根据《美国医学会杂志》（JAMA）最新发表的研究，2019至2022年间美国食品药品监督管理局（FDA）批准的52种癌症药物中，超七成（79.2%）存在"临床试验不确定性"。这些不确定性主要源于试验设计缺陷、执行偏差、数据分析或报告规范不足等问题，涉及药物疗效和安全性的核心验证环节。
研究团队发现，基于56项临床试验获得批准的这些药物中，截至2025年4月，48种药物对应的51项试验结果虽已发表于医学期刊并纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）临床指南，但其中38种药物（79.2%）存在显著问题。这些问题包括未通过验证的疗效终点指标、长期安全性数据缺失，以及依赖单一临床试验结果获得批准等情况。
值得关注的是，在涉及这些存在不确定性的药物文献中，53%未提及任何试验缺陷；而在NCCN指南中，这一比例达到47%。目前，37%的相关药物在指南中被列为1类高级别证据推荐，58%列为2A类证据推荐，仅5%未获推荐。
研究团队指出，现有医学研究报告规范未强制要求披露关键临床试验的不确定性，且期刊编辑、审稿专家和指南制定者难以获取FDA评审人员掌握的个体化患者数据。为此，研究团队建议FDA应提升其药物风险收益评估报告的可及性和可读性，呼吁学术期刊强制披露临床试验的核心不确定性，并建议指南制定机构系统性整合FDA的评审结论。
研究声明：本研究未披露具体资助来源，部分作者存在利益冲突声明（详见原始文献）。
文献来源：
Cherla A, Wagner AK, Wouters OJ, 等人. 新型癌症药物在医学期刊和临床指南中的临床试验不确定性报告. JAMA. 2025年9月3日在线发表. doi:10.1001/jama.2025.13917
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