环球医讯创新药物

Cambrian Bio宣布将在美国糖尿病协会第86届科学会议上展示两项关于其核心药物ATX-304的研究成果。ATX-304是一种新型外周限制性口服小分子药物，可同时激活腺苷酸活化蛋白激酶(AMPK)和线粒体，目前正用于肥胖症及其他心脏代谢疾病的临床开发。公司将在会议上展示该药物在肥胖和糖尿病前期参与者中的1b期临床研究数据及其作用机制研究，这一项目有望成为一种全新的减肥和代谢疾病治疗方法，为数亿代谢功能衰退患者带来希望，展示了该公司在代谢疾病治疗领域的创新突破。

孟加拉国科学与工业研究委员会(BCSIR)于5月6日与八家制药巨头、孟加拉国国际腹泻病研究中心(icddr,b)及达卡国际大学签署服务协议和谅解备忘录，旨在增强本土制药研究和药物开发能力，推动孟加拉国制药行业实现自给自足，特别是在生物等效性研究、药代动力学和活性药物成分(API)合成领域取得突破，此举将帮助该国应对从最不发达国家(LDC)毕业后的专利法规挑战，确保民众能够继续获得价格合理的药品。

AvenCell Therapeutics宣布其新型同种异体CD19/CD20双靶向CAR-T研究性疗法AVC-203在I期QUADvance研究中完成首例患者给药。作为全球首个进入临床测试的CRISPR工程化双靶向可切换CAR-T疗法，AVC-203旨在治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤。该疗法融合了双抗原靶向、免疫逃逸、改善T细胞适应性和可切换靶向四项关键技术，有望解决现有自体CAR-T疗法制造周期长、成本高及可及性有限等挑战，同时获得日本AMED高达4000万美元资助，计划将创新疗法推广至亚太地区。

Apnimed公司与HealthCare Royalty Partners (HCRx)管理的基金签署了一项高达1.5亿美元的高级担保信贷协议，以支持其主要产品候选药物AD109的商业化上市。AD109是一种口服药物，旨在治疗阻塞性睡眠呼吸暂停，目前正等待美国FDA批准。根据协议，Apnimed将立即获得5000万美元资金，另外5000万美元将取决于FDA的批准，第三笔5000万美元则与预设的销售里程碑挂钩。公司首席执行官Larry Miller表示，这笔战略融资提供了重要的财务灵活性，支持公司继续推进AD109在美国的商业化进程。

Amazon宣布将通过其健康诊所内的自助服务亭和家庭配送服务销售Eli Lilly公司新批准的减肥药Foundayo，该药物属于GLP-1类减肥药物，消费者需凭处方通过Amazon Pharmacy订购，约一半美国客户可享受当日送达服务，所有客户将在四天内收到药品，未获保险覆盖的消费者可选择自费购买，月费用从149美元到349美元不等，而有保险覆盖的用户每月可能仅需支付25美元，此举旨在为希望避免注射的减肥者提供更便捷的药物获取途径。

美国《纽约时报》报道了一种针对遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的新型基因疗法Tofersen取得的突破性进展。临床数据显示，该药物使部分患者的呼吸功能和肌肉力量得到显著改善，这在通常致命的"渐冻症"治疗史上具有里程碑意义。文章聚焦于佛罗里达州58岁患者阿曼达·西福德的案例，她曾在接受治疗前呼吸功能从86%急剧下降至48%，连基本行走和上台阶都困难，但在2023年5月FDA批准该疗法后病情出现转机，打破了ALS只能恶化不能改善的传统认知，为特定遗传性ALS患者带来了新的治疗希望。

Alloy Therapeutics与蛋白质创新研究所(IPI)宣布建立战略合作，共同开发定制化VHH纳米抗体文库，旨在推动包括双特异性及多特异性治疗药物在内的下一代抗体发现。该合作结合了Alloy整合的药物发现开发基础设施与IPI在蛋白质工程方面的世界知名专长，创造出高度工程化、人源化的VHH文库，优化了可开发性与转化潜力。双方致力于使先进发现工具更广泛可用，助力研究人员应对复杂生物靶点特别是神经科学领域的挑战，通过整合IPI的体外发现能力与Alloy的体内能力及AI驱动技术，为生物技术和制药行业提供强大创新引擎，加速药物研发进程并最终改善人类健康，体现了蛋白质科学与人工智能技术在现代医药研发中的深度融合。

Insilico Medicine利用AI驱动的生成化学平台Chemistry42，成功开发出新型PKMYT1抑制剂A4及活性对映体A4-ent1。该研究巧妙利用硫-孤对电子相互作用实现高选择性靶向治疗CCNE1扩增型癌症，解决了传统抑制剂选择性窗口窄的问题。新化合物展现出优异的抗肿瘤效力和类药性质，在保持高活性的同时对亚家族激酶WEE1选择性超过100倍，显著减少了脱靶毒性。这项突破将药物发现周期从传统2.5-4年缩短至12-18个月，为激酶抑制剂研发开辟了新方向，已在《ChemMedChem》期刊作为封面文章发表。

英国高级研究与发明署(ARIA)通过AI科学家项目资助50万英镑，支持美国Deep Origin公司与英国Arctoris公司的合作项目，旨在挑战传统的10年药物研发周期，计划在今年年底前确定子宫内膜异位症的新型药物靶点。该项目将Deep Origin的AI平台"Deep Knowledge"与Arctoris的全自主机器人实验室Ulysses相结合，构建AI驱动的闭环系统，通过AI预测、自主实验室测试和数据分析迭代，有望大幅加速药物发现过程，为全球约1.9亿受子宫内膜异位症影响的女性带来新的治疗希望，同时为AI在复杂疾病药物研发中的应用提供实证。

Acurx Pharmaceuticals在2026年ESCMID Global大会上展示了其DNA pol IIIC抑制剂对肠道微生物组影响的突破性研究成果，研究表明这类新型抗生素在有效对抗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)等革兰氏阳性菌感染的同时，能够显著保护肠道微生物组结构，维持更高的微生物多样性和拟杆菌门主导的群落特征，避免了传统抗生素导致的肠道菌群失调问题，这一发现可能为抗生素研发开辟新方向，对治疗严重且潜在危及生命的细菌感染具有重要临床意义，标志着微生物组保护型抗生素研发取得重大进展。