环球医讯创新药物

一项针对辉瑞每月注射一次减肥药buribenetide的初步研究显示，患者六个月内平均减重约12%，且副作用较同类药物更少。该药物通过延长体内作用时间实现每月一次注射，虽然减重效果低于每周注射的同类药物（15-22%），但便利性显著提升。专家强调，选择减肥药需综合考虑耐受性、可及性和费用，同时关注其对心脏病、肾病等附加健康收益，因为肥胖是一种慢性复发性疾病，停药后可能复发。

本文是AJMC对Ajai Chari医学博士的专访，探讨了teclistamab联合达雷妥尤单抗新获FDA批准后如何在真实世界中应用于复发/难治性多发性骨髓瘤的二线治疗。Chari博士指出MajesTEC-3试验排除抗CD38难治患者，而现实中有大量患者已对达雷妥尤单抗耐药，因此该联合方案可能更适合CD38暴露但未耐药的患者（如移植后停止达雷妥尤维持治疗者）。他还讨论了BCMA定向治疗序贯的挑战：既往BCMA暴露可能缩短后续治疗的无进展生存期，但数据可能存在偏倚（多为最差病例）。随着多项3期研究数据的出现，临床医生能够根据患者特征个性化选择联合方案，在最佳时机使用正确的作用机制。

Biontech联合创始人、mRNA疫苗发明者乌尔·沙欣和厄兹勒姆·图雷奇宣布将离开他们一手创立的公司，转而创办新企业，专注于新一代mRNA药物。两人计划在2026年底前完成过渡，但将继续持有Biontech约15%的股份。Biontech将获得新公司的部分股权、里程碑付款和许可费，双方还将探索联合治疗策略。这一消息在生物技术界引起震动，但Biontech的肿瘤管线与新冠疫苗业务不受影响。沙欣和图雷奇曾凭借新冠疫苗拯救全球数百万生命，如今他们再次踏上创业之路。

一项由约翰·霍普金斯大学团队开展的最新临床试验显示，仅服用一剂裸盖菇素（迷幻蘑菇中的活性成分）就能显著提高吸烟者的戒烟成功率，六个月后裸盖菇素组的戒烟几率是使用尼古丁贴片组的六倍以上。研究还结合了认知行为疗法，尽管样本量较小且未采用双盲设计，但结果令研究者惊讶，为成瘾治疗开辟了新方向。目前美国尚未新增戒烟药物已超过20年，裸盖菇素可能成为一种全新的治疗选择，不过仍需更大规模、更多样人群的重复验证。

Monument Therapeutics是一家分层医学公司，今日宣布其在精神病临床高危患者中进行的MT1988概念验证临床试验已完成首例患者给药。该试验与美国国立卫生研究院基金会合作，作为加速医学伙伴关系精神分裂症项目的一部分。试验将招募150名参与者，随机接受两种剂量的MT1988或安慰剂治疗八周，旨在评估MT1988改善认知症状的潜力，并利用包括该公司专有数字生物标志物在内的多种临床和认知生物标志物，以预测和监测治疗反应。该试验标志着为精神分裂症风险人群开发治疗方案迈出重要一步，有望在疾病前驱期进行干预，改善长期预后。

佛罗里达大学附属初创公司Ribonaut Therapeutics在GatorPitch Jupiter活动中荣获评委选择奖。该公司专注于开发治疗亨廷顿舞蹈症、共济失调等多种神经系统疾病的新药。首席财务官尼古拉·纳雷什金博士介绍了公司研发进展，表示目前正在细胞和模型系统阶段工作，计划在一年内推出首个临床候选药物。他还强调了佛罗里达州生态系统在资金、资源和人才方面对公司的重要支持，获奖标志着公司获得认可，并将参加BioFlorida生物医药竞赛。

Vertex Pharmaceuticals的实验性融合蛋白povetacicept在IgA肾病患者中显著改善肾功能，中期III期结果积极，公司预计将在3月底前完成向FDA的滚动生物制剂许可申请。分析师普遍看好该数据，但对其在竞争激烈的IgAN市场中的差异化前景存在分歧。povetacicept通过双重抑制BAFF和APRIL细胞因子发挥作用，Vertex计划将其拓展至全身性重症肌无力等其他适应症。

一项新临床试验显示，已获批的静脉注射药物Gazvya（奥滨尤妥珠单抗）能显著减轻系统性红斑狼疮（SLE）患者的症状。超过四分之三的患者服药一年后症状明显改善，缓解率较安慰剂组提高一倍以上，且能延长疾病复发间隔。该药此前已获批用于治疗狼疮引起的肾脏炎症，此次研究进一步证实其广泛疗效。尽管存在肺炎、呼吸道感染等副作用，但研究者认为这是系统性红斑狼疮治疗领域多年来最重要的晚期成功之一，有望为全球超过300万狼疮患者提供新的治疗选择。

Veru公司宣布其评估口服选择性雄激素受体调节剂enobosarm与GLP-1受体激动剂semaglutide联合治疗老年肥胖症的IIb期PLATEAU研究已完成首位患者入组。该双盲、安慰剂对照试验将纳入约200名65岁及以上、体重指数至少为35、正在开始semaglutide减重治疗的患者。主要终点为68周时总体重的百分比变化，中期分析将在34周时评估瘦体重和脂肪量的变化。研究旨在通过添加enobosarm保留肌肉质量和身体功能，解决semaglutide常见减重平台期问题。该试验基于Veru此前II期QUALITY研究的积极数据，中期结果预计于2027年第一季度公布，最终顶线数据预计于2027年第四季度公布。Veru董事长兼CEO Mitchell Steiner表示，下一代肥胖药物策略应是GLP-1受体激动剂的联合疗法，以最大化脂肪减少同时保留瘦体重和身体功能。

法国制药巨头Servier宣布以25亿美元现金收购美国Day One Biopharmaceuticals，以获得其已获批用于治疗儿童脑瘤的关键药物Ojemda(tovorafenib)及多个有前景的研发管线，这是Servier在罕见肿瘤领域加强布局的又一重大举措，交易预计在2026年4月至6月间完成。