环球医讯创新药物

比利时鲁汶大学医院主导的二期随机MELD-ATG试验证实，用于器官移植的抗胸腺细胞球蛋白(ATG)能有效减缓新诊断1型糖尿病青少年的β细胞功能衰退。研究在欧洲8国开展，涉及117名5-25岁患者，结果显示0.5 mg/kg和2.5 mg/kg剂量ATG在12个月时均显著提高刺激C肽浓度曲线下面积，其中低剂量组副作用更少且仅需单日输注。该研究发表于《柳叶刀》，为1型糖尿病免疫调节治疗提供新方向，尽管目前尚无持久治愈方法，但ATG作为廉价药物已具备临床应用潜力，未来人源化ATG可能进一步延长治疗效果并拓展至疾病更早阶段。

本文报道了Rogocekib（CTX-712）的发现过程，这是一种强效选择性CLK抑制剂，通过调控RNA剪接模式为癌症治疗提供新途径。研究团队利用基于结构的药物设计方法，从初始化学骨架进行骨架跃迁，并通过后续化学优化，成功开发出新型1H-咪唑并[4,5-b]吡啶系列化合物。CTX-712能剂量依赖性地降低富含丝氨酸和精氨酸蛋白的磷酸化水平，在体外表现出强大的细胞生长抑制作用，并在肺癌NCI-H1048异种移植模型中展现出显著的体内抗肿瘤活性。该化合物对CLK家族蛋白具有高度选择性，同时表现出良好的代谢稳定性和药代动力学特性，目前该药物已进入日本和美国的I期临床试验，有望成为针对RNA剪接异常相关癌症的新型治疗药物。

美国西奈山伊坎医学院主导的临床试验证实，新型药物Rusfertide通过靶向调节铁调素机制有效控制真性红细胞增多症这一罕见致命血液疾病，在28周治疗期内显著降低患者放血治疗需求并改善红细胞压积水平，同时缓解瘙痒、夜间盗汗等严重症状，其良好的安全性和患者耐受性为现有疗法局限性提供了突破性解决方案，目前全球多中心三期临床试验正在推进中，有望成为血癌治疗领域的重要里程碑。

本文系美国FDA发布的官方问答，系统阐述药物复配的必要性——如满足过敏患者或吞咽困难者的特殊需求；强调复配药物未经FDA审批，存在质量风险；明确区分复配药与仿制药；详述监管框架，包括州药房委员会与FDA对不同复配场所的职责划分，并警示在线购买复配药物的潜在风险。全文旨在指导医疗专业人员与公众安全使用复配药物，避免因不当使用导致严重健康损害。

阿尔尼拉姆制药公司正式加入由因美纳和纳什维尔生物科学公司管理的基因组发现联盟，该联盟已构建包含25万个全基因组的临床基因组数据库。通过新增3.125万个全基因组测序，联盟将显著增强数据多样性，助力阿尔尼拉姆利用RNA干扰技术加速药物靶点发现，尤其聚焦自身免疫和神经退行性疾病领域。此合作确保研究成果惠及全球不同背景患者，推动精准医疗发展，并计划整合蛋白质组学等多组学数据以提升研发效率，已在靶点识别方面取得初步成果，为临床研发树立新标准。

全球科学界就"镜像生命"研究爆发激烈争论，该领域旨在创造分子结构完全镜像的假想生命形式，潜在风险包括无控制扩散导致生态系统崩溃、作物损失及全球性生物灭绝，反对派援引斯坦福大学300页报告警告灾难性后果，而支持者强调其在药物开发中的革命性应用如设计更稳定疗法，尽管部分专家认为技术障碍巨大且风险被夸大，英国曼彻斯特会议已推动制定未来监管框架，凸显科学界对新兴生物技术伦理安全的深度关切，中国西湖大学学者呼吁区分现实分子研究与遥远假设场景。

克利夫兰诊所最新研究证实减肥手术在健康管理上显著超越GLP-1类药物，通过对2010至2017年近4000名糖尿病及肥胖患者的六年追踪显示，手术组较药物组死亡风险降低32%、重大心脏问题风险降低35%、严重肾病风险降低47%、糖尿病相关视力损失风险降低54%，且10年减重幅度达22%远超药物组的7%，同时手术患者血糖控制更佳、用药需求减少，凸显手术在长期健康益处上的不可替代性，尤其当药物治疗常因患者停药而效果减弱时

2025年下半年美国FDA将对多款关键药物做出审批决定，包括默克公司（Merck & Co.）备受期待的Keytruda皮下注射剂型、诺和诺德（Novo Nordisk）的口服司美格鲁肽（semaglutide）等重磅药物，这些决定可能重塑肿瘤、肥胖及糖尿病治疗市场格局；同时，斯迪博生物治疗公司（Stealth Biotherapeutics）针对巴特综合征的超罕见病疗法、Biohaven公司的脊髓小脑性共济失调药物troriluzole以及堡垒生物技术（Fortress Biotech）与Sentynl治疗公司合作的门克斯病新药CUTX-101的审批结果，不仅可能带来首创疗法，还将为超罕见病监管树立新标杆，深刻影响全球制药行业生态。

拥有30年经验的英国药剂师黛博拉·格雷森发出警示，用于减肥的GLP-1受体激动剂注射剂可能导致永久性胃轻瘫等“改变人生的”消化系统损伤，此类药物原为糖尿病治疗设计，现已被150万英国人用于减重；她强调胃排空延迟症状可能在停药后持续存在，造成营养不良和生活质量严重下降，且药物引发的胰腺炎报告中已有多例死亡，医疗界亟需提高对这类“静默致残”副作用的警惕。

拥有三十年经验的药剂师黛博拉·格雷森发出警示，GLP-1受体激动剂类减肥注射可能导致不可逆的胃轻瘫等严重消化系统问题，患者会出现持续性早饱、恶心呕吐及腹痛等症状，即使停药后部分症状仍永久存在，这种被描述为"诅咒"的副作用正影响着英国日益增长的150万使用者，而盲目使用质子泵抑制剂治疗反而可能加剧病情，专家呼吁医患双方需高度重视此类药物的潜在风险并加强监测。