环球医讯创新药物

美国基因疗法企业Kriya Therapeutics完成3.2亿美元超额认购的D轮融资，资金将用于推进针对慢性疾病的新型基因疗法临床试验。该疗法聚焦直接向甲状腺眼病、地理性萎缩、三叉神经痛等慢性疾病病灶部位给药，并通过自主研发的一体化生产平台解决基因疗法量产难题。

本课程由加州大学旧金山分校与斯坦福大学卓越监管科学与创新中心（CERSI）于2025年举办，旨在为参与者提供药物发现、开发及监管科学的全面培训。课程涵盖从早期药物研发到最终监管审批的各个环节，重点包括小分子药物和生物制剂的研发方法、临床试验设计、真实世界数据应用以及人工智能在药物开发中的角色。目标受众为职业生涯早期至中期的行业科学家、监管专业人士、学术界教职员工及研究人员，课程以虚拟形式进行，为期约10周，包含11个三小时的在线课程，完成者将获得结业证书。

韩国政府于2025年9月5日在仁川松岛会展中心召开生物创新圆桌会议，宣布《K-生物制药产业跨越式发展战略》，计划通过监管改革、技术人才资本整合及全球竞争力强化三大举措，力争到2030年实现生物制药出口额翻倍、研发3款重磅新药，并进入全球临床试验第三位。该战略将生物类似药审批时间从406天缩短至295天，医保目录审批周期从330天压缩至150天，同时计划构建百万韩国人生物大数据平台并培养11万产业人才。

加拿大临床阶段生物技术公司Defence Therapeutics宣布聘请拥有20余年生命科学商业化经验的Amie Phinney博士担任战略顾问。这位曾任职雅培、AbbVie及adMare BioInnovations的专家将协助公司制定基于ACCUM®平台的ADC药物研发战略，推动抗体递送治疗领域的技术革新，并指导企业实现可持续增长。

德国制药巨头默克集团因英国制药行业面临监管滞后、供应链脆弱及竞争力下降等问题，决定终止价值10亿英镑的伦敦研发总部扩建计划。该决策基于行业报告显示英国在全球药物审批效率排名跌至第18位，企业投资信心受挫，本土制药业正面临被国际竞争对手边缘化的风险。

世卫组织更新基本药物清单纳入司美格鲁肽、替尔泊肽等GLP-1受体激动剂，此举将提升糖尿病和肥胖症药物可及性，但面临每支售价近千元的高昂成本挑战，同时推动仿制药开发以降低价格，预计诺和诺德和礼来两大药企将面临专利过期后的市场竞争。

本文系统综述了益生菌细菌幽灵(PBGs)作为新一代药物递送系统的最新进展，包括其结构特性、制备工艺优化、肿瘤靶向能力、免疫调节功能及在癌症治疗、疫苗递送和抗生素精准释放中的应用潜力。重点探讨了表面功能化技术、体内验证进展及临床转化面临的标准化评估等关键挑战。

本研究提出基于分子通路权重评分与患者数据的机器学习模型，通过分析未验证药物对人类生物分子通路的影响预测疗效。采用真实世界数据集验证两种不同算法效果，发现基于KEGG知识图谱的嵌入方法在10种药物中表现优于基线模型，且药物嵌入空间距离与预测成功率呈负相关，该框架为药物研发早期疗效预测提供了新方法。

美国生物技术公司Absci宣布与甲骨文云基础设施和AMD达成合作，通过搭载AMD最新硬件的甲骨文云AI基础设施，其生成式AI药物研发平台可实现生物制剂设计周期缩短及成本降低。裸金属实例配合超高速RDMA网络技术使分子动力学模拟效率显著提升，为抗体-抗原相互作用研究提供每秒TB级数据吞吐能力。该合作标志着生成式AI在生物制药领域应用的最新突破，为攻克复杂治疗靶点提供技术基础。

Ionis Pharmaceuticals在H.C. Wainwright年度会议上披露了多款药物研发进展，重点包括遗传性血管性水肿治疗药Donidalorsen成功上市及严重高甘油三酯血症药物Olazarcin的III期临床数据。公司计划调整定价策略以适应更广泛适应症，预计未来12-18个月将有6项III期试验结果发布。欧洲市场方面，Olazarcin预计将于今年底获批用于家族性乳糜微粒血症综合征，与合作伙伴Sobi共同推进商业化。