环球医讯创新药物

欧洲曾是全球制药业的中心，占据近半数全球研发活动，但如今正面临双重压力：一方面受到特朗普政府激进的贸易和药品定价政策影响，另一方面中国生物技术的迅猛发展正在吸引全球制药公司的投资和创新资源。欧洲研发份额已从35年前的近50%降至26%，而美国则升至55%，中国创新药物占比从10年前的4%增至近三分之一，欧洲制药业正面临前所未有的挑战，关键新药上市可能受阻，投资正加速流向美国和中国，欧盟亟需改革以重振其制药业竞争力。

美国食品药品监督管理局(FDA)与复杂仿制药研究中心(CRCG)将于2026年5月5-6日联合举办口服仿制药生物等效性创新工作坊，聚焦在传统体内生物等效性研究不可行情况下的创新解决方案。本次工作坊将深入探讨肿瘤学药物、无法获取参比制剂产品的生物等效性评估方法，以及为降低亚硝胺风险而重新配方的药品开发策略，涵盖生物豁免、桥接技术等关键领域，为制药行业专家、学术研究人员及监管机构搭建专业交流平台，共同应对当前口服仿制药研发面临的最紧迫挑战，推动科学创新在药品监管评估中的应用。

最新研究发现，携带与食欲和消化相关特定基因变异的人群在使用Wegovy和Mounjaro等减肥药物时效果更佳，研究基于1.5万名服用者数据显示平均减重11.7%，部分人高达30%；研究表明欧洲血统人群中有64%携带促进减重的基因变异，非裔美国人中仅7%携带，这一变异使平均减重增加0.76公斤，而携带两份基因拷贝者效果翻倍，同时基因还与恶心呕吐等副作用相关，但专家强调行为、临床因素和治疗方式仍是减重主要驱动力，这些发现虽具科学价值但距离改变临床实践仍有距离，需更多可靠试验数据来界定药物益处与风险的平衡。

耶鲁大学研究人员开创性地利用斑马鱼模型筛选774种FDA已批准药物，针对100多个与自闭症强相关的基因进行研究，成功识别出左旋肉碱等潜在药物候选物。研究表明自闭症治疗应采用精准医学方法，根据不同基因分型选择针对性药物，而非"一刀切"策略。研究团队不仅发现左旋肉碱能在斑马鱼和人类神经元中改善脑活动和行为异常，还创建了开源数据库，为未来自闭症药物研发提供系统化筛选方法，有望改变自闭症药物研发领域的研究范式，为特定基因型患者提供更有效的治疗选择。

一项最新研究发现，原本用于治疗罕见病的药物Relacorilant在与标准疗法联合使用时，可将铂类耐药性卵巢癌患者的平均生存期延长4个月，使总生存期达到16个月，较常规治疗降低35%的死亡风险。同时，另一项研究显示免疫治疗药物帕博利珠单抗也能将此类患者的生存期延长至17.7个月，这两项发表在《柳叶刀》的研究成果为难治性卵巢癌患者提供了新的治疗希望，有望成为临床治疗的新标准，将显著改善患者预后和生活质量。

制药行业组织向美国食品药品监督管理局提交的公众意见指出，国际人用药品注册技术协调会E22指南应扩大范围纳入照护者反馈，特别是在患者年龄太小或丧失能力无法提供意见的情况下；生物技术创新组织和美国药品研究与制造商协会建议统一患者体验数据等术语定义，并将患者偏好研究信息纳入产品标签；同时多家机构支持在某些情况下不要求进行新的患者偏好研究以避免给患者带来不必要负担，赛默飞世尔科技还建议明确将疫苗纳入指南适用范围。

2026年第一季度，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了9种新型药物，涵盖肿瘤学、罕见遗传病、皮肤病学和代谢性疾病领域，包括用于铂类耐药性卵巢癌的Lifyorli、治疗亨特综合征的Avlayah、针对银屑病的Icotyde等多种创新疗法，这些审批突显了靶向治疗、生物制剂和旨在解决未满足医疗需求的疗法的持续进步，反映了FDA对罕见疾病、皮肤病和肿瘤学的明确关注，大量疗法针对遗传和代谢疾病，凸显了精准医学和生物制剂在现代医疗保健中的扩展作用。

最新研究发现，GLP-1受体激动剂类药物（如Ozempic、Wegovy和Zepbound）可能对治疗酒精成瘾有帮助。科罗拉多大学安舒茨医学院的Joseph Schacht博士正领导一项临床试验，研究这些原本用于糖尿病和减肥的药物如何影响大脑奖赏系统，从而减少对酒精的渴望。宾夕法尼亚大学医学普林斯顿行为健康中心的Sarah Carstens也观察到类似现象，服用这些药物的患者对物质的渴求有所降低。尽管初步结果令人鼓舞，但专家提醒临床试验仍处于早期阶段，长期影响和副作用（如恶心、胃肠道问题）尚不明确。研究人员认为，若GLP-1药物被证实有效，不仅可能成为成瘾治疗的新选择，还将重塑人们对成瘾本质的理解，即成瘾与大脑生物机制密切相关，而不仅是行为或意志力问题。即使有效，这类药物也可能需要与心理咨询和行为干预结合使用，而非作为单一治疗方案。

德国波鸿和海德堡以及中国北京的研究人员发现，目前正在丙型肝炎临床试验中的一种名为贝米福斯布韦(bemnifosbuvir)的药物对戊型肝炎病毒具有显著抑制作用。该药物通过干扰病毒的遗传机制阻止其复制，在细胞和动物实验中表现出强效性且不损害健康组织。戊型肝炎每年感染数百万人并导致约7万例死亡，目前尚无获批疫苗或针对性治疗，这一发现可能为戊型肝炎患者带来新的治疗希望，特别是对免疫系统较弱的人群和孕妇等高风险群体。研究成果已于2026年3月6日发表在《肠道》(Gut)期刊上。

美国科罗拉多大学研究人员开发出一种实验性药物递送系统，动物实验表明该系统可在数周内逆转骨关节炎。这种缓释药物通过注射进入受损关节，能促使人体自身软骨和骨细胞进行有效修复。研究团队已完成第一阶段动物实验，正准备进行第二阶段安全性和毒理学数据收集，目标是在未来18个月内开展人体临床试验。目前骨关节炎尚无治愈方法，只能通过疼痛管理和关节置换手术来应对。这种创新疗法有望为患者提供新的治疗选择，改善生活质量并减少对侵入性手术的依赖。