环球医讯创新药物

一项发表在《自然医学》杂志上的新研究发现，将靶向抗癌药物尼拉帕利(niraparib)与激素疗法联合使用，可以显著降低晚期前列腺癌患者的肿瘤生长风险并减缓症状进展。该组合疗法使癌症生长风险总体降低37%，对携带BRCA1或BRCA2基因突变的患者效果更为显著，风险降低48%。研究显示，接受尼拉帕利治疗的患者症状进展时间延长一倍，症状明显恶化比例从34%降至16%。尽管组合疗法伴随更多副作用如贫血和高血压，约25%患者需要输血，但研究人员指出这种疗法可能延长患者预期寿命，支持在诊断时进行广泛基因组检测，为可能获益最大的患者提供靶向治疗选择。

百时美施贵宝(BMS)宣布以15亿美元全现金收购生物技术公司Orbital Therapeutics，旨在扩展其CAR-T细胞疗法产品线。此次收购将使BMS获得Orbital的主打产品OTX-201——一种基于环状RNA的体内CAR-T疗法，用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，以及其专有RNA平台。BMS已拥有两种FDA批准的体外CAR-T疗法，此次收购标志着其向体内CAR-T领域的战略扩展，尽管细胞和基因治疗行业目前面临不确定性，但CAR-T技术仍被视为该领域的亮点，近期艾伯维和阿斯利康也进行了类似的大规模收购，显示该技术在自身免疫疾病治疗中的巨大潜力。

弗朗西斯·克里克研究所与Vividion Therapeutics的研究团队成功识别出一种化学化合物，能够精准阻断主要癌症驱动基因RAS与肿瘤生长关键通路的相互作用，该发现已进入首次人体临床试验阶段。若证实安全有效，该药物有望治疗多种癌症类型，同时避免对健康细胞造成影响；研究发表在《科学》杂志上，实验显示该化合物在携带RAS突变肺癌的小鼠模型中有效抑制肿瘤生长且未引发高血糖等副作用，更令人惊喜的是其对HER2突变肿瘤也表现出独立于RAS的抑制效果，暗示该疗法可能适用于更广泛的癌症治疗领域，为攻克癌症难题提供了全新策略。

本文由药物化学家德里克·洛撰写，深入剖析药物发现过程中的关键瓶颈问题。作者指出，尽管化学家在化合物优化方面投入巨大精力，但药物研发真正的限速步骤并非化学问题，而是临床试验高达90%的失败率，主要源于药物疗效不足或毒性问题。这些挑战本质上是生物学难题，因此提升药物研发效率的关键在于深化对细胞内尚未被认知的生物学机制的理解，而非仅改进化学合成技术。作者呼吁将化学专业知识应用于揭示这些生物学奥秘，这也是其研究领域从有机化学逐步转向化学生物学的根本原因。

OS Therapies公司宣布其骨肉瘤疫苗OST-HER2在IIb期临床试验中取得突破性进展，75%接受免疫治疗的患者两年后仍存活，远超历史对照组的40%，且12个月无事件生存患者两年总生存率达100%。公司计划于2025年底向英国MHRA提交有条件上市申请，2026年1月向美国FDA提交生物制品许可申请，并于2026年第一季度向欧洲EMA申请批准。若获通过，这将成为全球首个转移性骨肉瘤靶向疗法，解决当前仅依赖化疗放疗导致五年生存率仅20-40%的临床困境，为患者提供安全耐受的新治疗选择。

最新研究发现，诺和泰（Ozempic）等GLP-1类减肥药物可能导致PET-CT扫描中出现异常FDG摄取模式，干扰癌症等重症的准确诊断。该药物在美国成人使用率达12%，使用量四年激增700%，但其引发的影像扭曲问题尚无国际指南规范。专家警告这可能造成误诊、错误癌症分期及治疗延误，强调需详细记录患者用药史以避免不必要的医疗干预，目前研究团队正推动建立全球统一的影像判读标准以确保患者安全。

缅因大学森林生物制品研究所科学家开发出创新工艺，利用树木剩余物等植物基材料制造处方药关键成分，突破性地将生产成本降低60%以上；该技术减少碳污染并降低化石燃料依赖，使高胆固醇、抗感染及抗HIV药物更易获取，尤其惠及自付费用高昂患者和医疗资源匮乏社区，通过提升药物可及性改善健康结果，同时推动可持续医疗生产模式转型，为全球健康、经济负担与环境保护带来三重积极影响。

澳大利亚悉尼大学研究人员发现，甜叶菊植物中的天然甜味剂甜菊糖苷能显著增强米诺地尔（治疗脱发的主要药物）的皮肤渗透能力。在小鼠实验中，含有甜菊糖苷的可溶解贴片成功刺激毛囊重新进入生长期，促进新发生长。这一发现有望开发出更自然、更有效的脱发治疗方法，解决目前米诺地尔因皮肤渗透能力有限和水溶性差而导致的疗效不足问题，可能使全球数百万脱发患者受益。

本文综述了2025年第二季度至2026年第一季度期间预计获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的新型药物，重点关注对医院和诊所具有重大临床和财务影响的药物。文章分析了截至2025年4月1日统计的58种等待FDA批准的新型药物，涵盖罕见病新疗法、靶向癌症治疗和多种疾病的新药，详细介绍了已获批和即将获批的33种重要药物，包括细胞与基因疗法、血液/肿瘤学疗法以及其他高影响药物。文章强调了医院药剂师在监测药物研发管线、管理处方集、分配资源和优化新疗法临床项目中的关键作用，为医疗专业人员提供重要的药物审批信息参考，有助于医疗机构提前做好新药引入的准备工作。

2024年乳腺肿瘤学领域取得多项重大进展，包括FDA批准新型PI3K抑制剂伊纳沃利西布治疗晚期乳腺癌、核糖西利布获批用于早期高风险乳腺癌辅助治疗、奥拉帕利在早期乳腺癌中证实生存获益、精准医学试验优化肿瘤亚型治疗策略、三阴性乳腺癌疫苗研究取得突破性免疫响应、新型制剂Tepylute获批用于乳腺及卵巢癌治疗、VEGDEGRADANT联合疗法展现临床活性、帕博利珠单抗新辅助/辅助治疗改善早期三阴性乳腺癌生存率、GLP-1受体激动剂对乳腺癌患者体重管理影响研究推进，以及德曲妥珠单抗在激素受体阳性/HER2低表达乳腺癌中展现显著生存优势，这些突破为不同阶段和亚型的乳腺癌患者提供了更精准有效的治疗方案，标志着靶向治疗和免疫疗法在乳腺癌领域的深度整合与临床转化。