环球医讯创新药物

一位专家告诉BioSpace，在未来二十年内，“大量患者”可能会看到多发性骨髓瘤被治愈。本文介绍了五种可能改变治疗范式的疗法，包括再生元的双特异性抗体Lynozyfic、艾伯维与Ichnos Glenmark合作的三特异性抗体ABBV-2001、Caribou Biosciences的现货型CAR-T疗法CB-011、C4 Therapeutics的口服IKZF1/3降解剂cemsidomide，以及Exicure的细胞动员剂burixafor。这些疗法分别通过优化剂量、三靶点结合、现成细胞治疗、口服降解以及辅助干细胞移植等不同机制，旨在提高疗效、安全性和可及性，有望将多发性骨髓瘤从一种可控疾病推向潜在治愈。

总部位于美国的CervoMed公司宣布，其口服小分子药物neflamapimod将通过英国EXPERTS-ALS平台在约35名肌萎缩侧索硬化症患者中开展二期临床试验，旨在评估该药物对神经丝轻链水平的影响。该药物通过选择性抑制p38 MAP激酶α亚型来阻断神经炎症和突触功能障碍，此前已在路易体痴呆患者中显示出改善认知和运动功能的疗效。试验由英国国家健康与护理研究所资助，预计首批患者将于今年年底开始用药，若取得积极结果将推动后续三期临床试验。

一位YouTuber记录服用实验性减肥药瑞他鲁肽的经历，四周减重11磅，但该药物存在多种潜在副作用，包括恶心、腹泻、心率增加和肝酶升高等，且仍处于临床试验阶段，未经批准上市，英国药品监管机构已发出警告。

拜耳公司宣布其药物Kerendia（非奈利酮）在针对非糖尿病慢性肾病患者的III期FIND-CKD研究中达到主要终点，显著减缓肾功能下降。公司计划将数据提交给监管机构，以将适应症扩展至非糖尿病慢性肾病患者群体。目前Kerendia已获批用于糖尿病相关慢性肾病和两种类型心力衰竭，2025年销售额飙升79%至8.29亿欧元，与Nubeqa（达罗他胺）共同成为拜耳应对老产品Xarelto（拜瑞妥）和Eylea（艾力雅）下滑的核心增长引擎。

新冠疫苗先驱、拜恩泰科创始人乌古尔·萨欣和厄兹莱姆·图雷奇将于2026年底离开公司，并创立一家新的生物技术企业，专注于下一代基于mRNA的药物开发。两人仍将保留拜恩泰科约15%的股份，并把部分mRNA技术许可给新公司。这是继2008年创立拜恩泰科和2001年创立伽倪墨得斯制药后，二人的第三次创业。

越来越多的女性放弃传统的避孕药，对无激素替代品的需求日益增长——瑞士也不例外。欧洲和美国的研究人员正在开发一种基于抗体的新型避孕方法，通过靶向精子使其失去活力或阻断受精过程，实现局部、精准且无激素的避孕。预计最早2036年才能上市，目前面临成本高、临床试验周期长等挑战。

本文介绍了几种通过全新生物机制治疗自身免疫疾病的新药，包括诺华公司针对干燥综合征的ianalumab、Kyverna Therapeutics用于僵人综合征的CAR-T细胞疗法，以及从肿瘤学领域跨界而来的BTK抑制剂。这些药物代表了自身免疫治疗策略的重大转变，可能更精确地控制炎症，减少对认知功能的副作用，从而为脑健康带来潜在益处。文章详细分析了每种药物的独特机制、临床试验结果以及对未来神经退行性疾病防治的潜在影响，特别关注了自身免疫疾病与神经炎症之间的关系。

慕尼黑工业大学研究人员通过分子层面的化学修饰，显著提升了抗生素甲硝唑对幽门螺杆菌的效力，开发出新型候选药物（醚衍生物），在实验室测试中效果提升高达60倍，并对耐药菌株表现强劲活性。该化合物通过同时诱导氧化应激并破坏细菌关键防御机制，在低剂量下即可完全清除小鼠感染，同时更好地保护肠道微生物组，且未观察到对人类细胞毒性增加。该研究发表于《自然·微生物学》，为预防胃癌和治疗幽门螺杆菌感染提供了新希望，但还需进一步临床试验验证。

意大利制药公司Alfasigma向GSK支付3亿美元首付款，获得一款治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）瘙痒症的口服药物linerixibat的全球权益。该药已在III期临床中达到主要终点，FDA预计于3月24日做出批准决定。若获批，Alfasigma将再支付1亿美元，并可能支付高达2.7亿美元的销售里程碑以及双位数分层销售提成。Alfasigma此前已收购Intercept及其PBC药物Ocaliva，拥有深厚的肝病专长。GSK则通过此交易聚焦其肝病管线的后续创新。

美国盖洛普调查显示，约11%的成年美国人正在使用GLP-1药物（如奥泽匹克和韦戈维）减肥，相比2024年的3%增长两倍多；美国肥胖率从2022年的39.9%降至2026年的36.4%。尽管品牌药物占据68%市场份额，但三分之一的用户已转向更便宜的复合或定制药物，推动整体使用率上升。诺和诺德开发的司美格鲁肽最初用于治疗2型糖尿病，其减肥效果显著促进市场扩张。没有保险时每月费用高达900至1400美元，但保险覆盖后费用较低。