环球医讯创新药物

遗传变异可能影响GLP-1类减肥药物的效果和副作用，23AndMe公司研究发现GLP1R基因突变与药物疗效相关；同时研究表明GLP-1药物对心脏的益处可能与减重效果无关，而是与剂量直接相关；此外，研究人员通过一个DNA突变成功触发了小鼠的性别反转，这表明非编码DNA对发育和疾病有深远影响，可能为性发育差异患者提供新的诊断思路。

发表在《BioDrugs》杂志的研究显示，全球监管机构批准的多数双特异性抗体药物在肿瘤学领域应用时缺乏改善患者总体生存率和生活质量的实质性证据，主要依赖替代终点指标获批；而非肿瘤学领域的双特异性抗体则普遍显示出明确的临床获益。该研究分析了2009-2025年间美国、欧盟、中国和日本批准的20种双特异性抗体，发现17种用于肿瘤治疗，但仅22.2%的肿瘤学适应症有总体生存率和生活质量改善证据，而所有非肿瘤学适应症均有此类证据，提示监管审批需在已证明的临床获益与未满足的临床需求之间取得平衡，对于有替代结果的适应症应尽早进行确证性随机对照试验。

本文深入探讨了大型制药企业积极布局量子计算领域的战略动向，详细分析了默克集团、安进和诺和控股等制药巨头与量子计算公司的合作案例与投资布局，阐述了量子计算在药物研发中的潜在应用价值、当前技术进展与面临挑战，以及行业专家对量子计算何时能真正变革药物研发流程的预测与观点，揭示了制药行业如何在量子技术尚未完全成熟时就开始准备迎接这一计算革命。

针对慢性肾病（CKD）和终末期肾病（ESKD）患者中矿物质和骨代谢障碍（MBD）的新型治疗方法正在开发中，旨在降低心血管疾病和骨折风险。研究表明，传统磷酸盐、钙和甲状旁腺激素（PTH）调控策略未能有效减少患者的心血管和骨相关并发症，因此研究人员正在探索FGF23、αKlotho等新靶点，以及tenapanor、SNF472等创新药物，但这些方法仍需更多高质量研究来证实其有效性和安全性。

前美国参议员本·萨斯在被诊断出患有晚期胰腺癌后，勇敢地选择公开面对死亡。尽管医生预计他仅有四个月的生命，但他已坚持99天，正在接受一种名为daraxonrasib的实验性药物治疗。这种药物虽使肿瘤缩小76%，但带来了严重的皮肤出血副作用，使他面容血迹斑斑。萨斯坦诚面对死亡，表达了对14岁儿子和两个成年女儿的不舍，同时在信仰中找到了平静，认为死亡虽可怕，但只是"最终的敌人"，之后将"再无眼泪"，展现了面对绝症时的勇气与人性光辉。

最新研究发现，使用GLP-1类减肥药物（如司美格鲁肽和替尔泊肽）的人群蛋白质摄入量"严重不足"，日均仅54克，远低于推荐量，且更容易跳过正餐；专家建议优先选择鸡蛋、禽肉、鱼类、希腊酸奶等动物蛋白以及豆类、坚果等植物蛋白，并在每餐先食用蛋白质食物以确保充足摄入，避免肌肉流失和营养不良风险，同时应避免高脂和易致恶心食物，强调个性化营养指导对长期健康至关重要。

美国23AndMe DNA检测服务机构最新研究发现，GLP-1类减肥药物的疗效及副作用与特定基因变异相关，携带GLP1R基因变异者平均减重效果更佳；同时研究指出GLP-1药物对心脏的益处可能与剂量直接相关而非单纯由体重减轻带来；另外，以色列巴伊兰大学研究团队通过CRISPR基因编辑技术在一个非编码DNA区域引入微小突变，成功使本应发育为雌性的XX小鼠胚胎发育为雄性，揭示了非编码DNA对发育和疾病的重要影响。

一项最新研究发现，实验室合成的小分子SK-129能够有效抑制α-突触核蛋白的有毒团块形成并阻止其在大脑中扩散。这种分子可穿透血脑屏障，在多种实验模型中展现出减缓帕金森病等突触核蛋白病进展的潜力。该突破性发现为开发针对疾病根本原因的治疗方法提供了新方向，有望实现从单纯缓解症状到真正延缓或阻止疾病进程的转变，对帕金森病、路易体痴呆和多系统萎缩等疾病的患者带来希望，标志着神经退行性疾病治疗领域的重要突破。

瑞普穆恩(Replimune)因美国食品药品监督管理局(FDA)第二次拒绝其黑色素瘤治疗药物RP1的上市申请而宣布裁员，公司将裁减63名员工并大幅缩减美国制造业务；FDA在4月10日的完整回复函中表示，审评人员一致认为所提供的数据不足以证明该药物的有效性，这使得RP1的未来开发陷入不确定性，此前瑞普穆恩曾警告第二次拒绝可能导致该项目终止；RP1是一种基于单纯疱疹病毒的溶瘤病毒疗法，旨在增强患者免疫系统对抗黑色素瘤的能力，该药物在与百时美施贵宝的Opdivo联合使用时曾显示出潜力，但FDA认为早期试验设计存在缺陷，且新提交的3期试验数据因样本量不足而无法充分支持审批。

安大略癌症研究所（OICR）宣布为四项创新研究项目提供310万加元资金支持，旨在攻克难治性癌症治疗难题。这些项目聚焦乳腺癌、卵巢癌、T细胞急性淋巴细胞白血病和髓母细胞瘤，通过靶向"主调控蛋白"、开发新型"弗兰肯蛋白"药物、精准表面标志物疗法以及血脑屏障穿透性抑制剂等创新策略，着力解决药物耐药性和严重副作用问题。研究成果有望为三阴性乳腺癌患者、化疗失败的白血病患者以及儿童脑瘤患者提供更安全有效的治疗方案，显著改善患者生存质量并减少治疗相关并发症，为全球癌症治疗领域带来突破性进展。