环球医讯创新药物

诺华公司宣布其针对干燥综合征的在研药物Ianalumab在两项III期临床试验（NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2）中达到主要终点，将向全球监管机构提交上市申请。该药通过靶向B细胞双重作用机制改善疾病活动指数，预计将成为首个针对该适应症的靶向疗法。目前全球尚无获批疗法，强生公司的Imaavy虽获FDA快速通道资格，但需待III期结果。诺华预测该疾病市场2029年规模将达2.94亿美元，并已计划在医学会议上公布详细数据。

伦敦国王学院研发的新型抗癌药物KCL-HO-1i通过抑制肿瘤相关巨噬细胞产生的血红素加氧酶-1（HO-1），解除肿瘤对化疗的防御机制。在临床前模型中，该药物使耐药性肿瘤重新对化疗产生响应，且设计为口服片剂便于患者居家使用。研究团队计划两年内启动针对乳腺癌等适应症的临床试验，有望成为现有癌症治疗的重要补充。

瑞士生物技术公司FoRx Therapeutics宣布启动针对DNA损伤应答(PARG)新型靶向药FORX-428的首个人体临床试验，该药物在临床前研究中显示出优于同类药物的抗癌疗效，预计2026年中旬公布初期数据。此次试验将评估该化合物治疗晚期实体瘤的安全性、耐受性和初步疗效，标志着精准肿瘤治疗领域的重要进展。

尽管癌症疫苗Cylembio在III期试验中未达到主要终点，但IO Biotech仍计划向FDA提交其用于晚期黑色素瘤治疗的批准申请。该试验显示与Keytruda单药治疗相比，联合疗法的中位无进展生存期延长8.4个月，但结果未达统计学显著性。分析师预测若获批，该疫苗2031年销售额或达4.95亿美元，并面临Moderna和MSD的mRNA-4157等竞品的激烈竞争。

美国食品药品监督管理局（FDA）在罕见病药物审批领域面临政治化风波，萨雷普塔治疗公司基因疗法引发安全争议导致高层人事动荡，折射出孤儿药监管中商业利益、科学证据与公共健康的复杂博弈。国会凭证计划失效加剧不确定性，加速审批政策与审慎监管的矛盾凸显，监管动荡或将阻碍整体药物审批进程。

马萨诸塞州研究团队分析显示GLP-1受体激动剂药物（如诺和诺德司美格鲁肽和礼来替尔泊肽）与糖尿病视网膜病变风险增加相关。两项研究同时发现非动脉性前部缺血性视神经病变风险上升，尽管总体风险较低。英国已记录111例相关死亡病例，药监机构正开展安全调查，社区药房协会警告市场需求或不可持续。

位于马萨诸塞州的NextRNA Therapeutics因未能达成与拜耳的协议里程碑而停止运营。该公司专注于长链非编码RNA（lncRNA）研究，曾与拜耳达成价值5.47亿美元的肿瘤学合作项目。尽管拜耳表示将继续推进相关研究，但NextRNA的关闭反映了当前生物技术领域面临的挑战，尤其是在新兴科学领域探索新疗法的高风险性。CEO多米尼克·维尔表示，公司努力推动未满足患者需求的探索，但市场动态不佳最终导致业务终止。

美国梅奥诊所专家在ASRS 2025年会上报告，基于16万人的回顾性研究显示，四种GLP-1受体激动剂均不会增加糖尿病视网膜病变风险，这与2016年SUSTAIN-6试验的警示结果形成对比。研究建议临床医生可不必考虑药物间视网膜病变差异选择治疗方案，但专家同时强调需关注短期内血糖快速下降可能引发的黄斑水肿风险。

美国科学家研发的新型抗生素CMX410通过不可逆抑制结核分枝杆菌关键酶Pks13，成功展现对多重耐药菌株的有效性，其特异性作用机制可减少副作用并降低耐药性产生风险，为全球结核病治疗提供突破性方案。该研究由德州农工大学和斯克里普斯研究所联合开展，相关成果已发表于《自然》期刊。

英国医学团队研发新型磁共振引导放疗技术，通过精准定位前列腺癌病灶并保护性神经血管，在保持治疗效果的同时，将勃起功能障碍发生率降低至传统疗法的二分之一。该技术已在皇家马斯登和克里斯蒂医院应用，为每年超1.6万名中低危患者带来改善生活质量的新希望。