环球医讯创新药物

意大利生物制药公司Newron Pharmaceuticals与美国食品药品监督管理局(FDA)就其精神分裂症药物Evenamide的美国III期ENIGMA-TRS 2试验暂停招募一事举行Type A会议，双方进行了建设性对话。公司表示将提出方案调整以解决监管机构的关切，同时ENIGMA-TRS全球试验项目持续进展，其中ENIGMA-TRS 1研究已在15个国家招募约600名患者，预计2026年第四季度获得初步疗效数据，而美国的ENIGMA-TRS 2研究对获取药物注册许可至关重要，有望成为难治性精神分裂症的首创辅助疗法，对全球数百万患者治疗带来新希望。

《新英格兰医学杂志》已撤回2021年关于安进公司罕见病药物塔夫诺斯(avacopan，阿瓦考潘)的关键临床试验论文，原因是FDA调查发现九名患者的主要终点评估在数据库锁定和试验解盲后被重新裁定且未告知两位学术作者，违反科研规范；FDA药品评价和研究中心(CDER)提议完全撤销该药物批准，指出解盲人员操纵研究结果且原始分析未提交，同时确认76例药物性肝损伤病例(含7例胆管消失综合征和8例死亡)；欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)也建议撤销欧盟市场授权，要求停止新患者用药、转换现有患者治疗方案，并实施严格的肝功能监测程序，因该药物已无法证明其益处大于风险。

《柳叶刀》最新综述研究表明，新冠疫情期间全球接种的数十亿剂mRNA疫苗被证实具有87%的病毒感染预防效果和94%的死亡率降低作用，其罕见的心肌炎等副作用风险远低于感染新冠病毒本身。该研究系统梳理了2020至2025年的临床试验与真实世界数据，确认mRNA技术安全性与有效性的同时，指出其在癌症个性化治疗领域展现出巨大潜力，加拿大麦吉尔大学研究人员正参与全球膀胱癌mRNA疗法临床试验，通过定制化遗传密码指导免疫系统精准清除残留癌细胞，为癌症免疫治疗开辟全新路径。

Molecular Partners与Orano Med已成功为MP0712临床试验完成首位患者给药，该试验正在评估一种靶向delta样配体3（DLL3）的放射性设计ankyrin重复蛋白（DARPin）药物候选物，该药物专为靶向小细胞肺癌（SCLC）肿瘤中超过85%存在的DLL3蛋白而设计，并携带212Pb治疗性载荷，目前在美国多个中心开展I/IIa期临床试验，旨在评估药物安全性和早期疗效，采用"匹配对"方法将诊断剂与治疗剂配对使用，预计2026年将公布初步研究数据，全面结果将于2027年发布，这一进展标志着靶向α疗法在癌症治疗领域的重要突破。

本文报道了三项重要疫苗研究进展：Moderna的mRNA流感疫苗即将接受FDA专家委员会审查，可能获得50岁以上人群的批准；加州大学欧文分校获得NIH 390万美元资助研发生殖器疱疹治疗性疫苗；葛兰素史克启动针对恶性疟原虫的单克隆抗体首次人体试验。这些研究对改善老年人流感预防、解决全球5.3亿人受生殖器疱疹困扰以及对抗致命疟疾具有重要意义，代表了疫苗技术在传统和新兴领域的最新突破，有望在未来几年内为公共卫生领域带来实质性改善。

麻省理工学院研究人员开发出一种新型凝胶基疗法，能够包裹食道并将药物直接输送到组织，为食道疾病治疗提供更安全有效的选择。这种凝胶作为临时层将药物保持在组织附近，而胆盐组合则帮助增加组织通透性，使药物吸收更佳，同时大幅减少全身治疗相关的副作用。该平台技术可适应输送不同类型的药物，包括抗体和小分子，为治疗各种食道疾病奠定基础，并可能启发在身体其他难以到达部位的药物输送方法，对嗜酸性食管炎、克罗恩病等食道炎症性疾病患者带来新希望。

美国联邦医疗保险计划(Medicare)宣布将从2026年7月1日起首次覆盖GLP-1类减肥药物，符合条件的Medicare D部分处方药保险受益人每月只需支付50美元共付额即可获得Wegovy、Zepbound和Foundayo等获批药物。该临时性全国计划面向BMI达到特定标准(35以上，或30-34.99伴有高血压、慢性肾病等特定疾病，或27-29.99伴有糖尿病前期等疾病)的患者，需由医疗提供者开具处方并证明药物与饮食运动生活方式计划结合使用，事先授权有效期至2027年12月31日，这一举措将使数百万美国肥胖及相关疾病患者受益。

美国联邦医疗保险(Medicare)推出"Bridge"计划，允许符合条件的受益人以每月50美元的共付额获得Wegovy、Zepbound和礼来公司新减肥药Foundayo等热门减肥药物。患者需满足特定条件才能获得覆盖，如BMI指数超过35，或BMI超过30并伴有心脏病史或难以控制的高血压等疾病。该计划是临时性措施，将持续到2027年底，非党派健康政策研究机构KFF估计，Medicare对这些药物的覆盖可帮助近400万患者，但纳税人将为此花费超过13亿美元。

美国医疗保险计划即将启动一项名为"医疗保险GLP-1过渡计划"的临时试点项目，从2026年7月10日起覆盖减肥药物费用，符合条件的患者每月只需支付50美元即可获得诺和诺德的Wegovy和礼来公司的Zepbound等热门减肥药物。该项目面向65岁及以上患者和有残疾的年轻人群，主要针对因肥胖而健康面临风险的人群，但已经通过医疗保险D部分获得GLP-1药物覆盖或患有2型糖尿病、中重度睡眠呼吸暂停或脂肪肝疾病的人不符合条件，该计划将持续到2027年底，之后如何继续尚不明确，专家担忧计划结束后患者可能停止用药导致体重反弹和健康问题恶化。

美国联邦医疗保险(Medicare)将从2026年7月启动"Medicare GLP-1桥梁"临时试点项目，为符合条件的肥胖患者覆盖减肥药物费用，参保人每月仅需支付50美元即可获得替尔泊肽(Zepbound)和司美格鲁肽(Wegovy)等GLP-1类药物。该项目面向65岁以上或残疾且因肥胖面临健康风险的人群，要求医生证明药物作为饮食和运动生活方式计划的一部分，覆盖期至2027年底，旨在解决高成本导致的药物获取障碍，但项目结束后患者的持续用药问题仍存在不确定性。