环球医讯创新药物

长效抗病毒药物莱纳卡帕韦仅需每年注射两次，被视为HIV预防和治疗的突破。新研究发现，HIV可通过衣壳蛋白突变对该药产生耐药性，但这些突变会严重削弱病毒的复制能力，耐药性越强的毒株复制能力越差。研究揭示了三种主要耐药途径，并指出耐药株在无药环境中难以与野生型病毒竞争，为下一代衣壳抑制剂的设计和临床用药管理提供了重要依据。

斯克里普斯研究所的科学家们研发了一种系统性策略，能够将已知与特定蛋白质结合的小分子转化为“分子胶水”降解剂，从而迫使细胞清除致病蛋白。研究团队通过制备约3000种化学变体并进行细胞测试，成功发现两种针对ENL和BRD4蛋白的新型分子胶水，并在小鼠模型中验证了其有效性。这一方法解决了长期依赖偶然发现的难题，为针对传统难靶向蛋白的药物开发提供了可控路径，有望加速癌症等疾病的治疗研究。

2026年2月23-26日，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）召开会议，推荐批准12种新药，包括首个针对50岁以上人群的联合流感与COVID-19 mRNA疫苗mCombriax、治疗儿童低级别胶质瘤的Ojemda、治疗晚期帕金森病的Onerji、治疗肢端肥大症的Palsonify、治疗慢性自发性荨麻疹的Rhapsido、治疗WHIM综合征的Xolremdi，以及6种生物类似药。同时，委员会推荐延长Dupixent、Jorveza、Keytruda、Olumiant、Scemblix和Stelara等6种药物的治疗适应症，对Daybu和Iloperidone Vanda Pharmaceuticals两种药物给出负面意见，并批准了一种用于欧盟之外地区的单剂量口服治疗非洲人类锥虫病（昏睡病）的药物Acoziborole Winthrop。此外，Zumrad的上市许可申请被撤回。

一项针对晚期透明细胞肾细胞癌患者的1/2期临床试验（LITESPARK-024）第一部分结果显示，Belzutifan（维利瑞格）联合Palbociclib（爱博新）虽然安全性可控，但其客观缓解率（ORR）与Belzutifan单药治疗历史数据相似，并未超越。研究在最高剂量组观察到2例剂量限制性毒性，3级及以上治疗相关不良事件常见，以贫血为主。总体ORR为12.1%，但在推荐的2期剂量下为21.1%，略低于Belzutifan单药的21.9%。尽管疾病控制率和原发性疾病进展率似乎有所改善，但由于样本量小和单臂设计的局限性，该研究的第二部分将不会启动。

社交媒体上流传的“美国退出世界卫生组织后，全球突然发现癌症治愈方法”的说法被证实为虚假。Tempo事实核查团队采访癌症专家并查阅资料发现，癌症治疗和疫苗研究已持续250年，许多疗法在美国退出WHO前就已获批使用。例如HPV疫苗早已在全球推广，俄罗斯和韩国的癌症疫苗仍处于试验阶段，与特朗普退出WHO无关。该谣言系误导公众。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年2月26日宣布，根据新设立的局长国家优先凭证试点计划，批准了肺癌药物Hernexeos（zongertinib）。该药物在临床试验中使76%的初治患者肿瘤显著缩小，远优于当前标准疗法30-45%的反应率。FDA表示，这是该计划下第二次加速审批，从提交申请到最终决定仅用时44天。Hernexeos针对特定HER2突变非小细胞肺癌，此前已获突破性疗法和优先审评资格。严重副作用包括肝毒性、左心室功能障碍、间质性肺病等。该加速批准授予勃林格殷格翰制药公司。

本文深入介绍了2026年即将在希腊及全球上市的多款新型抗肥胖药物，包括口服片剂和注射剂，并详细分析了它们的疗效、安全性以及医学专家对使用者的建议。文章强调，这些药物并非“神奇疗法”，必须在医生指导下与个性化营养和运动计划相结合，才能安全有效地控制体重并预防心血管等并发症。

英国国家医疗服务体系（NHS）即将推出首个获批的白癜风治疗药膏芦可替尼，为约10万名非节段型白癜风患者恢复肤色。该药膏通过调节免疫反应促使皮肤色素逐渐再生，临床试验显示面部复色效果显著。此前白癜风治疗手段有限，主要依赖激素类药膏或遮盖方法。此获批经过与制造商的复杂谈判，是40多年来白癜风治疗领域的重要里程碑，被患者组织和医学界誉为改变人生的治疗突破，标志着NHS首次专门资助复色治疗，承认了该病对患者的心理与社会影响。

一项头对头临床试验比较了礼来公司的口服GLP-1药物orforglipron（奥福格利普隆）与诺和诺德的口服semaglutide（司美格鲁肽）在2型糖尿病患者中的效果，结果显示奥福格利普隆在降低血糖和体重方面更优，但副作用（如恶心、呕吐）和停药率也更高。该药物有望今年春季获得美国FDA批准用于肥胖症，后续还将申请用于2型糖尿病，可能为患者提供更便捷的口服选择，并有望降低治疗成本。

罕见疾病在全球影响着数百万人，但每一种具体病症的患者数量却非常少。寻找治疗方法十分困难，因为市场规模不足以支撑巨额药物研发投入。多组学技术的出现正在改变这一局面，该技术能阐明疾病的确切病因及其对特定生物通路的影响。一旦明确了罕见疾病的基础生物学机制，已经获批用于其他疾病的、靶向同一代谢通路的药物便可相对容易地重新用于治疗该疾病。本文探讨了基因组测序成本下降如何促进罕见遗传病研究，通过发现性发育疾病项目等案例展示了全基因组分析如何加速诊断，并指出从罕见骨病中获得的信号通路知识已催生出针对骨质疏松症的新型疗法。文章还介绍了“超级人类”突变带来的意外抗凝剂发现、患者主导的药物开发趋势，以及利用分层分析提高临床试验成功率的前景。这些进展表明，多组学正在重塑药物发现格局，从寻找新化学实体转向更深入地理解基础生物学，并推动更精准、更高效的疗法开发。