环球医讯创新药物

美国哥伦比亚大学研究人员开发出一种超敏感CAR T细胞疗法，能够检测并消除表达极低水平CD70抗原的实体瘤。这种新型CD70靶向HLA非依赖性T细胞(HIT)受体通过融合合成CAR与天然T细胞受体，显著提高了对低浓度抗原的识别能力，成功在小鼠模型中清除了肾癌、卵巢癌和胰腺癌等传统CAR-T疗法难以治疗的实体瘤，为实体瘤免疫治疗开辟了新途径，目前正计划开展人体I期安全性临床试验，有望解决实体瘤治疗中长期存在的"抗原逃逸"难题。

英国政府通过"成瘾医疗目标"计划推出2000万英镑创新资助，重点支持药物、医疗器械、可穿戴设备、虚拟现实疗法及人工智能工具等前沿技术开发，旨在改善药物与酒精成瘾治疗效果、预防复吸并降低过量致死风险；该计划由生命科学办公室主导，分为后期高影响力项目（最高1000万英镑）和早期创新项目（最高150万英镑）双轨实施，预计每年可减少1.5万例相关死亡及470亿英镑社会损失，同时加速英国成为全球成瘾治疗技术创新中心。

英国研究团队在《自然·医学》发表的小规模临床试验表明，单剂量DMT配合心理治疗可使中重度抑郁症患者症状快速显著减轻，效果可持续三个月以上，47%的参与者达到临床缓解标准；该致幻物质作为新型抗抑郁疗法虽显潜力，但需更大规模研究验证其长期安全性和成本效益，目前距正式临床应用仍有距离，且监管审批面临挑战，FDA近期已对同类致幻药物疗法提出更严格的数据要求。

美国一项最新研究揭示，2011年至2020年间获得FDA加速审批的癌症药物中，近70%在获批后4年内需要进行安全性更新。耶鲁纽黑文医院的Maryam Mooghali医生指出，上市后安全措施十分普遍，包括新增警告或注意事项等，这些措施可能影响临床决策，特别是当药物益处尚未得到充分验证时。研究数据显示，69.2%的药物需要上市后安全措施，其中63.5%需新增警告和注意事项，11.5%收到黑框警告，3.8%因安全原因被撤市。研究人员强调，鉴于加速审批时证据的局限性以及癌症患者的脆弱性，必须在确认临床获益的同时加强上市后安全监测，严格的监管对保障患者安全至关重要。

加州大学圣地亚哥分校科学家团队成功研发基于CRISPR的pPro-MobV基因驱动系统，该技术能主动在细菌群落中传播并精准删除抗生素耐药基因，即使在难以清除的生物膜环境中也显著有效；通过借鉴昆虫基因驱动原理，该系统可恢复传统抗生素对超级细菌的杀伤力，有望扭转全球抗生素耐药性危机——据预测该危机到2050年将导致每年超1000万人死亡，其在医院感染控制、养殖场污染治理及环境微生物修复领域的应用前景，为解决这一重大公共卫生威胁提供了革命性技术路径。

美国斯克里普斯研究所的化学家通过彻底改造芬太尼核心分子结构，成功开发出新型化合物，该分子在完全保留高效止痛能力的同时显著降低呼吸抑制风险——这一阿片类药物过量死亡的主因；实验表明改造后分子仅在极高剂量下引发短暂呼吸减慢，且半衰期仅27分钟，快速代谢特性使其在医疗场景中更安全，同时避免β-阻抑蛋白通路激活以减少致命副作用，为研发低成瘾风险的新一代阿片类疗法开辟路径，有望缓解全球阿片危机导致的每年数万死亡悲剧。

美国FDA于2026年2月24日授予阿克提斯肿瘤学公司研发的AKY-1189快速通道资格，该微型蛋白放射偶联药物通过靶向Nectin-4蛋白递送锕-225α粒子治疗系统治疗后进展的晚期尿路上皮癌患者。基于尿路上皮癌80%-90%高表达Nectin-4的特性，该药物旨在选择性杀伤肿瘤细胞。目前在美国开展的Ib期多瘤种临床试验涵盖尿路上皮癌、乳腺癌等六种肿瘤类型，预计2027年第一季度公布初步结果，其创新的同位素无关平台可实现肿瘤精准穿透与正常组织快速清除，为恩夫妥马布 vedotin治疗失败患者提供新希望。

美国食品药品监督管理局宣布取消实施数十年的新药审批需两项严格研究的标准，改为默认仅需一项研究，旨在简化流程并加速创新药物上市。新规主要影响常见疾病药物审批，而癌症等重症药物此前已适用单研究标准；此举与该机构近期对疫苗等产品采取更严格立场形成鲜明对比。专家认为这反映了现代药物研究精确性的提升，但实施细节尚不明确，可能引发制药业对审批标准一致性的担忧，尤其在FDA同时收紧疫苗审查的背景下，行业需观察其对实验性疗法的实际执行尺度。

美国德克萨斯大学奥斯汀分校启动SAINT神经调控疗法临床试验，该非侵入式治疗通过MRI引导的磁脉冲精准刺激大脑前额叶情绪调节区，每日10小时连续5天，早期研究显示79%患者2.6天内症状显著缓解且无需用药或谈话治疗。美国国防部资助1160万美元支持此项针对50万产后抑郁症患者的研究，已开放18-45岁产妇参与，要求分娩后12个月内出现抑郁症状，试验将跟踪疗效持续性并解决哺乳期用药顾虑，为军事人员家庭提供重要心理健康支持。

一项发表在《美国医学会心脏病学子刊》上的简报研究报告显示，在心房颤动患者中，因子XI抑制剂阿贝利西马布相比标准口服抗凝药利伐沙班，能显著降低主要或临床相关非主要出血风险，且在75岁及以上老年患者中绝对风险降低幅度更为突出；该研究基于AZALEA-TIMI 71 2b期随机试验，纳入1287名中高卒中风险患者，中位随访2.1年，结果显示阿贝利西马布几乎消除了老年患者的严重胃肠道出血风险，提示其在老年群体中具有潜在临床优势，但需后续3期试验验证疗效与风险比，同时研究不适用于虚弱患者群体。