环球医讯创新药物

2025年拉斯克奖授予揭示细胞内部复杂性、发现生物凝胶状物质及开发囊性纤维化突破疗法的科学家。获奖研究突破性地阐明了细胞构建原理、核孔运输机制及遗传疾病治疗方案，其中三联药疗法使90%患者获得长期生存可能。

格瑞生物科技公司在IIa期临床研究中，针对特发性肺纤维化患者使用GRI-0621治疗的6周中期数据显示：治疗组用力肺活量(FVC)未出现恶化，生物标志物显示抗纤维化效果，独立数据监测委员会确认安全性良好，预计2025年第三季度发布顶线数据。该研究纳入约35名患者，采用随机双盲安慰剂对照设计，同步进行支气管肺泡灌洗液中NKT细胞活性亚研究。

在血癌和儿童癌症意识月期间，加入治愈白血病基金会的行列，支持为伯明翰地区像Willow这样的血癌儿童筹集资金。该基金会通过资助临床试验网络和医疗团队，推动血癌治疗的进步，帮助患者获得创新疗法。英国足球名宿加里·莱内克家族参与支持，筹款将直接用于加速儿童干细胞移植临床试验网络建设。

美国FDA发布的ISTAND计划明确了药物开发工具的三阶段资格认定流程，包含意向书、资格认定计划和完整资格认定包的提交要求。该流程根据《21世纪治愈法案》建立，旨在通过科学评估推动创新技术在药物研发中的应用，同时提供了替代性解决方案建议。

美国克拉罗生物科技公司与德国ITM同位素技术公司签订供应协议，确保获取符合GMP标准的锕-225同位素，用于推进针对胰腺癌等实体瘤的CLR 121225放射性药物临床研发。此举旨在解决全球锕-225供应短缺难题，同时依托ITM与加拿大核实验室合资的Actineer公司建立稳定的工业化生产体系。

Travere Therapeutics宣布FDA取消FILSPARI®治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的咨询委员会会议，补充新药申请继续审查。FILSPARI若获批将成为首个治疗FSGS的药物，在两项大型临床试验中显示显著降低蛋白尿，同时需注意肝毒性等风险。该药已获FDA和EMA批准用于治疗IgA肾病。

Protagonist Therapeutics宣布Icotrokinra新药申请已提交欧洲药品管理局，这是首个靶向IL-23受体的口服肽类药物，基于四项III期临床研究数据，显示其相较同类药物在皮损清除率和安全性方面具有显著优势，预计将成为中重度斑块型银屑病治疗的重要突破。该药物针对12岁以上人群，具有每日一次口服便利性，同时展现出对头皮/生殖器等难治部位的良好疗效。

强生公司宣布向欧洲药品管理局提交icotrokinra的上市申请，该药作为首个靶向IL-23受体的口服疗法，已通过四项III期临床试验验证其对12岁以上中重度斑块型银屑病患者的显著疗效，数据显示其在皮肤清除率和安全性方面表现优异，并计划拓展至牛皮癣性关节炎等适应症领域。

赛诺菲研发的单次玻璃体内基因疗法SAR402663获得美国FDA快速通道认定，该疗法通过抑制VEGF靶点有望解决湿性老年黄斑变性患者的异常血管增生问题，其临床研究(NCT06660667)显示可能替代现有频繁注射疗法，为全球600万患者提供突破性治疗方案。

美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准免除单克隆抗体生物类似药的临床有效性研究，通过分析相似性测试和免疫原性研究替代，此举可降低90%研发成本并加速审批进程，为全球患者提供更可及的生物制剂治疗方案。此决策标志着生物类似药审批范式转变，或引发跨国药企与中小制药企业的市场竞争重构。