有亲自坐在实验室里。他没有给老鼠注射药物或切开它们的大脑。但他雇佣了做这些工作的科学家。他招募了包括诺贝尔奖得主在内的顾问，将其他被诊断患有此病的儿童家庭聚集在一起，并组建了一支由投资者和捐赠者组成的一流团队。在整个过程中，他坚定的天主教信仰支撑着他。
他逐渐接受了格蕾丝将永远无法独立生活的现实。但他希望这种药物能让她的生命延长，甚至可能让她说出几个词。并且他相信自己制定的行动计划可能成为治愈数百种其他罕见疾病的指南。
他曾经给员工写道："我们承载着许多人的希望。我不仅指NGLY1患者的家庭。我还收到来自专业人士和其他倡导者的电子邮件、电话和短信。他们对我们取得的成就感到惊讶，并希望我们能成为他们的破冰者。我们的试验有潜力真正推动/拯救一个被摧毁的领域。"
然而，旨在挽救格蕾丝生命的药物却让她再次住进医院，身体比以往任何时候都更加虚弱。他坐在女儿身边，看着她柔和的眼睛和长长的辫子，她肿胀的脸庞，祈祷着她的状况能够好转。
对于一位父亲和他的患病孩子来说，这是生死攸关的问题。但整个制药行业也在密切关注着。
【全文结束】