环球医讯创新药物

以色列研究人员成功研发出一种基于mRNA技术的疫苗，该疫苗对致命的鼠疫耶尔森菌具有100%的保护效果，为对抗抗生素耐药性细菌提供了新的解决方案，同时标志着mRNA疫苗技术首次成功应用于细菌感染的防护。

日本广岛大学的科学家发现，利用常见于泡菜和酸菜制作的植物乳杆菌发酵甜叶菊提取物，产生了一种名为CAME的新化合物，该化合物在实验室测试中能够有效杀死胰腺癌细胞，同时对健康细胞影响较小。尽管研究仍处于细胞培养阶段，尚未在动物或人体中进行测试，但这一发现为胰腺癌的治疗带来了新的希望。

一项新研究显示，一种名为GlycoCaging的技术可以防止用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎的口服药物在上消化道中分解，从而提高药物在结肠部位的疗效。这种技术通过利用肠道微生物产生的酶，将药物完整地输送到下消化道，有望为炎症性肠病患者带来更有效的治疗方案。

一项新的临床试验表明，即使低剂量的大麻二酚（CBD）仍然存在安全性问题，尽管近年来含有CBD的胶囊、软糖、食品、油和乳液在美国越来越普遍。试验发现，尽管大多数人没有受到影响，但有5%的人出现了肝脏酶水平显著升高的情况，这是肝脏细胞损伤或炎症的一个已知标志。女性似乎比男性更容易受到影响。停止使用CBD后一到两周内，肝脏酶水平恢复正常。研究人员建议，医生在进行常规医学检查时应询问患者是否定期使用CBD。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Genascence公司研发的基因疗法GNSC-001再生医学先进疗法（RMAT）认定，该疗法通过阻断白细胞介素1（IL-1）治疗膝骨关节炎。GNSC-001是一种重组腺相关病毒载体，表达优化的人类IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra），旨在单次关节内注射后实现对IL-1的长期抑制，有望为骨关节炎患者提供新的治疗选择。

一项最新的基因疗法研究利用脂质纳米颗粒成功改善了小鼠模型中α-1抗胰蛋白酶缺乏症的肺部和肝脏细胞功能，为治疗这一罕见遗传病带来了突破性进展。该研究发表于《自然·生物技术》杂志，展示了靶向递送基因疗法的新方法，为未来人类治疗提供了可能。

相比新药开发周期短、成功率高的生物类似药正成为替代昂贵生物药的合理治疗选择。欧洲药品管理局（EMA）今年3月发布的新指南允许仅凭质量数据和1期临床试验即可获批，无需进行3期临床试验，从而降低了开发风险并提升了成本竞争力。据全球市场研究公司IMARC Group预测，去年全球生物类似药市场规模达到约36万亿韩元（约265亿美元），预计到2033年将达250万亿韩元（约1851亿美元）。在这一市场背景下，韩国大熊制药宣布进军生物类似药业务，计划积极寻求国内外合作伙伴，长期目标是拓展开发项目并进入欧美主要市场，成长为全球生物制药企业。

葛兰素史克（GSK）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，推出其带状疱疹疫苗SHINGRIX的预充式注射器版本，该新形式简化了疫苗接种过程，无需在使用前混合不同成分。这一版本保留了现有配方的安全性、有效性及免疫接种时间表，有望提高疫苗接种率并减少操作失误。目前该产品也在欧洲药品管理局的审核过程中。

美国FDA授予DB-1310快速通道资格，该药物是一种靶向HER3的抗体药物偶联物（ADC），用于治疗具有特定EGFR突变的晚期非鳞状非小细胞肺癌患者。早期试验显示其总体缓解率达到43.5%，疾病控制率达到91.3%，常见副作用包括贫血、中性粒细胞减少和恶心。该药由DualityBio公司开发，目前正在进行临床试验，旨在确定其最大安全剂量及评估整体安全性和疗效。

大阪大学的研究人员通过基因编辑技术，使小鼠肝脏细胞能够持续分泌减肥药物艾塞那肽，从而在单次治疗后实现了超过六个月的体重控制和葡萄糖代谢改善，为肥胖和糖尿病治疗提供了新的长效策略。