环球医讯创新药物

一项来自中国的小型临床试验表明，靶向Claudin 6的新型抗体药物偶联物QLS5132对铂耐药性卵巢癌患者展现出显著疗效，半数患者达到部分缓解且多数应答持续3个月以上，无论其CLDN6表达状态如何；该药物在3.2mg/kg剂量下部分缓解可持续6个月以上，提示更高剂量可能带来更持久的抗肿瘤效果；随着全球超过400种抗体药物偶联物正在研发中，专家强调需科学优化剂量并合理安排治疗顺序，尤其在铂敏感和一线治疗中应更加注重剂量优化，同时探索生物标志物指导下的精准治疗策略以最大化患者获益。

本文基于夏威夷皮肤病学研讨会专家分析，探讨2016年12月获FDA批准的2%克立硼罗软膏在特应性皮炎治疗中的临床定位，指出该磷酸二酯酶-4抑制剂作为十年来首个新处方药，适用于2岁以上轻中度患者，可作为类固醇替代方案用于面部等敏感部位及类固醇恐惧患儿，但其长期安全性（超过1年使用）、2岁以下儿童适用性及成本效益仍需通过头对头临床试验进一步验证，专家强调当前将维持类固醇作为急性发作一线用药，仅在频繁复发或敏感区域治疗时纳入非类固醇制剂。

美国国立卫生研究院(NIH)研究人员在《自然》杂志发表突破性研究，发现一种名为DFNZ的新型阿片类药物，该药物展现出强大止痛效果却几乎不产生呼吸抑制、耐受性或成瘾倾向。与传统阿片类药物不同，DFNZ在治疗剂量下不会导致呼吸抑制，重复使用也不产生依赖性或明显戒断症状，仅观察到轻微易怒现象。这种药物通过独特的神经化学机制增加缓慢作用的多巴胺释放，避免触发与药物渴求相关的快速多巴胺爆发，有望成为更安全的止痛治疗选择，对解决全球阿片类药物滥用危机具有重大意义，特别是在手术环境和癌症疼痛治疗领域。

辉瑞正面临后疫情时代的结构性挑战，包括收入下滑、专利悬崖和产品管线叙事不清晰等问题。尽管通过430亿美元收购Seagen进入肿瘤学领域并拥有广泛的产品组合，但公司尚未形成连贯的市场叙事，导致投资者信心不足。本文深入分析了辉瑞在领导力、战略转型和叙事构建方面的困境，指出该公司需要从广泛的产品组合战略转向聚焦的平台战略，保护Seagen的创新引擎，避免重蹈抗感染药物领域的覆辙，并回答"下一个辉瑞是什么"这一根本问题，才能重获市场信心并弥合估值差距。

一项由数字医疗提供商Zava进行的调查显示，21%的英国减肥药物使用者没有获得医疗专业人员的处方，其中六分之一的人承认通过eBay或亚马逊等电子商务网站购买药物；11.75%的受访者从TikTok和Instagram等社交媒体平台或通过网红购买减肥药物；22%的参与者怀疑其药物可能不合法但仍冒险使用，这引发了对缺乏监管的在线市场所获取药物安全性的担忧；随着需求激增和全球药品价格上涨，非法减肥药物贸易持续增长，美国和欧洲监管机构已发出警告，FDA正在采取行动打击非法复方药制造商和非法在线药店，英国药品和保健品监管局也已查获2000种非法减肥药物，专家警告情感和社会压力正在"超越安全顾虑"，可能对公共健康构成严重风险。

多伦多初创公司Biossil Inc.由彼得·蒂尔和OpenAI支持，采用创新方法利用人工智能重新挖掘临床试验中失败的药物候选物，通过分析大量公开数据寻找被忽视的疗效证据，将"失败"药物重新定位为成功疗法。该公司已获取10种分子，其中两种进入高级临床试验，正寻求将三种"复活"药物推向市场。Biossil与全球20多家研究机构合作，专注于解决危及生命疾病未满足的医疗需求，已成功重新评估了强生和辉瑞公司放弃的镰状细胞病药物，发现先前试验设计存在缺陷，有望大幅缩短药物开发周期并降低成本，代表了人工智能在药物研发领域应用的新范式。

随着人们对迷幻药物潜在益处的兴趣激增，全球各地涌现了数百家提供多日静修服务的机构，参与者付费体验声称能促进心理疗愈和个人成长的药物辅助体验。然而，研究人员警告这些静修活动仍存在身体、心理和人际交往方面的潜在风险，且在美国几乎所有用于静修的迷幻药物均属联邦法律禁止范畴，行业缺乏统一标准和监管，参与者筛选程序不够严格，存在安全隐患。

Zava调查显示，21%的英国减肥药物使用者未获得医疗专业人员处方，六分之一通过电商平台购药，11.75%通过社交媒体购买，22%怀疑药物不合法但仍冒险使用。面对药品短缺、价格上涨和处方等待时间延长，非法减肥药贸易激增，全球监管机构正采取行动打击假冒产品，专家警告这可能带来严重的公共卫生风险，特别是在药物有效性、安全性和冷链运输环节存在隐患。

礼来公司宣布以高达70亿美元的价格收购Kelonia Therapeutics，旨在获取其创新的体内细胞治疗平台iGPS。该技术能直接在患者体内生成抗癌细胞，避免了传统CAR-T细胞疗法繁琐的体外制造过程。交易包括32.5亿美元的前期付款和最多37.5亿美元的里程碑付款，预计2026年下半年完成。Kelonia的主打产品KLN-1010是一种一次性静脉注射疗法，用于治疗多发性骨髓瘤，目前已进入I期临床试验。早期临床数据在2025年美国血液学会年会上展示，显示了良好的耐受性并提供了平台可行性的初步证据。此次收购使礼来在细胞疗法领域获得重要立足点，有望通过降低成本、缩短治疗时间和减少操作复杂性来扩大CAR-T疗法的可及性。

特朗普总统签署行政命令推动迷幻药物研究，该命令旨在加强联邦对裸盖菇素、LSD和MDMA等物质的科学研究，并扩大其在受控治疗环境中的应用范围。美国食品药品监督管理局将支持伊博格碱等迷幻药物的新临床试验，联邦政府承诺投入5000万美元专项资金，此举有望改变目前将这些药物列为一级管制物质的现状，为心理健康治疗开辟新途径。然而也有专家警告相关研究证据不足，需谨慎推进，即使研究成功，实际应用仍需数年时间，且部分专家担忧此举可能传递错误信息，导致仓促开展研究而忽视潜在风险。