环球医讯创新药物

瑞士监管机构Swissmedic批准了诺华公司开发的Coartem Baby作为首个针对新生儿和婴儿的疟疾治疗药物。这款药物专为体重低于4.5公斤的婴儿设计，将通过非营利方式在非洲八个国家分发，以帮助解决婴儿疟疾治疗的空白问题。该药的开发基于PAMAfrica联盟的研究，并通过CALINA临床试验验证了其安全性和有效性。

一种名为belantamab mafodotin的新型“抗体偶联药物”正在英国国家医疗服务体系（NHS）中投入使用，为多发性骨髓瘤患者带来显著更长的无病生存期和更少副作用的治疗选择。这种“特洛伊木马”式疗法通过将化疗药物精准投递至癌细胞内部，显著提升了治疗效果，标志着个性化癌症治疗的重大进展。

一项新研究显示，GLP-1受体激动剂，如Ozempic，可能在促进男性睾酮水平上升的同时帮助减肥。研究在ENDO 2025会议上展示的数据表明，服用这些药物的男性平均体重减轻了10%，睾酮水平显著上升。这些药物通过减少脂肪、胰岛素抵抗和炎症，可能对代谢和男性健康都有益处。

加拿大不列颠哥伦比亚省（BC省）宣布恢复对患有罕见致命遗传病CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症（Batten病）的女孩Charleigh Pollock的药物Brineura的医保覆盖。该药物每年费用高达100万加元，此前因医疗委员会评估认为其疗效有限而被取消资助，引发公众强烈反响，最终在多方呼吁下政府重新评估并恢复保障，确保女孩能够继续接受治疗。

Wegovy是一种新的减肥药物，现在在新西兰可获得，它是一种每周注射一次的药物，被用作体重管理的辅助工具，尤其是对于那些生活方式调整难以减重的人群。尽管其价格昂贵且可能伴随一些副作用，但研究表明其长期使用是安全的。

赛诺菲开发的抗体药物riliprubart获得日本厚生劳动省孤儿药资格认定，用于治疗罕见神经疾病慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。该病影响约4000名日本患者，表现为四肢进行性无力和感觉丧失。Riliprubart是一种靶向经典补体通路中活化C1s的人源化IgG4单克隆抗体，目前正进行两项III期临床研究，分别针对对标准治疗无反应的患者（MOBILIZE研究）和接受静脉免疫球蛋白治疗的患者（VITALIZE研究）。

Faron Pharmaceuticals宣布其Bexmarilimab（bex）在治疗高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的II期临床试验数据已被第19届国际免疫学大会（IUIS）接受为口头报告，标志着该药物在免疫治疗领域的重大突破。此次报告将展示bex与阿扎胞苷联合治疗在HR-MDS患者中的显著疗效，为这一缺乏有效治疗手段的罕见疾病带来新希望。

Spinogenix宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予SPG601孤儿药资格，用于治疗脆性X综合征（FXS）。FXS是一种由Fmr1基因沉默引起的智力残疾遗传病，目前尚无批准的药物。SPG601是一种针对FXS突触功能障碍的小分子治疗药物，具有改善患者核心症状的潜力。

韩国初创公司Neumous开发出利用聚焦超声波技术可逆性地打开血脑屏障（BBB）的方法，使药物能够进入大脑治疗阿尔茨海默病、帕金森病等神经系统疾病。该技术具有非侵入性、安全、低成本等特点，并已获得国内外认可，计划短期内完成临床试验并推向全球市场。

麻省理工学院、麻省总医院等机构的研究人员提出了一种基于特许权使用费的新型投资模式，用于资助渐冻症（ALS）药物的适应性平台临床试验，旨在突破“死亡之谷”，加速ALS及其他严重疾病疗法的开发进程。该模型被称为“适应性特许权基金”（FAR），结合了适应性平台试验的效率优势与创新的投资结构，为生物医药与资本市场之间搭建了桥梁。