环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准罗培格干扰素α-2b-njft(Besremi)的预填充笔装置用于成人真性红细胞增多症(PV)患者治疗，该笔提供了更便捷的自我给药方式，不改变原有适应症和剂量。研究数据显示长期治疗7.5年后61%患者达到完全血液学反应，80%患者达到实验室指标血液学反应，PROUD-PV/CONTI-PV试验显示与羟基脲相比具有长期治疗优势，同时存在类流感症状等常见副作用及黑框警告提示潜在的严重神经精神、自身免疫等风险。

美国康奈尔大学研究人员发现，一种罕见的侵袭性肝癌通过将免疫T细胞引离肿瘤并困在附近纤维组织中来逃避免疫疗法。研究显示，一种已获FDA批准的名为AMD3100的药物能够释放这些T细胞去攻击癌症，在肿瘤样本中显著提高了免疫疗法的有效性。这一发现为纤维板层型肝癌（主要影响儿童和年轻人的罕见肝癌）提供了可能的新治疗策略，目前该疾病尚无治愈方法，且常在扩散后才被发现，患者生存前景不佳。研究使用单核转录组学技术揭示了肿瘤如何改变周围环境阻止T细胞到达癌细胞，以及AMD3100如何通过阻断这种信号传导使免疫细胞能够重新攻击肿瘤。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2026年6月9日批准双乙基己氧苯酚甲氧苯基三嗪作为新型防晒成分，这是20多年来防晒产品专论的首次更新。该成分在欧洲、亚洲和加拿大早已获准使用，美国的批准填补了长期存在的监管空白。这一决定为防晒产品制造商提供了新的配方选择，有助于提升产品的UVA/UVB防护平衡性和光稳定性，同时也可能改变北美防晒市场的竞争格局。FDA通过CARES法案改革后的审批流程实现了这一突破，标志着美国防晒监管向前迈出了重要一步，为消费者带来更安全有效的防晒选择。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了Tregzi，这是首款基于调节性T(Treg)细胞的免疫疗法，专门用于改善接受异基因造血干细胞移植的成人血液癌症患者慢性移植物抗宿主病(GVHD)生存率。该疗法通过使用供体来源的三种细胞成分，在临床试验中显著提高了患者一年内的GVHD-free生存率（78%对38.4%），并将严重慢性GVHD发生率从44%降至12.6%，为高风险血液癌症患者提供了一种创新治疗选择，解决了移植过程中避免慢性GVHD这一长期未满足的医疗需求，标志着细胞免疫疗法在癌症治疗领域取得重大突破。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日基于Dana-Farber癌症研究所主导的3期PATINA研究结果，批准了一种针对"双阳性"转移性乳腺癌的新型疗法。该疗法在标准治疗中加入CDK 4/6抑制剂帕博西尼，使激素受体阳性、HER2阳性转移性乳腺癌患者的无进展生存期显著延长15个月以上，为约占乳腺癌10%的这类患者提供了突破性治疗选择。这一批准为肿瘤科医生优化双阳性乳腺癌患者的维持治疗方案提供了重要依据，有望改善患者长期预后。

FDA已对鲁平有限公司(Lupin Limited)的恩扎鲁胺(enzalutamide，商品名Xtandi)仿制药片剂申请给予暂定批准，涵盖40mg、80mg、120mg和160mg四种剂量规格。其中40mg和80mg已被确认与原研药生物等效，而120mg和160mg规格是目前品牌药未提供的，可为患者提供更便捷的用药方案。该暂定批准意味着仿制药满足质量、安全和有效性要求，但最终批准需等待相关专利和专营权到期，预计前列腺癌nmCSPC适应症的专营权将于2026年11月17日到期，而关键专利分别将于2026年5月15日、2026年8月24日和2027年8月13日到期。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了卫材（Eisai）和百健（Biogen）阿尔茨海默病药物Leqembi的家庭起始剂量，允许部分患者开始自行或由护理人员进行皮下注射治疗。这一批准使患者无需在诊所接受静脉输注即可开始治疗，提高了药物获取便利性，并与礼来（Eli Lilly）Kisunla的纯输注要求形成差异化。Leqembi已获准用于治疗早期阿尔茨海默病患者，靶向大脑中的β-淀粉样蛋白斑块，但皮下注射版本未经过单独的大规模临床试验，而是基于与静脉注射版本效果相当的研究结果，可能面临患者识别、诊断确认、监测要求等采用障碍。

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予atacicept-vymj(商品名Trutakna)加速批准，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A(IgA)肾病成人患者的蛋白尿。Trutakna是首个获批用于靶向治疗IgA肾病中B细胞活化因子(BAFF)和增殖诱导配体(APRIL)的药物，其批准基于ORIGIN 3临床试验的中期分析结果，该试验显示该药物能显著降低患者尿蛋白肌酐比、半乳糖缺乏IgA1和血尿水平，且安全性良好。此次批准使美国现有两种非免疫抑制疗法和四种免疫疗法可用于IgA肾病治疗，所有疗法均在过去5年内获批，表明该疾病治疗领域正快速发展。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准罗氏子公司基金会医学的FoundationOne CDx检测作为伴随诊断，用于与基因泰克的Itovebi联合辉瑞的爱博新和氟维司群治疗乳腺癌患者。该检测针对内分泌抵抗、PIK3CA突变、激素受体阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，可分析324个基因及相关基因组特征。同时，基金会医学宣布与SWOG临床试验合作伙伴关系建立战略合作，旨在推进基于生物标志物的研究和临床试验，加速肿瘤学领域创新诊断和治疗方案的开发，特别强调当血液检测无法充分反映肿瘤DNA时，组织检测可提供更准确的诊断信息以匹配最佳治疗方案。

2026年上半年美国食品药品监督管理局共批准26种创新药物，较2025年同期增加7种，尽管面临领导层不确定性及人员流失挑战。肿瘤学领域占据最大批准份额，包括新疗法和适应症扩展，其中四项为全新抗癌药物；罕见病治疗取得重大突破，Denali Therapeutics的Avlayah成为首个针对亨特综合征神经并发症的疗法，再生元的Otarmeni则是首款针对耳聋病因的基因疗法；阿斯利康获六项批准包括乳腺癌新药Datroway，小分子药物在新药机制中居首位。