Qureight是一家通过AI驱动的数据整理加速药物开发的深度学习分析公司，今天宣布其数字化孪生合成对照组已在一项突破性的临床试验中替代了人类安慰剂组，这在肺病研究中尚属首次。该研究在美国胸科学会上展示，证明了Avalyn公司的吸入性吡非尼酮（AP01）对特发性肺纤维化（IPF）具有显著的临床疗效。特发性肺纤维化是一种罕见且死亡率高的肺病。
为了满足具有挑战性的注册终点，临床研究设计需要大量患者队列，这意味着即使是在早期疗效试验中，研究也可能需要数年才能完成。这给药物开发者带来了巨大的负担，尤其是在急需新疗法的领域。合成研究臂是一个新颖但极具吸引力的概念，可以减少试验规模、持续时间和成本，并加速潜在新疗法的应用。能够识别与治疗对象数字孪生的安慰剂或对照组患者——特别是使用结合临床数据和定量图像分析的过程——提供了创建包含更紧密匹配疾病状态患者的随机安慰剂和对照组的可能性。然而，这种方法以前是不可能实现的。
Qureight收集了大量的历史IPF患者临床和肺部图像数据，存储在其专有的深度学习平台上。来自临床试验的治疗组患者可以与Qureight生成的合成对照组进行数字配对，使用临床意义和基线疾病程度的测量值。模拟这种紧密匹配的患者组之间的疾病进展差异可能会提高终点评估的准确性。高度可比基线疾病状态的患者组预计会以相似的方式进展，从而允许比依赖随机安慰剂比较更精确地评估治疗效果，减少了对人类安慰剂招募的需求。这种新颖的方法对于孤儿疾病如IPF的试验特别有影响，因为这些疾病的患者数量较少且对标准护理反应不佳。接触实验性疗法可以延长生命，使安慰剂臂变得不那么合乎伦理。
最近发表的研究评估了Avalyn公司的一种研究性疗法的数据，这是一种优化的吸入性吡非尼酮配方，用于治疗IPF。通过将AP01治疗的患者与Qureight平台内的真实世界、未接受过治疗的IPF患者进行匹配，首先根据临床试验纳入标准进行筛选，然后应用专有的基于AI的定量图像分析，公司生成了一个紧密匹配的合成对照池。从这个池中，创建了超过10,000个随机抽样的对照组，并评估了与治疗组最匹配的前1,000个对照组的比较疗效。结果显示，在48周的治疗期间，与100mg剂量的AP01相比，肺容量（FVC）显著减少，表明有显著的治疗效果。
Qureight首席执行官Muhunthan Thillai博士表示：“Qureight合成研究臂的推出是肺病临床研究的一个里程碑。通过创建一个伦理的、图像驱动的合成对照臂，我们可以加快试验时间表，降低成本，并最重要的是，避免不必要的安慰剂分配。目前，我们正在与合作伙伴一起评估该平台在更广泛的标准护理中的应用。这一创新不仅突显了我们致力于转变试验设计，还为数据驱动的治疗开辟了新的时代。”
Avalyn首席医学官Howard M. Lazarus博士表示：“Qureight的工作有助于验证AP01在IPF患者中的治疗效果，并有可能重塑我们对未来研究的设计思路，帮助我们开发出患者迫切需要的改进治疗方法和标准护理。”
(全文结束)
