环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局(FDA)提出了一项新倡议，旨在通过对已获批药物寻找新用途来解决未满足的医疗需求。该倡议寻求公众对优先疾病领域和潜在可再利用药物候选者的建议，并特别关注那些通过标准补充新药申请(sNDA)添加新用途似乎没有商业利益的已批准药物。FDA表示，药物再利用可以更好地利用现有科学数据，为需要的患者提供有效治疗选择。目前，该倡议的优先领域包括代谢性疾病、神经退行性疾病、妇女和男性健康状况、物质使用障碍以及罕见疾病，这将有助于FDA完善评估和促进药物再利用机会的方法，并与国立卫生研究院等联邦合作伙伴展开协作。

美国食品药品监督管理局(FDA)发布通知寻求公众对药物再利用的意见，旨在解决广泛治疗领域中未满足的医疗需求。该计划重点关注三类药物：已有充分数据支持新用途的候选药物、来自观察性研究的临床数据有前景的候选药物以及由人工智能和机器学习工具支持的临床前发现候选药物。FDA局长Marty Makary强调药物再利用能更好利用现有科学数据为患者提供有效治疗，该倡议建立在《儿童最佳药品法案》和《现代化标签法案》等现有法规基础上，并借鉴了肿瘤学领域的"更新计划"经验，同时FDA正在征集公众对慢性疾病优先领域及潜在再利用药物的意见，提交评论截止日期为2026年6月11日。

贝努埃州政府正式推出长效HIV预防药物来那卡帕韦，该药物每半年注射一次，提供了一种隐蔽、方便且高度有效的预防选择，旨在应对贝努埃州高达4.7%的HIV感染率(位居全国最高水平之一)，此举被卫生专员描述为该州HIV防控工作的历史性转折点，标志着朝着2030年终结艾滋病流行目标迈出的重要一步，世界卫生组织、艾滋病预防倡议等国际机构共同参与了此次推广工作，将优先确保城乡社区公平获取该创新预防服务。

随着欧洲风湿病学协会联盟(EULAR)2026年会议临近，《临床试验竞技场》深入分析了三项备受瞩目的银屑病关节炎(PsA)晚期临床试验。文章详细探讨了强生的Icotyde、MoonLake Therapeutics的sonelokimab以及Spyre Therapeutics的SPY072三种候选药物的开发进展、潜在优势与挑战，采访了多位风湿病学专家，指出尽管艾伯维的Skyrizi和强生的Tremfya等生物制剂已改善PsA治疗，但患者仍面临治疗持久性不足和肥胖等共病问题，新型作用机制的药物有望为TNF、IL-17或IL-23抑制剂治疗失败患者提供新选择，从而改变PsA治疗格局。

宾夕法尼亚大学最新研究发现，间歇性使用GLP-1类减肥药物可能导致药物效果减弱甚至引发体重反弹。研究人员通过对小鼠进行为期四个月的实验表明，当停止使用后再重新开始用药，药物会形成治疗耐受性，使用者可能会重新增加脂肪。目前约八分之一的成年人使用这类药物减肥，但超过一半的用户会在两年内停药，这严重影响了药物的长期疗效，研究团队呼吁使用者应保持用药的持续性和规律性以确保最佳效果。

本文系统阐述了现代药物研发的核心策略，通过整合人类基因组数据验证靶点生物学相关性，利用高分辨率结构生物学指导变构调节剂与共价抑制剂设计，并采用患者来源类器官模型提升临床前预测能力。重点强调多组学数据融合、自动化高通量筛选平台及生物标志物早期开发的应用价值，提出分层筛选漏斗、可重复性质量关卡等实践方案，以显著降低从实验室到临床的转化失败率，加速安全有效疗法的开发进程，为跨学科研发团队提供可操作的科学框架。

莫菲特癌症中心的研究人员报告了一项2期研究的鼓舞人心的早期结果，该研究探讨了将免疫疗法添加到以放射治疗为基础的治疗方案中是否能改善侵袭性前列腺癌男性患者的治疗效果。研究显示，接受激素治疗、两种形式放疗以及纳武利尤单抗免疫治疗的31名5级前列腺癌患者中，约90%在两年后没有显示疾病复发迹象，且治疗耐受性良好。研究还发现Decipher免疫抑制评分较高的患者预后更好，这可能为未来精准选择适合免疫治疗的患者提供依据。虽然这一单臂研究结果令人鼓舞，但仍需更大规模的随机研究来确认免疫疗法的确切益处。

Coya Therapeutics（科亚治疗公司）宣布其研发的实验性生物制剂组合疗法COYA 302已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道资格，该疗法用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。COYA 302采用双重免疫调节方法，旨在增强调节性T细胞的抗炎功能并减少炎症反应。该疗法正在开发用于ALS患者的皮下给药，公司目前正在进行ALSTARS II期临床试验评估其疗效和安全性，同时计划将研究范围扩展至额颞叶痴呆和帕金森病领域。快速通道资格将加速该疗法的开发和审批流程，为ALS患者提供亟需的治疗选择，体现了FDA对解决罕见神经退行性疾病治疗缺口的重视。

佛罗里达大学与The Wertheim UF Scripps生物医学创新与技术研究所合作开展癌症高通量筛选药物发现计划，利用34万美元资助，科学家们正与研究所专家联手攻克癌症生物学谜题，寻找多种癌症的潜在药物线索。该计划涉及病毒引起的癌症及白血病、乳腺癌、肺癌、皮肤癌、骨癌、头颈癌、结直肠癌等多种癌症类型，通过比较狗和人类癌症细胞系对药物的反应，发现适用于两者的共同治疗策略，为跨物种癌症治疗开辟了新途径，有望加速抗癌药物的研发进程并提高治疗效果，同时彰显了比较肿瘤学在药物开发中的独特价值。

本文报道了基因治疗领域的多项重要进展，包括再生元公司获得FDA加速批准的首个神经感觉基因疗法Otarmeni，用于治疗OTOF基因相关听力损失；Intellia公司的基因编辑疗法Lonvo-Z启动生物制品许可申请；基因组学先驱J. Craig Venter去世；Rocket Pharma出售1.8亿美元优先审查券；Passage Bio裁员75%并启动战略审查；LEO Pharma收购基因治疗公司Replay；以及MeiraGTx从强生收购X连锁视网膜色素变性治疗权利，展现了基因治疗领域快速发展的态势与挑战。