Cogent Biosciences宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了贝珠克拉替尼（bezuclastinib）的新药申请，用于治疗既往接受过伊马替尼（格列卫）治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者。该申请旨在为一线治疗后疾病进展的患者提供新的治疗选择。
该申请基于III期PEAK试验的结果，并按照FDA的实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review）项目提交，该项目旨在简化审评流程。今年早些时候，贝珠克拉替尼已获得胃肠道间质瘤的突破性疗法认定。
【研究对GIST患者显示了什么？】
III期PEAK研究评估了在舒尼替尼（索坦）基础上加用贝珠克拉替尼，并与舒尼替尼单药进行比较，受试者为既往接受过伊马替尼治疗的GIST患者。
研究人员主要测量了患者癌症再次进展前的生存时间。
接受贝珠克拉替尼联合舒尼替尼治疗的患者，其中位无进展生存期为16.5个月，而单用舒尼替尼的患者中位无进展生存期为9.2个月。
总体而言，联合治疗将癌症恶化或死亡的风险降低了50%，与舒尼替尼单药相比。
研究还观察了肿瘤缩小的患者比例。在伊马替尼治疗无效的患者中，接受联合治疗的患者中有46%出现有意义的肿瘤缩小，而单用舒尼替尼的患者中这一比例为26%。
在数据审查时，接受联合治疗的患者平均治疗时间已超过19个月。
【PEAK试验是如何设计的？】
PEAK是一项全球性、随机化的III期临床试验，入组了既往接受过伊马替尼治疗的胃肠道间质瘤患者。
患者被随机分配接受贝珠克拉替尼联合舒尼替尼，或舒尼替尼单药（伊马替尼后的标准治疗）。
研究的主要终点是无进展生存期，由盲态独立中心评审（BICR）评估。
Cogent Biosciences计划在2026年上半年的一次主要医学会议上公布完整的试验结果。
该公司还宣布，计划启动一项II期试验，评估该联合方案用于一线GIST患者，这些患者存在外显子9突变，且未接受过伊马替尼治疗或近期开始治疗。
此外，贝珠克拉替尼治疗晚期系统性肥大细胞增多症的单独新药申请仍在按计划进行，预计在2026年上半年提交。
Cogent还正在与FDA合作，在美国提供扩大获取计划（Expanded Access Program），使符合条件的GIST或系统性肥大细胞增多症患者能够受益于贝珠克拉替尼或与舒尼替尼的联合治疗。
【关于副作用我们了解什么？】
据该公司称，贝珠克拉替尼联合舒尼替尼总体耐受性良好。
与舒尼替尼已知的安全性特征相比，未观察到独特风险。公告中未详细说明具体副作用。
参考文献
- “Pivotal Data From the Phase 3 PEAK Trial of Bezuclastinib in Combination With Sunitinib in Gastrointestinal Stromal Tumors” by Dr. Andrew Robbins, et al., press release.
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