关键要点
- AI增强传统HTA，提高准确性和效率。人工智能通过自动化、实时数据集成和高级预测建模解决了传统健康技术评估的关键限制，如数据缺口和耗时的过程，从而实现更快、更明智的决策。
- AI支持个性化医疗和实际证据整合。通过分析电子健康记录（EHR）、患者登记和基因组学的大数据集，AI改进了个体化治疗的评估，并帮助生成稳健的实际证据（RWE），以指导基于价值的定价和报销决策。
- AI在HTA中的应用仍面临挑战。尽管有潜力，但AI仍然面临数据隐私障碍、算法偏见、可解释性问题以及缺乏监管标准等限制因素，这些都需要解决以确保在医疗政策中的负责任和公平实施。
药品的健康技术评估（HTA）是对药物的临床、经济和社会影响的系统性评价。它在定价、报销、处方决策和政策制定中起着关键作用。然而，传统的HTA方法存在许多局限性，包括数据缺口、耗时的过程以及评估个性化医疗的挑战。人工智能（AI）为解决这些挑战并增强HTA方法提供了变革性的机会，同时确保更明智的处方决策和更有效的医疗资源分配。
在本文中，我们将探讨传统HTA的局限性；AI如何增强HTA方法；AI在HTA中的应用；其与现有框架的整合；其在基于价值的定价和实际证据生成中的作用；以及AI在HTA中的局限性。
传统HTA的局限性
尽管HTA非常重要，但它面临着许多限制。许多评估依赖于临床试验数据，这可能无法反映现实世界的有效性。此外，长期安全性和疗效数据通常在评估时不可用。整个过程非常耗时——有时需要数月甚至数年——导致患者获取创新治疗的时间延迟。传统的HTA模型基于固定假设，难以适应新数据或个别患者的变异性。此外，评估个性化医疗（特别是基因疗法）具有挑战性，因为患者群体较小且治疗效果个体化。经济偏见也经常出现，因为成本效益阈值可能会低估罕见疾病或具有长期益处的治疗方法的价值。
许多HTA模型也没有完全纳入现实世界患者的结局，限制了预测准确性。此外，不同国家之间的HTA方法和成本效益阈值的差异导致评估结果不一致。另一个显著的局限性是处方决策中的实时适应能力不足，往往导致药物可及性延迟和资源分配低效。当有对照治疗可用时，HTA往往缺乏头对头试验数据，使得比较有效性评估更加不确定，导致依赖间接或网络荟萃分析，这可能会引入额外的偏见和不确定性。
AI如何解决HTA的局限性
AI通过先进的预测建模、自动化和实时数据集成提供了解决这些局限性的方案。它通过使用实际数据（RWD）模拟长期药物结果来增强预测建模，从而提高有效性和成本效益预测的准确性。通过自动化数据提取、综合和建模，AI显著缩短了HTA的时间线，使决策更快。机器学习模型能够动态更新HTA模型，基于新的临床数据、RWE和不断变化的医疗成本进行持续更新。
AI还有助于提升个性化医疗的评估，通过评估个体患者的治疗价值，使HTA更适用于精准医疗。此外，AI通过分析来自EHR、可穿戴设备和患者登记的大数据集，更好地利用RWD，提高预测准确性。AI驱动的方法可以改进成本效益模型，通过纳入间接收益（如生产力提升和生活质量改善）来优化成本效益模型。
借助AI驱动的标准化，有可能统一不同国家的HTA方法，使评估更具可比性和可扩展性。AI还在处方决策中发挥关键作用，通过动态评估RWE、成本效益和治疗结果来优化药物在处方中的包含，确保高效的资源利用和成本效益的医疗服务。
HTA中的AI应用
自然语言处理（NLP）用于文献综述
HTA需要对临床试验、RWE和经济模型进行系统性综述。为了自动化和增强这些任务，AI驱动的NLP可以提供帮助。通过自动化的系统性综述，AI可以扫描数千篇文章并快速提取相关数据，还可以分析试验报告并总结新药与现有疗法的比较。情感分析技术可以处理社交媒体、患者论坛和EHR，以评估现实世界的药物体验，提供有价值的患者中心结果洞察。此外，NLP可以检测文献中的偏见，识别临床研究中的一致性或缺失数据，这些可能会影响HTA评估。AI还促进了多语言数据处理，通过翻译和分析不同语言的研究，实现全面的全球HTA评估。
深度学习用于生存分析
生存分析在HTA中至关重要，尤其是在肿瘤学、慢性病和罕见病中预测长期药物效益。AI通过先进的技术如循环神经网络和长短期记忆网络，更好地处理时间依赖性数据，从而增强生存分析。这些模型可以准确地模拟随时间变化的患者生存概率。AI通过结合临床试验数据和RWE（包括EHR和基因组学）来改进患者结局预测。自适应模型随着新疗法进入市场而不断改进预测，减少长期成本效益的不确定性。此外，深度学习技术可以通过评估遗传、生物标志物和生活方式等个体患者因素，实现个性化的风险预测，确定哪些患者最能从某种治疗中获益。
AI与HTA框架的整合
HTA框架因国家而异，但AI可以增强诸如NICE（英国）、ICER（美国）和EUnetHTA（欧盟）等机构的决策。在英国，AI驱动的成本效益模型可以通过整合NHS患者数据来改进质量调整生命年（QALY）估计。NLP可以自动化文献综述，减少评估延迟，而AI驱动的证据综合则改进了长期治疗效果的预测。在美国，AI通过整合来自索赔数据库和EHR的RWD来增强预算影响建模。深度学习改进了慢性病和罕见病的长期药物效益预测，AI可以根据现实世界成本效益数据动态调整定价模型。
在欧盟，AI有助于在不同卫生系统之间标准化成本效益分析。NLP综合多个欧盟临床试验的数据以加速药物审批，而AI实现实时监测药物在欧盟各国的表现。此外，这些地区的AI驱动处方决策有助于在成本约束下平衡，确保最有效的治疗仍可被患者获取。
AI在基于价值的定价和RWE生成中的应用
AI通过利用机器学习动态定价模型，根据现实世界患者结果调整药物价格，从而有可能改变基于价值的定价（VBP）。它甚至可以支持预测性风险共享协议，通过识别最有可能受益的患者亚群来细化风险共享合同。NLP可以分析全球HTA报告，并生成针对不同卫生系统的定制VBP建议。AI通过细分患者人群并为药物分配个体化价值分数，实现个性化价值评估，确保公平定价模型与患者需求和治疗效果相一致。
AI在实际证据生成中的应用
AI在RWE生成中发挥重要作用，通过自动化从EHR和保险理赔中提取数据，提供关于药物表现的稳健见解。深度学习通过从RWD中检测早期安全信号和意外不良反应来增强预测分析，从而改进药物安全性评估。
AI还可以通过分析患者队列来促进现实世界的治疗比较，确定哪种药物或疗法在实际条件下最有效。此外，AI驱动的实时监测方法不断更新药物有效性数据，允许动态报销调整，确保患者获得最佳治疗。
AI在HTA中的局限性
尽管有优势，但AI在HTA中也存在一些局限性。AI模型需要大量高质量的数据集，而这些数据集往往是碎片化的或由于隐私法规而无法访问。此外，如果训练数据是非代表性或不完整的，AI驱动的预测可能会有偏见。某些AI算法的黑箱性质使得HTA利益相关者难以解释结果，降低了对AI驱动评估的信任。监管机构尚未建立AI在HTA中整合的标准框架，导致采用的变异性。AI可能无法完全捕捉患者体验的定性方面、伦理考虑和社会价值，这些在HTA决策中至关重要。
总体而言，AI正在通过提高预测准确性、加速决策和改进RWE的整合来革新HTA。然而，解决AI的局限性，包括数据可访问性、可解释性和伦理问题，对于其广泛采用至关重要。随着AI的不断发展，它有可能变革处方决策和医疗政策，使HTA更加响应迅速、公平和高效。
(全文结束)
