环球医讯创新药物

美国FDA近日批准Ziftomenib（商品名Komzifti，曾用代号KO-539）用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病，这是全球首个获批的Menin抑制剂类药物。基于KOMET-001二期临床试验数据，该药物实现23%的完全缓解率和33%的总体缓解率，中位总生存期达6.6个月，安全性表现优异，仅3%患者因药物相关不良反应终止治疗。此项突破性批准为携带NPM1基因突变的急性髓系白血病患者提供了全新靶向治疗方案，有望显著改善这一传统上复发率高、治疗抵抗性强的血液肿瘤患者的预后，目前多项联合疗法临床试验正在推进中以进一步提升疗效。

针对疟疾药物抗药性加剧的严峻挑战，瑞士诺华公司公布新一代复方药物GanLum的临床试验结果，该药物在12个非洲国家试验中展现97%以上治愈率；同时加蓬研究团队证实单次给药四联疗法可达到93%的寄生虫清除率。两项突破性成果在美国热带医学与卫生学会年会上发布，但专家警告现有疗法成分已出现抗药性，且美国等主要资助方削减资金将严重影响疟疾防控工作，全球每年超百万儿童面临生命威胁的疟疾防治形势依然不容乐观。

全球糖尿病成年患者人数已突破8亿大关，世界卫生组织将2型糖尿病定义为全球性流行病。专家指出，随着300多项临床试验的推进，预防策略、早期筛查及创新疗法正带来革命性希望：GLP-1受体激动剂类药物通过模拟天然激素调控血糖并抑制食欲，连续血糖传感器与智能胰岛素泵实现全天候自动调节，细胞疗法有望再生胰岛素生成β细胞，甚至无需免疫抑制药物的胰腺移植技术取得突破。哈佛大学研究证实，地中海饮食结合适度运动及专业减重支持，可使老年人2型糖尿病风险降低31%，充分证明生活方式干预与尖端治疗双管齐下，将有效扭转这一全球健康危机的蔓延趋势，为1型和2型糖尿病患者开辟更光明的未来。

一项发表在《美国医学会杂志·肿瘤学》的最新研究揭示，使用GLP-1受体激动剂类减肥药物（如司美格鲁肽品牌欧唐平和维格威）可显著降低十余种癌症的患病风险；肥胖作为仅次于烟草的癌症主要风险因素，通过引发慢性炎症、损伤DNA、抑制免疫系统及促进肿瘤血液供应等机制加剧癌症发展，路易斯安那州因高肥胖率导致部分癌症发病率远超全国平均水平，专家强调预防肥胖及其代谢后果是降低癌症风险的关键途径，但需更多后续研究验证药物预防策略的有效性及肾癌风险关联性，科学进展将在累积证据中持续完善公众认知。

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予口服研究性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂rilzabrutinib快速通道资格，该药物有望成为首个用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂；继I期/II期研究取得积极成果后，针对ITP的III期研究已正式启动，此前该药物已于2018年10月获得FDA孤儿药资格认定；赛诺菲子公司Principia首席医疗官多尔卡·托马斯指出，此资格认可了rilzabrutinib改善ITP患者预后的潜力，而ITP作为一种由免疫介导的血小板破坏和生成障碍导致的疾病，目前对复发或类固醇耐药患者的快速持久缓解率仍存在重大临床未满足需求，该药物通过阻断炎症免疫细胞、消除自身抗体破坏信号等机制靶向疾病根源且不影响血小板聚集，其安全性和有效性尚待监管机构评估。

本文报道了美国越来越多民众正自行注射未经批准的肽类物质，这些产品被网红、名人及健康专家宣传为增肌、抗衰老和延长寿命的方案。尽管美国食品药品监督管理局多次警告其安全风险且缺乏人体临床验证，但在卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪及其"让美国再次健康"运动支持下，相关产业持续扩张。专家警示所谓"研究用"肽类产品可能含杂质且存在过敏等健康隐患，而FDA在肯尼迪领导下正调整监管政策，引发医学界对长期安全性的深切担忧，凸显美国社会对替代疗法的盲目追捧与科学监管间的尖锐冲突。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年11月13日正式批准menin抑制剂吉伏替尼（Komzifti）用于治疗携带NPM1突变且无替代治疗方案的复发/难治性急性髓系白血病成年患者。该批准基于KOMET-001二期临床试验数据，结果显示完全缓解率加部分血液学恢复率为21.4%，中位缓解持续时间达5个月，61%患者可检测残留病灶转阴。尽管常见3级及以上不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（26%）和贫血（20%），但该药物为特定白血病患者提供了重要治疗选择，标志着靶向NPM1突变白血病治疗取得突破性进展。

纽约州州长凯西·霍楚宣布生物技术巨头再生元制药将投资逾20亿美元在萨拉托加斯普林斯建设新设施，预计创造1000个全职岗位并大幅提升药品制造能力，该项目将利用杜普兰维尔路超百万平方英尺场地改造现有厂房，帝国州发展公司提供3500万美元税收激励，重点强化传染病治疗药物与抗癌药物研发，此举巩固纽约州作为全美生命科学创新中心的地位，萨拉托加县官员称此为该县历史上规模最大的商业投资之一，仅次于格罗方德150亿美元项目，彰显该州在人才储备、基础设施及政企协作方面的综合优势。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准pertuzumab-dpzb作为全球首个可互换生物类似药，用于HER2阳性乳腺癌治疗。该药物在结构和功能上与参考产品帕妥珠单抗高度相似，无临床意义上的安全性和有效性差异，可依据各州药房法规直接替代原研药而无需医生干预，显著提升治疗可及性并降低患者经济负担。适应症覆盖转移性乳腺癌一线治疗及早期乳腺癌的新辅助与辅助治疗，需联合曲妥珠单抗和化疗使用。临床医生应重点关注其黑框警告内容，包括左心室功能障碍（可能导致心力衰竭）和胚胎-胎儿毒性，需定期监测患者心脏功能及输液相关反应。此项批准基于FDA"整体证据"评估体系，整合了全面的分析表征、药代动力学研究和临床试验数据，标志着生物类似药在肿瘤精准治疗领域的重大突破，将优化抗癌药物资源分配并惠及更广泛患者群体。

一项针对代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）患者的二期临床试验显示，每周注射新型GLP-1和胰高血糖素受体双激动剂马杜肽后，48周内患者肝脏脂肪含量显著降低，超过三分之二的受试者达到正常水平（低于5%）；该研究由美国肝病研究协会年会公布，表明马杜肽可能成为MASLD的有效治疗方案，目前美国约8500万成年人受此病困扰，尚无特定获批药物，现有管理主要依赖生活方式干预，而新疗法有望改变这一局面并降低发展为更严重肝病的风险。