环球医讯创新药物

特朗普总统签署行政命令，要求FDA减少迷幻药物用于严重精神疾病治疗的监管障碍，包括扩展局长国家优先凭证(CNPV)以加速审批流程，该凭证可将审查时间从数月缩短至数周。该命令还拨款5000万美元联邦资金用于有前景的研究项目，由健康高级研究计划署(ARPA-H)管理，并建立途径让符合条件的患者根据2017年《尝试权法案》获取实验性迷幻药物。白宫活动中，播客主持人乔·罗根和海军退役英雄马库斯·卢特雷尔分享了伊博格碱治疗创伤后应激障碍的积极体验，HHS部长小罗伯特·F·肯尼迪也出席了此次活动，他此前曾指责FDA"压制"这些治疗方法。

美国食品药品监督管理局(FDA)宣布其减少动物测试的路线图第一年目标已经达成，包括建立可搜索数据库、认证AI肝脏图像分析工具等举措，但专家们指出动物测试在药物开发中仍难以完全替代，特别是NABR指出"90%通过动物研究的药物未获FDA批准"的数据需要放在整个药物开发背景下考量，且目前仅有9.6%在人体测试的药物最终获得批准，同时各方对FDA新发布的接受未经验证NAMs数据的草案指南存在不同看法，Vanda Pharmaceuticals认为该指南缺乏明确示例和科学依据，呼吁撤回并重新制定

文章探讨了GLP-1受体激动剂药物（如Ozempic、Zepbound和Wegovy）对骨骼健康的潜在影响。一项2026年美国骨科医师学会年会上提出的研究显示，GLP-1使用可能与骨质疏松、骨软化和痛风风险增加相关，但专家指出该研究为观察性质，无法确定因果关系，且存在方法学局限。文章解释了体重快速减轻可能是导致骨密度下降的主要原因，并提供了保护骨骼健康的实用建议，包括加强力量训练、确保足够营养摄入、不减少蛋白质摄入、争取渐进式减肥以及与医生讨论相关担忧，帮助正在使用GLP-1药物的人群更好地维护骨骼健康。

美国国会于2007年设立的优先审查券(PRV)制度已运行20年，该制度旨在激励药企研发被忽视的热带疾病药物。当FDA批准一种针对被忽视热带疾病的药物时，药企可获得一张优先审查券，用于加速另一药物的审批流程。该券已成为价值数亿美元的热门商品，帮助全球健康药物开发等组织成功研发河盲症新药莫西菌素。尽管该制度面临是否应扩展至罕见儿科疾病等争议，但支持者认为在发达国家削减海外发展预算的背景下，PRV制度仍是解决全球药物研发市场失灵的重要工具。

一项针对胰腺癌的mRNA个性化疫苗早期临床试验结果显示出持久效果。研究表明，在接受疫苗治疗的患者中，对疫苗产生免疫反应的患者六年后仍存活率显著高于无反应者。尽管样本量较小且需更多研究，但这一突破性发现为胰腺癌这一致死率极高的疾病提供了新的治疗希望，改变了专家们长期以来认为胰腺癌患者无法产生免疫反应的认知，为开发针对胰腺癌的免疫疗法开辟了新途径。

维克森林大学等机构科学家通过跨物种研究发现，SP基因家族在墨西哥钝口螈、斑马鱼和小鼠中均对肢体再生至关重要，是一种"通用遗传程序"。研究团队利用CRISPR基因编辑和病毒基因疗法，成功在小鼠中部分恢复了缺失的SP基因功能，促进了指骨再生。这一突破性发现为未来人类肢体再生提供了基础蓝图，可能帮助全球每年因糖尿病和创伤导致的100多万截肢患者摆脱机械假肢，实现真正的肢体恢复，具有重大的医学和社会意义，标志着再生医学领域的重要进展。

三位费城科学家Jean Bennett、Katherine High和Albert Maguire因开发出首个FDA批准的遗传病基因疗法——治疗RPE65基因突变引起的视网膜疾病的Luxturna疗法而荣获2026年300万美元突破奖；该疗法虽不能完全恢复视力，但能显著改善患者视力并减缓疾病进展，为基因治疗领域奠定了科学和监管基础，推动了全球十余种基因疗法的获批，尽管商业表现欠佳，但已为约1000名美国患者带来希望，并确立了费城作为生物技术中心的重要地位。

罗氏公司宣布将在欧盟拒绝其杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)后启动一项全球III期临床试验，该研究将在约100名早期可行走的DMD男孩中评估Elevidys与安慰剂相比在72周内的疗效和安全性，主要终点为从地面起身时间(TTR)的变化速度；此前，欧洲药品管理局认为患者改善程度不足以获得批准，而该药物在美国已获批但曾因急性肝损伤相关不良事件被短暂暂停使用，现已恢复销售，新标签增加了黑框警告并限制了适应症范围，仅适用于4岁及以上可行走个体。

一项由印第安纳大学布卢明顿分校Richard DiMarchi教授领导的研究挑战了减肥领域的传统认知，发现不依赖GLP-1激素也能有效减重。研究团队通过靶向GIP和胰高血糖素两种激素的组合疗法，在缺乏GLP-1受体的实验动物身上成功实现了与传统GLP-1药物相当的减肥效果，且可能具有更好的安全性。这项发表在《分子代谢》期刊上的研究为开发新一代减肥药物开辟了全新方向，但专家指出仍需在人体上进行更多研究以验证其安全性和有效性，同时需确定新方法是否能提供GLP-1药物已知的心脏健康等额外益处。

美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心研发的个性化mRNA癌症疫苗在胰腺癌治疗领域取得重大突破，临床试验显示近90%应答患者实现长期生存，部分患者无癌生存期达6年。该疫苗通过分析肿瘤基因突变定制，精准训练免疫系统识别并清除癌细胞，尤其针对杀伤性T细胞与辅助T细胞的双重响应机制有效预防复发。这一成果为胰腺癌（五年生存率不足13%）患者带来罕见希望，标志着早期术后免疫治疗策略的重大革新，目前已推动BioNTech等企业启动二期临床试验，为攻克免疫治疗耐受性癌症开辟新路径。