环球医讯创新药物

欧洲制药工业协会(Efpia)最新报告显示，意大利患者获取新批准药物平均需等待393天，虽低于欧洲532天的中位数，但在肿瘤药物和罕见病药物方面等待时间仍分别高达420天和453天。报告警示，特朗普政府推行的"最惠国"条款可能导致美国优先获取新疗法，使欧洲药品价格体系遭受冲击，未来欧洲患者特别是意大利患者获取创新药物的时间可能进一步延长，加剧欧洲各国在医疗资源获取上的不平等现象，威胁患者及时获得前沿治疗的机会。

名古屋大学研究团队发现，一种已获批用于治疗免疫疾病的药物KD025可能有效改善精神分裂症患者的认知症状。该药物通过靶向与精神分裂症相关的大脑蛋白ROCK2，恢复了神经元之间的连接，显著改善了小鼠的记忆和视觉识别能力，且未引起传统抗精神病药物常见的严重副作用。这一发现为开发更安全有效的精神分裂症治疗方法提供了新方向，有望解决目前影响80%以上患者的认知功能障碍问题，为全球约2300万患者带来新的治疗希望。

英国卫生安全局宣布已从日本接收抗病毒药物法匹拉韦以应对与Hondius邮轮相关的汉他病毒爆发，尽管英国境内传播风险很低。此次疫情已导致3人死亡，涉及8例确诊和2例疑似病例，病毒为罕见的安第斯病毒类型，目前尚无特定疗法，世界卫生组织认为此次爆发不构成大流行威胁，而日本提供的法匹拉韦在英国尚未获准使用，仅被视为实验性治疗手段。

杜克大学眼科副教授Majda Hadziahmetovic博士在"Real World Ophthalmology"会议上报告的研究表明，GLP-1受体激动剂与糖尿病视网膜病变的进展之间没有显著关联，尽管近期有"热议"称这些药物对已有糖尿病视网膜病变患者不利，但研究发现这种担忧并不成立，荟萃分析显示除已停用的阿必鲁肽外，其他GLP-1受体激动剂均未显示与糖尿病视网膜病变的关联，甚至与胰岛素相比，GLP-1受体激动剂还与新发糖尿病视网膜病变风险降低相关，且无显著证据表明其会增加玻璃体出血或牵引性视网膜脱离等严重并发症。

佛罗里达州立大学研究团队首次成功合成了两种源自太平洋海海绵共生细菌的新型海洋天然产物——四去氢卤环胺B和表四去氢卤环胺B，这一突破为药物研发开辟新途径。这些分子可作为蛋白酶体抑制剂，有望用于多发性骨髓瘤等罕见癌症的治疗。通过实验室合成而非依赖有限的天然资源，研究人员能够更便捷地获取这些复杂分子并进行结构优化，从而加速新药研发进程，为癌症治疗带来新的希望，同时解决了天然海海绵样本采集困难且昂贵的问题。

本文介绍了Ozempic和其他GLP-1药物如何改变睡眠呼吸暂停治疗的最新研究发现，包括2026年1月《美国医学会杂志网络公开版》的研究和《新英格兰医学杂志》上的SURMOUNT-OSA试验结果，这些研究表明GLP-1药物能显著改善睡眠呼吸暂停症状，FDA已在2024年末批准Zepbound作为首个专门用于阻塞性睡眠呼吸暂停的药物，文章同时探讨了这些药物的作用机制、适用人群和潜在局限性，为睡眠障碍患者提供了新的治疗视角。

美国食品药品监督管理局(FDA)正考虑批准一种名为苯双咪唑磺酸(bemotrizinol)的新型防晒成分，该成分已在欧洲使用20多年，能有效阻挡UVA和UVB紫外线且不会渗入血液，有望解决美国防晒霜油腻、留白和潜在健康风险等问题，但审批过程因美国将防晒霜视为药品而非化妆品而异常缓慢，25年来未批准任何新的紫外线阻断成分，专家预计今年夏天可能做出决定，这将为美国防晒市场带来革命性变化，让产品更轻薄、更易用且更安全。

普里雷尼亚公司于2025年11月7日悄然撤回了普里多平（商品名：努尔吉玛）在欧洲的上市许可申请，此前欧洲药品管理局人用药品委员会已于2025年7月建议拒绝该药物的审批。本文详细介绍了普里多平在亨廷顿病治疗中的临床试验历程，包括四项关键试验均未达到主要终点的情况，以及该公司基于亚组分析提交申请后遭遇的审查过程。文章解释了为何这一重要消息直到2026年5月才被公众知晓，强调了监管审批需严格证明药物在患者群体中的有效性，而非仅依赖个别体验，同时说明该撤回不影响正在进行的临床试验和同情用药项目，反映了过去十五年临床证据的一致结论。

本文详细介绍了FDA允许患者在特定条件下获取未经批准药物进行治疗的扩展获取计划，包括个体患者、中等规模患者群体及治疗性IND等多种计划类型，阐述了申请需满足的基本条件、FDA和IRB审批流程、同意书要求、研究性药物管控责任以及不良事件报告义务，为医疗专业人员提供了在临床试验外获取研究性药物的合规途径与操作指南，有助于危重患者获得潜在治疗机会，同时确保患者安全与监管合规。

一项在2026年欧洲肥胖大会(ECO2026)上公布的新研究显示，GLP-1类减肥药物（包括司美格鲁肽、利拉鲁肽和替尔泊肽）在帮助人们减重的同时，主要减少的是脂肪而非肌肉。研究分析了486名在维也纳接受治疗的肥胖患者，发现平均治疗14个月后，患者体重平均减少近10%，其中脂肪质量减少了约9公斤(18%)，而肌肉质量仅减少约1.2公斤(5%)。超过70%的患者在治疗期间保持或增加了相对肌肉质量，表明这些药物能有效保留肌肉组织，这对解决快速减重可能带来的肌肉流失担忧具有重要意义，特别是在肌肉对力量、运动和健康衰老至关重要的背景下。