美国食品药品监督管理局（FDA）将允许礼来公司（Eli Lilly）的阿尔茨海默病药物Kisunla采用新的剂量方案，这可能会减少单克隆抗体类药物已知的副作用，该副作用此前已导致数例死亡。
礼来公司的阿尔茨海默病药物Kisunla正在获得一项标签更新，公司希望借此在与渤健（Biogen）和卫材（Eisai）的竞争中占据优势。新剂量方案于本周三获得FDA批准，旨在减少抗淀粉样蛋白抗体引发严重副作用的负担。这类副作用已在多起病例中导致患者死亡，并对首批针对这种毁灭性神经退行性疾病的疾病修饰治疗方案的推广构成挑战。
现在，Kisunla可以在治疗初期几个月内逐步增加剂量，直到达到推荐的每月剂量。该药物于2024年7月获批用于早期症状性阿尔茨海默病，最初三个月的滴定方案为每月一次700毫克静脉注射，随后每月一次1,400毫克持续注射，直至脑部斑块清除。
此次标签更新旨在缓解自卫材和渤健的Leqembi于2023年1月获批以来就一直困扰这一类药物的安全问题。Leqembi是几十年来首个获批用于阿尔茨海默病的药物，也是首个宣称能够改变疾病进程的药物。
礼来公司在Leqembi之后推出了Kisunla，但FDA在批准时曾对使用Kisunla的患者死亡率高于安慰剂组表示担忧。备受关注的不良事件被称为淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），在脑部扫描中表现为肿胀（ARIA-E）或脑出血（ARIA-H）。尽管通常无症状，但该副作用可能是致命的。目前，Kisunla和Leqembi均带有针对ARIA-E的黑框警告。
为了缓解安全问题，礼来公司在获批后继续测试新的剂量策略。TRAILBLAZER-ALZ 6研究于2024年10月发布结果表明，初始治疗使用较低剂量350毫克、第二次使用700毫克、第三次使用1,050毫克，可使第24周时ARIA-E的发生率降低41%。到第52周时，风险降低了35%。
与此同时，疗效与之前Kisunla的研究一致，结果显示该药物能够将淀粉样蛋白斑块降至最低水平。而斑块的清除与认知能力下降速度减缓有关。
礼来公司表示，希望标签更新能够“帮助医疗专业人员评估适合患者的治疗方案”。该公司阿尔茨海默病全球及美国医学事务副总裁布兰迪·马修斯（Brandy Matthews）在一份声明中表示。
安全问题并不是礼来和渤健/卫材在推广这些新型阿尔茨海默病药物时面临的唯一障碍。尽管这些单克隆抗体被誉为一种突破，为长期以来缺乏治疗选择的普遍致命性疾病提供了新希望，但它们并未获得显著市场接受度。据杰富瑞（Jefferies）报告，Leqembi在5月份的销售额为2,280万美元，而同期Kisunla的销售额为1,100万美元。
两家公司均表示，医疗服务提供者缺乏必要的检测基础设施，无法有效诊断疾病并让患者开始用药。
与此同时，这些药物的获批推动了阿尔茨海默病领域的投资。Global Data最近发现，专注于阿尔茨海默病的公司交易价值从2022年的仅20亿美元激增至2024年的180亿美元，增长了780%。
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