环球医讯创新药物

科学家通过骨靶向酶替代疗法成功恢复了ENPP1缺乏症小鼠的听力，该疗法通过阻止内耳骨异常矿化，为治疗与矿化缺陷相关的听力损失提供了新希望。

一项新研究发现，孕妇接种呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗可以显著降低婴儿因严重肺部感染而住院的风险，疫苗有效性高达 72%。研究团队建议孕妇在怀孕 28 周后尽快接种疫苗，以获得最佳保护效果，但目前英格兰和苏格兰仅有一半孕妇接种该疫苗。

日本研究人员开发出一种名为GAI-17的新分子药物，该药物在中风后长达六小时仍能显著减少小鼠脑细胞死亡和瘫痪，且无明显副作用，未来或可用于治疗阿尔茨海默病等其他神经系统疾病。

位于爱尔兰凯里郡基拉尼的Temmler制药厂宣布重大扩建计划，此次扩建将创造约10个新的研发、制药技术和分析领域的工作岗位，标志着Aenova公司在粒子工程和药物输送系统领域的进一步布局，并获得爱尔兰政府通过爱尔兰工业发展局（IDA）的支持。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了葛兰素史克（GSK）用于预防带状疱疹（herpes zoster）的Shingrix疫苗（重组带状疱疹疫苗或RZV）的预充式注射器版本。这种疫苗适用于50岁及以上的成年人，以及18岁及以上免疫缺陷或免疫抑制的高风险个体。美国疾病控制与预防中心（CDC）建议50岁及以上的成年人接种两剂疫苗以预防带状疱疹及其并发症。新批准的预充式注射器版本基于展示新旧疫苗制剂之间技术可比性的数据。欧洲药品管理局（EMA）也在审查这一更新版本的葛兰素史克带状疱疹疫苗。

美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）投票反对葛兰素史克公司（GSK plc）的Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）联合治疗方案，因为其眼部毒性发生率较高，且剂量效益不明确。超过90%的试验患者经历了眼部相关的副作用，其中70%出现了反复的高级别事件。尽管如此，GSK仍对Blenrep的风险/效益持信心，并将继续与FDA密切合作，以完成对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的审查。

佛罗里达大学研究人员发现一种实验性mRNA疫苗在与常见抗癌药物联合使用时增强了小鼠对肿瘤的抵抗力，这种疫苗有望作为通用癌症疫苗，通过激活免疫系统来对抗肿瘤，为无法通过免疫系统检测到的癌症或免疫系统已无力应对的癌症患者提供更早的治疗选择。

阿斯利康的Imfinzi（durvalumab）在欧洲获批用于治疗可切除的肌层浸润性膀胱癌（MIBC），作为新辅助治疗与化疗药物吉西他滨和顺铂联合使用，以及在膀胱切除术后单药治疗使用，这是该药物继美国获批后的又一重要进展。

经过牛津大学的研究试验，原本用于治疗帕金森病的药物普拉克索（Pramipexole）显示出对治疗抗药性抑郁症的显著疗效，参与试验的患者在短短几周内出现明显改善，且三年后仍保持良好效果。这一发现为抑郁症治疗提供了新的希望。

一项发表在《科学》杂志上的研究发现，在马达加斯加的500个家庭中，疟疾疫苗在极端天气事件后能够显著降低感染率，帮助维持疾病控制措施，特别是在高传播地区。研究还指出，仅靠疫苗不足以遏制疾病传播，需要结合药物预防和传统工具如蚊帐的综合策略。