环球医讯创新药物

Quoin Pharmaceuticals宣布其皮肤病治疗药物QRX003同时获得FDA罕见儿科疾病认证及EMA孤儿药认证。该药物正在进行两项关键性全身临床试验（CL-QRX003-002和CL-QRX003-003），已显示出对Netherton综合征患者的显著疗效，包括皮肤症状快速缓解、瘙痒消除及睡眠质量改善。公司预计2026年提交新药申请，若获批将作为首个NS治疗方案进入市场，全球患者群体约6,000-7,000人。优先审评凭证机制可能加速审批流程。

最新研究证实，接受两次MDMA辅助治疗的重度抑郁障碍患者，八周后抑郁症状显著减轻且无严重副作用。研究同时指出该疗法对创伤后应激障碍症状也具改善作用，但需更大规模随机对照试验验证疗效。美国退伍军人事务部正推进相关临床研究，并探讨将该疗法纳入治疗体系的可能性。

根据SNS Insights最新研究报告，全球双特异性抗体市场预计以44.05%的复合年增长率激增至2208.2亿美元规模，美国市场将从57亿美元增长至1457.9亿美元，主要由肿瘤药物审批加速、生物制药合作扩展及抗体工程技术进步驱动。该报告涵盖2024-2032年市场预测，分析各适应症细分领域中肿瘤学占据70%市场份额，自身免疫疾病领域将成为增长最快赛道，美国94%的市场主导地位正面临亚太地区快速崛起的挑战。

Genmab与艾伯维合作开发的皮下注射双特异性抗体Epkinly在二线复发性/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）III期试验中取得显著进展。该药物联合利妥昔单抗和来那度胺（R2）方案达到95.7%的总体缓解率和79%的无进展生存率，目前已获美国FDA三线治疗加速批准，其二线治疗优先审评决定预计将于2025年11月30日公布。市场预测该药物2031年销售额可达23.2亿美元，显著超越罗氏同类药物Lunsumio的9.99亿美元市场预期。

西北大学研究发现哮喘药物齐留通通过新发现的免疫通路，可将食物过敏反应风险从95%降至5%。该研究为3300万美国患者提供新希望，药物或可作为药丸提前服用以阻断过敏通路。目前正进行人体临床试验，可能解释为何部分过敏原阳性者无症状反应。

AIM ImmunoTech的实验性药物Ampligen将在波兰华沙举行的国际居里夫人癌症研讨会上展示其在胰腺癌、卵巢癌等晚期癌症治疗中的突破性进展。临床数据显示该药物在延长无进展生存期、改善生活质量方面表现突出，同时针对子宫内膜异位症（卵巢癌前病变）的二次分析显示80%患者症状显著缓解，这为开发新型免疫治疗方案提供了重要依据。

美国食品药品监督管理局（FDA）在重新评估基孔肯雅病毒疫苗Ixchiq的获益与风险后，解除对60岁以上人群的使用暂停，同时修订该疫苗的适用条件。根据新规定，该疫苗仅限18岁以上且暴露于病毒的高风险人群使用，目前在美国旅行者中暂无接种必要性。欧洲药品管理局也同步更新了相关指南。此次调整对法国疫苗企业Valneva的商业化布局具有重要意义，其产品组合中包含三款疫苗，而Ixchiq是最新获批产品。

根据发表于《美国医学会内科学杂志》的研究，2009-2020年间经FDA批准的27种同类首创抗癌药中，仅22.2%在头对头试验中显示生存获益。研究指出51.9%的药物虽能达成非生存主要终点，但缺乏头对头数据时难以评估药物实际疗效，建议监管机构强制要求同类药物对比试验。

德国瓦克生技与Gearbox Biosciences宣布合作开发无抗生素质粒DNA生产技术，结合双方在GMP生物制剂生产与抗生素替代技术的优势，旨在解决质粒DNA制造中的抗生素耐药性传播难题，开发难制备质粒产品，推动生物制剂生产标准化。该合作通过应用Gearbox的Pop-Out-Plasmid技术与瓦克的ESETEC平台，目标实现更可持续的生产流程，缩短开发周期并提升产品质量，为基因疗法和下一代医疗应用提供安全原材料。

印度裔女性科学家Reshma Kewalramani因领导Vertex Pharmaceuticals研发非阿片类止痛药Journavx，成为首位入选福布斯全球商业权力榜的印度裔女企业家。在其带领下Vertex市值突破1100亿美元，推动罕见病治疗创新，与黄仁勋、皮查伊等科技领袖共同跻身全球最具影响力商业人物。