华盛顿，2025年8月28日（PRNewswire）——范达制药公司（纳斯达克代码：VNDA）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予VGT-1849B孤儿药资格认定。该药物是一种基于肽核酸的新型选择性JAK2抑制剂，用于治疗真性红细胞增多症（PV）。
PV是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，其特征是髓系造血异常，导致红细胞过度生成并释放大量促炎细胞因子。超过95%的PV患者携带JAK2 V617F功能获得性突变，引发JAK2蛋白异常增殖。美国PV患病率估计为每10万人中44至57人。
VGT-1849B是一种反义寡核苷酸（ASO），采用创新的OliPass肽核酸（OPNA）主链化学结构。该技术通过在核碱基上理性引入阳离子脂质基团，显著提升了细胞渗透性和RNA亲和性。通过共价连接阳离子脂质基团至PNA结构，药物的细胞摄取效率和靶向结合能力得到显著增强。
该药物通过精准靶向JAK2 mRNA，有效抑制下游信号传导及JAK2V617F驱动的自主性细胞增殖。其对JAK2具有高度选择性，可显著降低JAK2蛋白生成且无脱靶激酶效应。抑制JAK2可抑制造血功能，进而减少红细胞、中性粒细胞、血小板和淋巴细胞的生成。VGT-1849B降低JAK2蛋白的能力可能通过良好的安全性特征减轻PV患者的疾病负担，从而提升患者生活质量。
JAK2抑制剂已证实对多种JAK依赖性血液系统恶性肿瘤有效，包括PV治疗。尽管已有Jakafi®、Inrebic®、Ojjaara®和Vonjo®等多种JAK抑制剂获批，但均缺乏对JAK2的专一选择性。由于蛋白激酶催化位点的高度保守性，JAK2抑制剂可能与脱靶激酶结合，导致毒性增加和整体安全性下降。现有JAK抑制治疗伴随的不良反应凸显了靶向JAK2的同时避免抑制其他JAK家族成员的重要性。通过特异性靶向JAK2，有望降低现有抑制剂因同时阻断JAK1、JAK3、TYK2或非JAK家族激酶导致的感染风险和毒性效应。
若获批上市，VGT-1849B有望提供具有改进安全性且给药间隔更灵活的靶向治疗方案。孤儿药资格认定是FDA对治疗罕见病药物的认定程序，可为研发企业提供多项支持政策。
【关于范达制药公司】
范达是一家专注于开发和商业化创新疗法的全球生物制药公司，致力于满足重大未满足医疗需求并改善患者生活。公司官网及推特账号@vandapharma提供更多信息。
【关于VGT-1849B】
该药物基于OPNA技术平台开发，通过化学修饰PNA结构获得增强的细胞渗透性和RNA亲和性。OPNA可特异性结合靶pre-mRNA，诱导外显子跳跃并产生mRNA剪接变体。与传统RNA疗法不同，OPNA无需递送系统即可实现体内治疗活性，在遗传变异相关疾病的治疗中具有广泛应用前景。
【前瞻性声明警示】
本新闻稿中的声明（包括关于美国PV患病率估计、VGT-1849B潜在治疗效果及安全性等）构成证券法下的"前瞻性声明"。实际结果可能因多种风险因素与前瞻性声明存在重大差异，包括：PV诊断报告的准确性、VGT-1849B治疗PV的安全有效性、范达完成临床开发及获得监管审批的能力等。投资者应参阅范达近期10-K年度报告中"风险因素"等章节获取完整风险提示，公司不承担更新声明的义务。
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