环球医讯创新药物

比利时临床阶段生物技术公司DeuterOncology在2025年世界肺癌大会上发布了其新型氘化MET酪氨酸激酶抑制剂DO-2的I期剂量递增研究结果。该研究显示在携带MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者中实现100%疾病控制率，且外周水肿发生率显著低于同类药物（5% vs 68-82%），24个月持续疾病稳定病例及每日一次60mg剂量优异药代动力学特征为后续临床开发奠定基础。

总部位于英国Stevenage的神经科学公司NRG Therapeutics完成5000万英镑B轮融资，资金将用于推进针对帕金森病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床研究。该轮融资由SV Health Investors领投，英国商业银行等机构跟投，现有药物在临床前模型中已显示出显著神经保护作用，计划2026年进入人体试验阶段。

哈佛医学院开发的PDGrapher AI模型通过图神经网络技术，可同时分析多种疾病驱动因素并预测治疗方案。该工具已在19组癌症数据中验证准确性，成功识别出多个已知药物靶点并显著提升筛选效率，未来将应用于神经系统疾病研究和个性化治疗，或成为生物医学研究的重要转折点。

苏黎世联邦理工学院化学家开发出革命性生成式AI算法，通过蛋白质三维结构直接设计可合成的药物分子，该技术基于"锁钥原理"实现精准药物开发，在糖尿病药物和儿童脑瘤治疗中已取得初步突破，罗氏等企业已验证其生成分子的稳定性与无毒性，并已发布开源算法供全球研究者使用。

Curis公司于2025年Cantor全球医疗会议上披露了其研发药物emavusertib在血液肿瘤领域的临床进展。该药物针对PCNSL、CLL和AML三大适应症，其中PCNSL单臂研究计划加速获批，CLL试验将聚焦BTK抑制剂无应答人群，AML研究将在ASH会议披露联合疗法数据。尽管面临PCNSL患者招募挑战（目标45-60例），但现有数据显示63%总缓解率和27%二次缓解率。公司正与监管机构就确认性试验设计展开讨论，同时探索将微小残留病灶（MRD）作为临床终点的可能性。

莱斯大学团队开发的SABER平台通过动态共价键调控药物释放，可延长药物作用时间，实验显示单次注射抗结核药物效果超每日口服两周，胰岛素控糖效果达六天，未来有望革新癌症免疫治疗等精准医疗领域。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年7月加速批准Lynozyfic(靶向BCMA/CD3双特异性抗体)和Zegfrovy(EGFR抑制剂)上市，并批准Elrexfio新型给药方案；8月加速批准Modeyso(蛋白酶激活剂)和Hernexeos(HER2抑制剂)，这些创新药物分别针对多发性骨髓瘤、肺癌和胶质瘤等恶性肿瘤，标志着癌症靶向治疗领域的重要进展。

宾夕法尼亚大学最新临床试验显示，通过检测并清除患者体内的休眠乳腺癌细胞，可将复发率降低至20%以下。研究人员采用羟氯喹与依维莫司联合疗法，在51例患者中实现80%的休眠细胞清除率，七年后仅2例复发。该突破性方法可为全球30余万乳腺癌患者提供精准预防方案，同时显著缓解患者的复发焦虑。

研究显示2019-2022年间美国FDA批准的52种癌症药物中，79.2%存在临床试验设计缺陷、单试验批准或长期数据不足等问题，近半数医学指南未披露相关风险。研究团队建议加强FDA评估数据的公开透明度和系统性应用。

Sagimet Biosciences将于2025年9月29日至10月1日在美国波士顿举行的第九届MASH药物开发峰会上发表两项口头报告并参与专题讨论。研究将重点展示其FASN抑制剂denifanstat通过脂肪酸合成酶靶向机制的作用，以及运用人工智能数字病理学评估该药物的抗纤维化效果，并探讨与semaglutide和resmetirom的联合治疗方案临床试验计划，推动非肝硬化MASH患者的治疗进展。