环球医讯创新药物

2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多种肿瘤治疗药物，涵盖乳腺癌、套细胞淋巴瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征，为患者提供了新的治疗选择，包括恩美曲妥珠单抗、阿卡替尼、达托泊单抗德鲁替康以及曲奥硫丹等药物，这些批准基于多项临床试验的积极结果。

丹麦制药公司Zealand Pharma的股价在试验结果公布后暴跌超过35%，实验性药物petrelintide在42周内使患者平均减重10.7%，低于分析师预期的13%至20%。公司首席执行官Adam Steensberg在回应CNBC时呼吁市场停止“减重奥运会”，强调不应只关注减重数量，而应关注患者的长期耐受性和真实世界中的疗效。他透露，试验未针对最大减重效果进行优化，但药物在副作用方面表现出色，无呕吐病例且无因胃肠道不良事件停药。Zealand计划今年启动III期研究，并与罗氏合作开发联合疗法。与此同时，行业数据表明约50%的肥胖患者在使用GLP-1药物一年内停药，恢复体重速度远快于通过行为改变减肥者。

Incyte公司用于肺癌治疗的Zynyz因第三方生产问题遭FDA拒绝，但其用于肛门癌的治疗获得欧洲批准；基于POD1UM-303试验，联合化疗使疾病进展或死亡风险降低37%，中位无进展生存期延长至9.3个月。此外，欧洲委员会已批准Zynyz用于晚期肛门鳞状细胞癌，成为欧洲首个针对该病的系统性治疗方案。Incyte公司2025年第四季度营收15.1亿美元，超过预期。

最新研究显示，GLP-1类药物（如司美格鲁肽和替尔泊肽）不仅能治疗糖尿病和肥胖，还可能通过抑制大脑奖赏回路中的多巴胺信号，减少对酒精、阿片类药物、可卡因、尼古丁和大麻等多种成瘾物质的渴求。来自美国退伍军人事务部超过60万患者的数据表明，服用这些药物的成瘾者物质使用相关死亡减少50%，过量服药减少39%，住院减少26%，自杀未遂减少25%。同时，无成瘾史者使用后首次出现酒精使用障碍风险降低18%，阿片类药物使用障碍风险降低25%。研究者认为，这类药物有望填补成瘾治疗领域的巨大空白。

日本内阁办公室将从今年开始支持初创企业和中型企业开发疑难病或罕见病药物，通过补贴同时进行国内外临床试验的费用来加强国家药物开发能力，并计划到2027财年支持约5家实施临床试验的公司和10家进行准备的公司，旨在解决“药物流失”问题，即在美国和欧洲已获批的药物在日本无法使用的情况。

GLP-1药物被誉为“神奇药物”，最初因其改善胰岛素释放和治疗糖尿病的能力而被发现，随后又显示出促进减肥和改善心血管健康的效果。最新研究发现，GLP-1药物还能改善胰腺β细胞的健康，但其作用机制尚不清楚。Salk研究所的研究人员深入探究了GLP-1药物如何增强胰腺β细胞的活力和抗应激能力。他们通过筛选调节蛋白，发现Med14蛋白（中介体复合物的一部分）在长期使用GLP-1药物时能够开启有利的基因程序，从而带来胰腺健康益处。该研究发表于《美国国家科学院院刊》，为理解GLP-1药物的长期效应提供了新的分子机制，并可能为糖尿病和其他代谢疾病的治疗开辟新途径。

美国FDA批准了一种名为XOFLUZA的新型单剂量流感药物，适用于12岁及以上患者，在症状出现48小时内服用可显著缩短病程。临床试验显示，与安慰剂相比，该药能将流感症状持续时间缩短一天以上。研究人员认为，该药还能减少病毒传播，有望遏制流感疫情。它是近20年来首个采用全新机制的抗流感病毒药物，通过阻断病毒内部的一种酶来抑制早期复制，对多种流感毒株包括达菲耐药株及部分H5N1禽流感毒株均有效。

日本东丽工业株式会社与Immunis公司签署独家授权协议，将旗下候选药物TRK-820（盐酸纳呋拉芬）授权给Immunis，用于治疗长期使用左旋多巴引起的帕金森病运动障碍。该药物是世界上首个选择性κ阿片受体激动剂，旨在通过调节神经信号而非单纯补充多巴胺来改善患者的生活质量。Immunis已向美国FDA提交新药临床研究申请，计划启动I期试验。这一合作标志着生物技术领域对已知化合物的重新审视，也为延长健康寿命提供了新的思路。

GLP-1类药物（如奥泽匹克和Zepbound）主要用于治疗肥胖和2型糖尿病，但一些同时患有ADHD的患者报告称，服用这些药物后感觉更平静、更专注。本文探讨了GLP-1如何影响大脑中的多巴胺和奖赏系统，从而可能间接改善冲动控制和情绪调节。然而，目前尚无临床试验证实GLP-1能直接治疗ADHD的核心症状（如注意力和执行功能），其效果可能来自减轻“食物噪音”、改善睡眠或安慰剂效应。专家强调，这些药物不能替代经证实的ADHD治疗方法，需要更多研究来明确其作用机制和安全性。

耶路撒冷希伯来大学的一项新研究表明，大麻中非精神活性成分CBD和CBG能显著减少肝脏脂肪，改善代谢健康，有望治疗影响全球约三分之一成年人的代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）。研究发现了肝脏中磷酸肌酸“备用电池”的新机制，并恢复了细胞清道夫组织蛋白酶的活性，从而清除有害脂质。尽管结果来自实验环境，但为植物基化合物治疗代谢疾病开辟了新路径。