环球医讯创新药物

该报告分析了CD40/CD40L抑制剂市场增长趋势，指出在自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、多发性硬化症）、器官移植排斥及癌症免疫治疗领域的研究突破正推动市场发展。Sanofi、UCB、Biogen等企业研发的Frexalimab、Dapirolizumab Pegol等候选药物在临床试验中显示疗效，预计到2034年市场将迎来显著扩张。报告还涵盖了市场动态、竞争格局及7大主要市场（美国、欧洲四国、英国、日本）的患者群体分析。

美国食品药品监督管理局（FDA）2025年持续推进药物审批改革，创新药物、生物类似药和首仿药审批呈现新趋势。截至年中数据显示，创新药物审批较2024年略有放缓，但首仿药审批提速显著。FDA新实施的处方转非处方药审批新规将加速他汀类药物和治疗勃起功能障碍药物的非处方化进程，人工智能技术正被纳入药物审批流程以提升效率。

欧盟药品管理局批准ViiV Healthcare公司研发的首个每半年注射一次的长效HIV治疗方案，该突破性疗法在III期临床试验中显示病毒抑制率95%，将彻底改变艾滋病治疗模式。相较传统每日口服药物，长效制剂可显著提升患者依从性，标志着抗逆转录病毒治疗进入新纪元。

日本中外制药株式会社（Chugai）与新加坡AI生物技术公司Gero于2025年7月7日宣布合作开发针对衰老相关疾病的创新抗体疗法。该协议涉及总额达2.5亿美元的里程碑付款，结合Gero基于AI的人类数据平台发现的衰老相关靶点与Chugai的抗体工程技术。双方高层强调该合作旨在通过转化治疗靶点发现为创新药物，延长人类健康寿命，标志着AI驱动衰老机制研究向临床转化的重要突破。

欧盟人类用医药产品委员会（CHMP）未支持Elevidys用于可行走杜氏肌营养不良症患者的治疗，导致Sarepta和Roche的潜在收入减少，并引发多次患者死亡后的安全争议和监管审查。FDA已要求暂停所有Elevidys发货，Roche暂停非可行走患者的交付，并可能面临欧洲药品管理局最终的负面审批决定，但Roche仍相信该疗法对可行走患者具有积极的风险收益比。

欧洲药品管理局正式推荐每半年注射一次的来那卡帕韦（Lenacapavir）用于预防HIV感染，该药物对男女预防有效性接近100%，其六个月的保护周期为全球抗病毒工作带来突破性进展，但拉丁美洲供应问题引发关注。

法国AB Science公司正式启动针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的masitinib 3期试验AB23005，计划招募408名病情正常进展患者，采用与安慰剂对照的双盲研究设计，该试验已获美国FDA批准并获得欧洲药品管理局认可，西班牙、希腊和斯洛文尼亚已完成本地审批。试验基于既往2/3期临床数据，重点观察服药患者在48周内的疾病进展，同时验证药物对生存期和生物标志物的影响，该研究将结合利鲁唑治疗并允许使用依达拉奉，突破了前序试验的入组限制。

美国生物制药公司Recognify Life Sciences近日公布其治疗精神分裂症相关认知障碍(CIAS)的候选药物RL-007（现名Inidascamine）2b期临床试验数据，尽管主要疗效终点未达统计学显著性，但药物在认知和功能指标上均显示数值改善趋势，且安全性和耐受性良好。该研究纳入242名美国及欧洲患者，后续将开展亚组分析以确定潜在获益人群。公司计划在学术会议披露完整数据，并评估药物在其他适应症的开发潜力。目前尚无获批治疗CIAS的有效药物，全球患者超2100万，存在重大未满足临床需求。

最新发表于《JAMA神经病学》的研究显示，GLP-1受体激动剂治疗特发性颅内高压患者相比传统疗法可显著降低药物使用需求，减少头痛、视力障碍/失明及视乳头水肿发生风险，同时降低手术干预率和死亡率。该研究基于美国TriNetX医疗网络44,373例患者的回顾性队列分析显示，GLP-1受体激动剂组在治疗6个月后表现出显著临床获益，且效果不受BMI水平影响，但体重减轻效果仍逊于减重手术。

美国食品药品监督管理局（FDA）任命乔治·弗朗西斯·蒂德马什（George Francis Tidmarsh）医学博士、哲学博士担任药品评价与研究中心（CDER）主任。蒂德马什拥有斯坦福大学癌症生物学博士学位及超过30年生物技术、临床医学和监管科学经验，曾领导开发七种FDA批准药物，推动针对严重未满足医疗需求的治疗方法。其领导的CDER负责监管非处方药和处方药安全有效性，涵盖生物制剂、仿制药及含氟牙膏、防晒霜等日常产品，致力于通过加强审查计划和跨部门合作改善公众健康。