2023年美国批准首个CRISPR基因疗法时，拜登总统曾表示："这为开发更多挽救生命的治疗方案带来巨大希望，将惠及数百万患有罕见病的美国人。"时至2025年，细胞与基因疗法领域的舆论已转向更为务实的认知。
萨瑞普塔治疗公司的杜氏肌营养不良症疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）成为今年行业焦点。在该疗法与患者死亡的潜在关联被曝光后，引发监管争议。4BIO资本合伙人欧文·史密斯指出："作为监管者和创新者都不容易，你们在公共领域学习这个具有巨大潜力的技术平台，既要加速药物审批又要权衡风险。"
尽管美国食品药品监督管理局（FDA）最终澄清了该疗法的安全性，但监管机构与企业间的公开博弈加剧了行业波动。FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主管维奈·普拉萨德在争议中短暂离职后两周内复职，凸显监管层面对行业发展的支持。
威廉·布莱尔等机构的金融分析师指出，细胞与基因治疗板块股价波动反映了监管不确定性及长期存在的制造与规模化难题。美国蓝鸟生物科技公司曾因镰状细胞基因疗法Lyfgenia（lovo-cel）获批而风光无限，但高昂研发成本与市场接受度缓慢最终导致其以超低估值被收购。
细胞与基因物流企业Likarda首席执行官斯特拉·斯诺克坦言："当镰状细胞疗法获批时行业曾备受鼓舞，但支付体系与物流瓶颈使多数企业不得不转型、合并或终止项目。"英国细胞与基因治疗催化剂组织CEO马修·达迪强调，要通过提升治疗方案数量形成规模效应，促使采购方基于性价比选择产品。
美国Medera生物技术公司虽受资本市场波动影响推迟IPO计划，但仍保持上市决心。CEO罗纳德·李表示："市场对创新技术的准入门槛更高，但投资者对优质晚期疗法的认知在提升。"数据显示，全球45种FDA获批的细胞与基因疗法中，2024年即有7种获批，显示行业持续进步。
尽管蓝鸟生物的案例引发关注，但专家普遍认为这并非行业整体趋势。监管政策持续优化，制造技术稳步提升，政府层面亦认可该领域减轻医疗负担的潜力。4BIO资本近期逆势加仓基因疗法领域，印证了估值调整期的投资机遇。正如欧文·史密斯所言："我们正经历行业修正期而非崩溃，未来前景依然光明。"
【全文结束】
